Факторы viii (C07K14/755)
C07K Пептиды (пептиды в пищевых составах A23, например получение белковых композиций для пищевых составов A23J, препараты для медицинских целей A61K; пептиды, содержащие бета-лактамовые кольца, C07D; циклические дипептиды, не содержащие в молекуле любого другого пептидного звена, кроме образующего их кольцо, например пиперазин-2,5-дионы, C07D; алкалоиды спорыньи циклического пептидного типа C07D519/02; высокомолекулярные соединения, содержащие статистически распределенные аминокислотные единицы в молекулах, т.е. при получении предусматривается не специфическая, а случайная последовательность аминокислотных единиц, гомополиамиды и блоксополиамиды, полученные из аминокислот, C08G69; высокомолекулярные продукты, полученные из протеинов, C08H1; получение
(3478) C07K14/755 Факторы viii(12)
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат слитого белка фактора свертывания крови VIII с полиалкиленгликолем для предотвращения или лечения геморрагических заболеваний, фармацевтическая композиция для предотвращения или лечения геморрагических заболеваний и способ предотвращения или лечения геморрагических заболеваний.
Изобретение относится к биотехнологии. Представлен слитый белок, содержащий основной белок и один или более пептиды удлинения, где аминокислотная последовательность основного белка идентична или схожа с аминокислотной последовательностью белка крови человека или его фрагмента.
Настоящее изобретение относится к области медицины, а именно к способу in vitro адресного воздействия на внеклеточные везикулы с фосфатидилсерином, экспонированным на поверхности, причем указанный способ включает этап введения молекулы, содержащей компонент гамма-карбоксиглутаминовой кислоты (GLA-компонент), причем указанный GLA-компонент содержит домен GLA или его активный фрагмент и не содержит активного каталитического домена белка GLA, в жидкость, которая может содержать внеклеточную везикулу; причем указанный домен GLA или его активный фрагмент независимо выбраны из тромбина, фактора VII, фактора IX, фактора X, белка C, белка S, белка Z, остеокальцина, белка GLA матрикса, GAS6, транстиретина, периостина, GLA 1, богатого пролином, GLA 2, богатого пролином, GLA 3, богатого пролином, и GLA 4, богатого пролином.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ).
Группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: гликозилированный полипептид, содержащий аминокислотную последовательность, имеющую по меньшей мере 90% идентичность по меньшей мере фрагменту фактора фон Виллебранда человека (vWF), а также его применение для снижения иммунного ответа на второй полипептид, в частности терапевтический белок, композиция для лечения или профилактики нарушения свертываемости крови у пациента, содержащая первый и второй полипептиды в эффективном количестве, выделенный полинуклеотид, кодирующий гликозилированный полипептид, вектор для получения гликозилированного полипептида и клетка-хозяин.
Настоящее изобретение относится к способу получения частиц рекомбинантного аденоассоциированного вирусного вектора (rAAV) с высоким уровнем выделения или с высоким титром. Способ включает: сбор клеток и/или супернатанта культуры клеток, содержащих частицы вектора rAAV; необязательную их концентрацию; лизис; фильтрацию; подвергание полученного осветленного лизата ионообменной хроматографии на колонке и необязательно концентрацию полученного элюата; смешивание элюата с колонки или концентрированного элюата с колонки с хлоридом цезия и подвергание полученной смеси градиентному ультрацентрифугированию для отделения частиц полноценного вектора rAAV от частиц пустого капсида AAV и других связанных с вектором AAV примесей; сбор частиц полноценного вектора rAAV, отделенных на предыдущей стадии, и получение состава частиц полноценного вектора rAAV в буфере с неионным поверхностно-активным веществом; подвергание частиц полноценного вектора rAAV, полученных на предыдущей стадии, обмену буфера посредством проточной фильтрации вдоль потока с последующей фильтрацией.
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны рекомбинатный аденоассоциированный вирус (rAAV) для доставки гена человеческого фактора VIII пациенту, содержащий капсид AAV и упакованный в него векторный геном, при этом указанный векторный геном содержит: (a) AAV с 5' инвертированным концевым повтором (ITR); (b) специфический для печени промотор; (c) кодирующую последовательность, кодирующую человеческий фактор VIII, обеспечивающий функцию обеспечения коагуляции; и (d) 3' ITR AAV, причем указанная кодирующая последовательность содержит нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 2, или последовательность, идентичную ей по меньшей мере на 95%.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой вариант нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующих белок FVIII, и способы их применения. Варианты нуклеиновых кислот с пониженным содержанием CpG, кодирующие FVIII, более эффективно экспрессируются клетками, секретируются на повышенных уровнях клетками по сравнению с белком фактором VIII дикого типа, демонстрируют повышенную экспрессию и/или активность по сравнению с белком фактором VIII дикого типа или более эффективно упаковываются в вирусные векторы.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая фармацевтическую композицию для лечения гемофилии А, содержащую рекомбинантный вирус ААВ5-FVIII-SQ в концентрации от приблизительно 1E12 вг/мл до приблизительно 2E14 вг/мл, способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии А, способ уменьшения времени кровотечения при эпизоде кровотечения у субъекта, страдающего от гемофилии A, способ повышения экспрессии белка фактора VIII у субъекта, способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий этапы определения отсутствия антител к капсиду ААВ5 в сыворотке указанного субъекта и введения вышеуказанной фармацевтической композиции, и способ лечения субъекта, страдающего от гемофилии A, включающий этапы введения указанному субъекту фармацевтической композиции и, после введения указанной фармацевтической композиции, определения отсутствия или присутствия антител к капсиду ААВ5 в сыворотке указанного субъекта.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к отделению белка фактора VIII (FVIII) от белка фактора фон Виллебранда (vWF) и получению модифицированной плазмы крови, и может быть использовано в медицине для лечения заболеваний, при которых требуется снижение коагуляционной активности, или для определения активности FVIII в образце.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению высокогликозилированных слитых белков на основе фактора свертывания крови человека VIII (FVIII), и может быть использовано в медицине для предупреждения или лечения геморрагических болезней у пациентов с дефицитом FVIII.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к композиции, содержащей комплекс Фактора VIII и одного или более пептидов Фактора фон Виллебранда, где пептиды Фактора фон Виллебранда содержат по меньшей мере аминокислоты 764-1035 и 1691-1905 из SEQ ID NO: 1, но не содержат аминокислоты 2255-2645 из SEQ ID NO: 1, и может быть использовано в медицине.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ), содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую 5’-инвертированный концевой повтор (ITR) ААВ2, специфическую для печени область регуляции транскрипции, кодон-оптимизированную область, кодирующую функционально активный FVIII, возможно один или более интронов, последовательность полиаденилирования и 3’-ITR ААВ2, причем область, кодирующая функционально активный FVIII, включает нуклеотиды 923-5296 последовательности SEQ ID NO: 9 и причем вектор имеет длину менее 5000 нуклеотидов.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана композиция, подходящая для лечения гемофилии А, содержащая очищенный рекомбинантный FVIII, полученный способом очистки или обогащения фактора свертывания крови FVIII с использованием хроматографии.
Группа изобретений относится к биотехнологии, а именно к способу производства продукта Фактора VIII, имеющего улучшенное соотношение FVIII:C/FVIII:Ag, с помощью хроматографии, и продукту, который получен с помощью данного способа.
Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, представляет собой водные композиции фактора свертываемости VIII. Водная композиция фактора свертывания VIII содержит: фактор свертывания VIII (FVIII), соль натрия, гистидин, соль кальция, поверхностно-активное вещество в необходимых количествах, и где осмолярность композиции составляет 600 мосмоль/л или менее.
Изобретение относится к биотехнологии. Предложен способ снижения уровня по меньшей мере одного белка, выбранного из группы, состоящей из плазминогена и тканевого активатора плазминогена в растворе, содержащем фибриноген.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению нового рекомбинантного фактора свертывания крови, представляющего собой химерный белок с увеличенным временем полужизни в плазме, состоящий из фактора III человека и мутантного Fc-фрагмента IgG человека, что может быть использовано в медицине.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии и может быть использовано для получения модифицированных молекул фактора VIII со сниженной иммуногенностью. Способ включает: (a) идентификацию по меньшей мере одного эпитопа NKT-клеток, где мотивом указанного эпитопа NKT клетки является [FWTHY]-X2X3-[ILMV]-X5X6-[FWTHY], где по меньшей мере один эпитоп NKT клетки находится в SEQ ID NO: 1 и (b) модификацию указанного эпитопа(ов) путем замены по меньшей мере одного гидрофобного аминокислотного остатка в положении Р1 и Р7 на одну аминокислоту, отличную от F, W, Т, Н, Y.
Изобретение относится к области биохимии. Предложен способ повышения клеточно-специфичной продуктивности рекомбинантного фактора VIII (rFVIII), продуцируемого в суспензионной культуре клеток млекопитающих в процессе культивирования указанной суспензионной культуры клеток млекопитающих в культуральной среде.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к подавлению нежелательных иммунных ответов млекопитающих, и может быть использовано в медицине. Способ заключается в (a) установлении, по меньшей мере, одного CD1d-связывающего мотива NKT-клеточного эпитопа в пептиде или полипептиде, при этом указанный эпитоп содержит мотив [FWTHY]-X2X3-[ILMV]-X5X6-[FWTHY], где Х2, Х3, Х5, Х6 означает любую аминокислоту, (b) устранении указанного эпитопа путем замены аминокислотных остатков в положении Р1 и/или Р7 на негидрофобные остатки; и (c) получении изолированного пептида или полипептида с пониженной способностью активировать NKT-клетки в млекопитающем.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантному получению модифицированного vWF, и может быть использовано в медицине для лечения гемофилии. Получают укороченные варианты vWF, связанные с Fc-частью иммуноглобулина, способные связывать FVIII.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению молекулы Фактора VIII с укороченным В-доменом и ковалентно конъюгированной с гидрофильным полимером, имеющей измененное время полужизни в кровотоке, и может быть использовано в медицине для лечения гемофилии.
Изобретение относится к биотехнологии, а именно к способу очищения или обогащения фактора свертывания крови FVIII с использованием хроматографии. Способ включает обеспечение фракции, содержащей рекомбинантный FVIII, в водном растворе с высокой ионной силой, где водный раствор содержит рекомбинантный FVIII в растворе с большой концентрацией соли, соответствующей проводимости в диапазоне от приблизительно 25 до приблизительно 200 мС/см при 25°C, приведение фракции, содержащей рекомбинантный FVIII, в контакт с многомодальной смолой, которая представляет собой Capto Adhere или Capto ММС.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к рекомбинантному фактору VIII, содержащему одну или более мутаций, приводящих к увеличению стабильности как фактора VIII, так и фактора VIIIa, а также к фармацевтической композиции для лечения гемофилии ее содержащей.
Способ очистки белка Фактора свертывания VIII из раствора включает: а) контактирование белка с мультимодальной смолой или смолой смешанного типа действия, содержащей лиганды, которые включают гидрофобную часть и отрицательно заряженную часть; b) элюцию белка элюирующим буфером, содержащим по меньшей мере 1,5 М соли и по меньшей мере 40% (вес/объем) этиленгликоля, пропиленгликоля или их смеси и ионы кальция.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к продукции терапевтически активных полипептидов с использованием клеток млекопитающих, и может быть использовано для продуцирования полипептида фактора VIII.
Изобретение относится к области молекулярной биологии и биохимии и может быть использовано в медицине. .
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению вариантов полипептида IB альфа гликопротеина тромбоцитов человека (GPIbальфа), и может быть использовано в медицине для лечения сосудистых нарушений.
Изобретение относится к биотехнологии и может быть использовано для получения модифицированного свиного фактора VIII (POL1212). .
Изобретение относится к медицине, в частности к гематологии. .