Стабильное введение чужеродной днк в хромосому (C12N15/90)
C Химия; металлургия(326262)
C12N Микроорганизмы или ферменты; их композиции (биоциды, репелленты или аттрактанты или регуляторы роста растений, содержащие микроорганизмы, вирусы, микробные грибки, ферменты, агенты брожения или вещества, получаемые или экстрагируемые из микроорганизмов или из материала животного происхождения A01N63; пищевые составы A21,A23; лекарственные препараты A61K; химические аспекты или использование материалов для бандажей, перевязочных средств, впитывающих подкладок или хирургических приспособлений A61L; удобрения C05); размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов (консервирование живых тканей или органов людей или животных A01N1/02); мутации или генная инженерия; питательные среды (среды для микробиологических испытаний C12Q)
(11911)
C12N15 Получение мутаций или генная инженерия; днк или рнк, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев (мутанты или микроорганизмы, полученные генной инженерией C12N1,C12N5,C12N7; новые виды растений A01H; разведение растений из тканевых культур A01H4; новые виды животных A01K67; использование лекарственных препаратов, содержащих генетический материал, который включен в клетки живого организма, для лечения генетических заболеваний, для генной терапии A61K48 пептиды вообще C07K)
(3433)
C12N15/90 Стабильное введение чужеродной днк в хромосому(5)
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к выделенной генетически модифицированной Т-клетке. Указанная клетка включает первый полинуклеотид, кодирующий химерный антигенный рецептор (CAR), и второй полинуклеотид, содержащий последовательности, кодирующие гибридный белок, содержащий белок бета-2-микро-глобулин (B2M) и белок HLA-E и/или HLA-G, где первый и второй полинуклеотиды интегрированы в ген Т-клеточного рецептора-альфа (TCRA), а также к способу ее получения.
Изобретение относится к биотехнологии, в частности к молекуле нуклеиновой кислоты, содержащей в направлении транскрипции 5' → 3': (a) промотор, (b) транскрибируемую последовательность нуклеиновой кислоты или последовательность нуклеиновой кислоты для введения транскрибируемой последовательности нуклеиновой кислоты и (c) последовательность нуклеиновой кислоты, которая, будучи транскрибированной под контролем промотора (a), кодирует 3'-нетранслируемую область транскрипта, которая в естественных условиях не связана с нуклеиновой кислотой (b).
Изобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой сконструированный полудомен расщепления FokI. Изобретение относится также к сконструированной нуклеазе, содержащей указанный домен расщепления, а также представляет собой способ расщепления геномного клеточного хроматина в представляющей интерес области, включающий экспрессию искусственной нуклеазы, содержащей cконструированный домен расщепления в клетке, причем нуклеаза сайт–специфически расщепляет последовательность нуклеотидов в представляющей интерес области геномного клеточного хроматина.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к мыши, содержащей экспрессионную кассету Cas9, геномно интегрированную в локус Rosa26, причем экспрессионная кассета Cas9 содержит кодирующую последовательность для белка Cas9, к клетке указанной мыши, а также к способу ее получения.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к мыши или крысе с репортером CRISPR, интегрированным в целевой геномный локус, способный экспрессировать ген, и который содержит первый сигнал полиаденилирования, фланкированный первой и второй целевыми последовательностями направляющих РНК, за которыми следует репортерная кассета.
Новые ферменты и системы crispr // 2777988
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модификации представляющего интерес локуса-мишени, включающему доставку в указанный локус не встречающейся в природе или сконструированной композиции, включающей одномолекулярный эффекторный белок CRISPR-Cas, содержащий три каталитических домена нуклеазы RuvC, но не содержащий домен HNH, и один или более компонентов, являющихся нуклеиновыми кислотами, включающих гетерологичную направляющую последовательность и последовательность tracr-PHK.
Новые ферменты crispr и системы // 2771826
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модификации представляющего интерес локуса-мишени, включающему доставку в указанный локус не встречающейся в природе или сконструированной композиции, содержащей эффекторный белок CRISPR-Cas типа VI класса 2, содержащий 2 домена HEPN, и один или более компонентов, являющихся нуклеиновыми кислотами.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к эукариотической клетке, содержащей первую чужеродную нуклеиновую кислоту, кодирующую две или более направляющих РНК, которые комплементaрны двум или более соответствующим целевым генам, вторую чужеродную нуклеиновую кислоту, кодирующую две или более ортогональных РНК-направляемых нуклеаз или никаз системы CRISPR II типа, которые, соответственно, связываются с двумя или более целевыми генами и направляются двумя или более направляющими РНК, где каждая направляющая РНК и ортогональная РНК-направляемая нуклеаза или никаза системы CRISPR II типа являются членами комплекса ко-локализации на соответствующем целевом гене.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу создания линии мышиных эмбриональных стволовых (ЭС) клеток XY, способной к производству фертильной самки XY мыши в поколении F0, включающему модификацию мышиной ЭС-клетки XY для приобретения генетической модификации, включающей делецию, которая инактивирует эндогенный ген Sry, причем мышиная ЭС-клетка XY содержит Y-хромосому от линии 129S6, и культивирование модифицированной мышиной ЭС-клетки XY в условиях, которые позволяют произвести линию мышиных ЭС-клеток XY, способную производить фертильную самку XY не относящегося к человеку млекопитающего в поколении F0.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к нуклеиновой кислоте, содержащей регуляторный полинуклеотид, содержащий минимальный промотор и от одной до двадцати нуклеиновых кислот AARE (элемент отклика на аминокислоту), и нуклеиновую кислоту, кодирующую нуклеазу Cas, которая находится под контролем указанного регуляторного полинуклеотида.
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны композиции для регуляции экспрессии в целях регуляции экспрессии дуплицированного гена и способ их применения.
Рнк-направляемая инженерия генома человека // 2766685
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к направляющей РНК, содержащей спейсер, комплементарный этой целевой нуклеиновой кислоте, и каркас, присоединенный к указанному спейсеру, где каркас связывает белок Cas системы CRISPR типа II, где направляющая РНК содержит от около 100 до около 250 нуклеотидов, а также к содержащей его системе редактирования генома и клетке.
Геномная инженерия // 2764757
Настоящее изобретение относится к биотехнологии и клеточной инженерии, в частности к способу изменения ДНК-мишени в стволовой клетке, экспрессирующей фермент Cas из системы CRISPR типа II, который формирует комплекс колокализации с направляющей РНК, комплементарной ДНК-мишени и который расщепляет ДНК-мишень сайт-специфическим образом и к стволовой клетке для РНК-направленного основанного на Сas редактирования генома, которая не является клеткой зародышевой линии человека или эмбриональной клеткой человека.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к эукариотической клетке, постоянно экспрессирующей направляемый РНК ДНК-связывающий белок системы CRISPR типа II, который образует комплекс колокализации с направляющей РНК, комплементарной ДНК-мишени, и которая расщепляет ДНК-мишень сайт-специфическим образом.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к нуклеиновой кислоте, кодирующей рекомбинантный иммуноглобулин (Ig), содержащий только тяжелую цепь, которая содержит один или несколько V генных сегментов человека, один или несколько D генных сегментов человека и один или несколько J генных сегментов человека, при этом по меньшей мере один из указанных J-сегментов человека содержит кодон, кодирующий другой аминокислотный остаток по сравнению с нативным аминокислотным остатком в первой позиции четвертой каркасной области (FR4), который способен нарушить целостность экспонированного на поверхности гидрофобного пятна.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к грызуну, содержащему последовательность, характеризующуюся экспансией гексануклеотидных повторов, в эндогенном локусе C9orf72, а также к его клетке, эмбриону и двигательному нейрону.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к композиции для лечения врожденного амавроза Лебера, связанного с глубокой интронной мутацией в гене CEP290 индивидуума на основе системы CRISPR-Cas, где Cas-белок расщепляет кассету экспрессии Cas, тем самым снижая экспрессию Cas-белка, а также к способу лечения врожденного амавроза Лебера с ее использованием.
Отличные от человека животные со сконструированным локусом легкой лямбда-цепи иммуноглобулина // 2757665
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности, к мыши, геном зародышевого типа которой содержит эндогенный локус легкой λ цепи иммуноглобулина, содержащий: один или более сегментов человеческого гена Vλ, один или более сегментов человеческого гена Jλ и один или более сегментов человеческого гена Сλ, а также к способу ее получения.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к генетически модифицированной мыши, содержащей последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую терминальную дезоксинуклеотидилтрансферазу (TdT) человека, функционально связанную с элементом контроля транскрипции, и вариабельную область иммуноглобулина, а также к ее ЭС-клетке.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к способу модулирования экспрессии двух или более целевых генов в эукариотической клетке, предусматривающему использование ортогональных РНК-направляемых не обладающих нуклеазной активностью ДНК-связывающих белков CRISPR-системы Типа II, которые связываются с двумя или более целевыми генами и направляются двумя или более направляющими РНК.
Способы преодоления иммунологической толерантности с использованием множества направляющих рнк // 2745563
Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу получения антигенсвязывающих белков против представляющего интерес чужеродного антигена, предусматривающему получение генетически модифицированной крысы или мыши, у которой локус-мишень содержит биаллельную делецию всего или части гена, кодирующего аутоантиген.
Способы и композиции для нацеленной генетической модификации с использованием парных гидовых рнк // 2734770
Изобретение относится к генной инженерии. Предложен способ введения биаллельной модификации в целевой геномный локус с использованием системы CRISPR/Cas9, включающий введение Cas9, двух гидовых РНК и нацеливающего вектора, содержащего полинуклеотидную вставку, фланкированную 5' гомологичным плечом, которое гибридизуется с целевой 5'-последовательностью в пределах целевого геномного локуса, и 3' гомологичным плечом, которое гибридизуется с целевой 3'-последовательностью в пределах целевого геномного локуса.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложено применение трансгенного млекопитающего, относящегося к мышам или крысам, для получения антител, где в геном млекопитающего встроена нуклеиновая кислота, кодирующая перестроенную вариабельную область легкой цепи иммуноглобулина человека, функционально связанную с константной областью иммуноглобулина и функционально связанную с промотором, обеспечивающим экспрессию трансгенной легкой цепи в В-клетках млекопитающего, таким образом, что она образует пары с различными эндогенными тяжелыми цепями, обеспечивая получение антител.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к грызуну, содержащему в своем геноме делецию участка с полной кодирующей части экзона 2 по кодирующую часть экзона 11 эндогенного локуса C9orf72, его клетке, ткани, эмбриону, а также к способу его получения.
Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Предложена композиция, содержащая систему CRISPR-Cas для применения при лечении нарушения постмитотической клетки, где Cas9 содержит по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к генетически модифицированной клетке растения с повышенной толерантностью к гербициду на основе ингибитора ацетолактатсинтазы (ALS), а также к растению, части растения, семени растения и плоду растения, содержащим вышеуказанную клетку.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены способы модификации эукариотического организма путем манипуляции с целевой последовательностью в представляющем интерес локусе генома посредством использования системы CRISPR-Cas, а также способ лечения или подавления состояния, вызванного дефектом в целевой последовательности, и композиция, содержащая компоненты вышеупомянутой системы.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана молекула нуклеиновой кислоты, содержащая, в направлении транскрипции 5' → 3': (a) промотор, (b) транскрибируемую последовательность нуклеиновой кислоты или последовательность нуклеиновой кислоты для введения транскрибируемой последовательности нуклеиновой кислоты и (c) последовательность нуклеиновой кислоты, которая, будучи транскрибированной под контролем промотора (a), кодирует 3'-нетранслируемую область транскрипта, которая в естественных условиях не связана с нуклеиновой кислотой (b), причем указанная 3'-нетранслируемая область содержит последовательность нуклеиновой кислоты, которая выбрана из группы, состоящей из: (c-1) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области FCGRT, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-2) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области LSP1, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-3) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области CCL22, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-4) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области AES, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-5) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области PLD3, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-6) последовательности нуклеиновой кислоты некодирующей РНК MTRNR1, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента, (c-7) последовательности нуклеиновой кислоты 3'-нетранслируемой области HLA-DRB4, ее фрагмента или варианта указанных последовательности нуклеиновой кислоты или фрагмента и (c-8) любой комбинации двух или более последовательностей нуклеиновой кислоты, фрагментов и/или вариантов, обозначенных под номерами (c-1), (c-2), (c-3), (c-4), (c-5), (c-6) и (c-7), где последовательности нуклеиновой кислоты (b) и (c) под контролем промотора (a) могут быть транскрибированы с образованием общего транскрипта, в котором последовательность нуклеиновой кислоты, транскрибированная с последовательности нуклеиновой кислоты (c), является активной в отношении повышения эффективности трансляции и/или стабильности последовательности нуклеиновой кислоты, транскрибированной с транскрибируемой последовательности нуклеиновой кислоты (b).
Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу модификации целевого геномного локуса на Y-хромосоме в мышиной эмбриональной стволовой клетке (ЭС). При этом способ предусматривает: обеспечение мышиной ЭС клетки, содержащей целевой геномный локус на Y-хромосоме, причем целевой геномный локус содержит сайт распознавания для нуклеазного агента, и где мышиная ЭС клетка находится в культуре, содержащей основную среду DMEM, введение в мышиную ЭС клетку нуклеазного агента или полинуклеотида, кодирующего нуклеазный агент, причем нуклеазный агент индуцирует одно- или двухцепочечный разрыв на сайте распознавания, и большого нацеливающего вектора, содержащего полинуклеотидную вставку, и идентификацию по меньшей мере одной мышиной ЭС клетки, содержащей в своем геноме полинуклеотидную вставку, интегрированную в целевой геномный локус.
Улучшенные экспрессия и процессинг трансгена // 2711505
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантной молекуле нуклеиновой кислоты для увеличения эффективности продукции трансгена, экспрессируемого в клетке млекопитающего. Рекомбинантная молекула нуклеиновой кислоты по настоящему изобретению сконструирована таким образом, что включает 5’- 3’-транспозон-специфичный концевой повтор ITR, нуклеиновую кислоту, кодирующую белок трансгена TEP или РНК TEP, а также дополнена эпигенетическим регуляторным элементом.
Настоящее изобретение относится к биоинженерии. Предложена композиция, содержащая нуклеиновую кислоту, кодирующую ген-редактирующий белок, включающий домен нуклеазы и ДНК-связывающий домен, содержащий повторы с аминокислотной последовательностью LTPvQVVAIAwxyzGHGG, где “v” представляет собой Q, D или E, “w” – S или N, “xy” - HD, NG, NS, NI, NN или N, а “z” - GGKQALETVQRLLPVLCQD или GGKQALETVQRLLPVLCQA.
Группа изобретений относится к генной инженерии и может быть использована для экспрессии нуклеазы Cas9 в промышленно ценных штаммах Debaryomyces hansenii. Предложена генетическая конструкция pDhCas9sgRNA с SEQ ID NО.1 на основе системы редактирования генома CRISPR/Cas9, которая кодирует нуклеазу Cas9, специфически импортируемую в клетки Debaryomyces hansenii.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модификации целевого геномного локуса в клетке млекопитающего, включающий в себя: введение в клетку нуклеазного агента, который осуществляет одно- или двухцепочечный разрыв в пределах целевого геномного локуса; введение в клетку первого большого нацеливающего вектора (LTVEC), который имеет длину по меньшей мере 10 т.п.н.
Данное изобретение относится к области геномной инженерии. Предложен способ мультиплексирования инсерций экзогенных последовательностей нуклеиновых кислот в ДНК клетки, экспрессирующей РНК-направляемый ДНК-связывающий белок из системы CRISPR II типа, включающий введение в клетку нескольких гидРНК, комплементарных различным сайтам ДНК, и нескольких экзогенных последовательностей донорных нуклеиновых кислот, получая несколько изменений ДНК клетки, и повторение указанной стадии множество раз.
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны способы для модулирования экспрессии целевой нуклеиновой кислоты в клетке, включающие применение множества ортогональных белков Cas9 для того, чтобы одновременно и независимо регулировать соответствующие гены или одновременно и независимо редактировать соответствующие гены.
Изобретение относится к биотехнологии и молекулярной биологии. Предложены способы и композиции для модификации одного или более целевых локусов в клетке.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана система CRISPR-Cas для редактирования генома в эукариотической клетке, содержащая: белок Cas9, содержащий по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации, и химерную РНК (chiRNA) системы CRISPR-Cas, содержащую: (a) направляющую последовательность, способную гибридизироваться с целевой последовательностью в эукариотической клетке, (b) парную tracr-последовательность, способную гибридизоваться с tracr-последовательностью, и (c) tracr-последовательность, где (a), (b) и (c) расположены в 5’-3’ ориентации, где одна или несколько из направляющей, tracr- и парной tracr-последовательностей модифицированы для повышения стабильности и где необязательно белок Cas9 образует комплекс с химерной РНК (chiRNA) системы CRISPR-Cas.
Компоненты системы crispr-cas, способы и композиции для манипуляции с последовательностями // 2701662
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложены композиции и системы, содержащие векторы, включающие полинуклеотидные последовательности, кодирующие компоненты комплекса CRISPR-Cas типа II, а также набор, содержащий одну из таких композиций или систем.
Связывающие белки и способы их применения // 2701434
Настоящее изобретение относится к иммунологии. Предложено антитело, способное связываться с белком бета-клото человека, и его антигенсвязывающий фрагмент.
Рнк-направляемая инженерия генома человека // 2699523
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ генетического изменения эукариотической клетки.
Изобретение относится к биотехнологии. Предложен набор таргетирующих конструкций, включающий первую конструкции, содержащую первую область гомологии с геном-мишенью микроорганизма, сайт узнавания эндонуклеазой и первую часть селектируемого маркера, и вторую конструкцию, содержащую вторую часть селектируемого маркера, сайт узнавания эндонуклеазой и вторую область гомологии с геном-мишенью микроорганизма, причем фрагмент первой части селектируемого маркера перекрывается с фрагментом второй части селектируемого маркера, обеспечивая возможность рекомбинации между первой и второй частями селектируемого маркера.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана сконструированная не встречающаяся в природе векторная система, содержащая один или несколько векторов, содержащихa) первый регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей одну или несколько направляющих РНК системы CRISPR-Cas, которые способны гибридизоваться с целевыми последовательностями в геномных локусах молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, b) второй регуляторный элемент, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей белок Cas, где белок Cas представляет собой белок Cas9 и содержит один или несколько NLS,где компоненты (a) и (b) находятся в одном и том же или разных векторах системы,вследствие чего направляющие РНК осуществляют нацеливание на геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, в эукариотической клетке, а белок Cas способен расщеплять геномные локусы молекул ДНК, кодирующих один или несколько продуктов генов, вследствие чего экспрессия одного или нескольких продуктов генов изменяется в эукариотической клетке; и где белок Cas и направляющие РНК не встречаются вместе в естественных условиях.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к мыши для экспрессии гуманизированного белка SIRPα, содержащей замещение экзонов 2, 3 и 4 гена SIRPα мыши в эндогенном локусе SIRPα мыши на экзоны 2, 3 и 4 гена SIRPα человека с образованием гуманизированного гена SIRPα, а также к клетке и ткани вышеуказанной мыши.
Композиции и способы для модификации заданной последовательности нуклеиновой кислоты-мишени // 2663354
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модифицирования заданного сайта-мишени в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-хозяине с помощью программируемого нуклеопротеинового молекулярного комплекса.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложены кольцевой двухцепочечный полинуклеотид для интеграции экзогенной нуклеиновой кислоты в геном клетки и способ интеграции экзогенной последовательности нуклеиновой кислоты в эндогенный локус клетки.
Изобретение относится к генетической инженерии, в частности к способу модификации целевого геномного локуса путем гомологичной рекомбинации в мышиной эмбриональной стволовой (ES) клетке. Для осуществления указанного способа сначала в мышиную ES-клетку вводят цинковопальцевую нуклеазу (ZFN), которая осуществляет одно- или двухцепочечной разрыв в целевом геномном локусе или около него, и большой нацеливающий вектор (LTVEC).
Настоящие изобретения относятся к полицистронной экспрессии у грамположительной бактерии и касаются молочнокислой бактерии для экспрессии одного или нескольких экзогенных генов, фармацевтической композиции, содержащей такую молочнокислую бактерию, нуклеиновой кислоты и вектора.
Гуманизированные il-6 и рецептор il-6 // 2634417
Изобретение относится к биотехнологии, генетической инженерии, в частности к генетически модифицированным животным семейства мышиных, а именно к мышам и крысам, которые экспрессируют IL-6 человека и дополнительно могут экспрессировать гуманизированный IL-6Rα.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложено трансгенное животное, представляющее собой мышь или крысу, в геном которого встроена нуклеиновая кислота, кодирующая перестроенную вариабельную область легкой цепи иммуноглобулина человека, функционально связанную с константной областью иммуноглобулина указанного животного и функционально связанную с промотором, обеспечивающим экспрессию трансгенной легкой цепи в В-клетках млекопитающего, таким образом, что она образует пары с различными эндогенными тяжелыми цепями, обеспечивая получение антител.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ определения активности транскрипционных факторов. Изобретение может использоваться в фармакологии для первичного скрининга кандидатных соединений.
