Лекарственные средства для специфических целей, не указанные в группах A61P1-A61P41 (A61P43)
A61P43 Лекарственные средства для специфических целей, не указанные в группах A61P1-A61P41(1106)
Изобретение относится к соединению формулы (I), где соединение находится в кристаллической форме, где кристаллическая форма соединения формулы (I) представляет собой кристаллическую форму A или кристаллическую форму B.
Изобретение относится к медицине, в частности к онкологии. Интраоперационно первым этапом выполняют липосакцию переднебоковых поверхностей брюшной стенки.
Изобретение относится к соединению формулы (1) или его фармацевтически приемлемой соли. В формуле (1): R1 и R2 независимо представляют атом водорода, атом галогена или C1-4 алкил, где каждый алкил является независимым и может быть необязательно замещен от 1 до 5 одинаковыми или разными заместителями, выбранными из группы, состоящей из атома галогена, гидроксильной группы и C1-4 алкокси, или, в качестве альтернативы, R1 и R2 вместе с атом углерода, к которому они присоединены, образуют циклопропановое кольцо или циклобутановое кольцо; кольцо А представляет С6-10 ароматическую карбоциклильную группу, 4-10-членную насыщенную гетероциклильную группу или 5-10-членную ароматическую гетероциклильную группу, где гетероциклильная группа включает одинаковые или разные гетероатомы, выбранные из группы, состоящей из атома кислорода, атома азота и атома серы; R3 и R4 независимо представляют атом водорода, атом галогена, C1-6 алкил, C1-4 алкокси или C2-4 алкенил, где алкил и алкокси являются независимыми и они могут быть необязательно замещены от 1 до 5 одинаковыми или разными атомами галогенов; R5 и R6 независимо представляют атом водорода, атом галогена, C1-6 алкил, C1-6 алкокси, где каждый алкил и алкокси являются независимыми и они могут быть необязательно замещены от 1 до 5 одинаковыми или разными атомами галогенов, C3-6 насыщенную карбоциклильную группу или -NRaRb; Ra и Rb независимо, и когда присутствует несколько NRaRb, каждая из групп Ra или групп Rb независимо, представляет атом водорода, C1-4 алкил, где каждый алкил является независимым и он может быть необязательно замещен от 1 до 5 одинаковыми или разными заместителями, выбранными из группы, состоящей из атома галогена, или, в качестве альтернативы, Ra и Rb вместе с атом азота, к которому они присоединены, могут образовывать 4-6-членную азотсодержащую насыщенную гетероциклильную группу, где азотсодержащая насыщенная гетероциклильная группа может быть необязательно замещена от 1 до 5 одинаковыми или разными атомами галогенов; Х представляет атом азота или -CRe-; и Re представляет атом водорода, атом галогена или C1-4 алкил, необязательно замещенный от 1 до 5 одинаковыми или разными атомами галогенов.
Группа изобретений относится к фармацевтике, а именно к применению средства, включающего производное циклического амина или его фармакологически приемлемую соль, для стимулирования действия адвиллина, производному циклического амина и лекарственному средству для уменьшения аномалии при регуляции оборота актиновых филаментов.
Группа изобретений относится к фармацевтической химии и включает соединение формулы, где X является бромом или гидрокси, а также способ получения соединения формулы (III). Способ осуществляют путем получения бромпроизводного соединения 10, которое далее подвергают 18-F фторированию.
Изобретение относится к медицине. Предложено применение соединения N,N'-бис[2-(1H-имидазол-4-ил)этил]изофталамида или его фармацевтически приемлемой соли, гидрата или сольвата для лечения расстройства, выбранного болезни Крона, язвенного колита, перитонита, нефропатии или заболевания почек, которое является побочным эффектом применения лекарственных средств.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к терапии, и предназначена для применения при профилактике или лечении запора. Представлено гетероциклическое соединение формулы (I), а также следующие гетероциклические соединения: N–((3R,4S)–3–гидрокситетрагидро–2H–пиран–4–ил)–7–(4–(1–метил–1H–1,2,3–триазол–4–ил)бензил)–2,3–дигидрофуро[3,2–b]пиридин–5–карбоксамид, 7–(3–фтор–4–((2–метоксиэтил)карбамоил)бензил)–N–((3R,4S)–3–гидрокситетрагидро–2H–пиран–4–ил)–2,3–дигидрофуро[3,2–b]пиридин–5–карбоксамид, 7–(3–фтор–4–((((S)–тетрагидрофуран–2–ил)метил)карбамоил)бензил)–N–((3R,4S)–3–гидрокситетрагидро–2H–пиран–4–ил)–2,3–дигидрофуро[3,2–b]пиридин–5–карбоксамид.
Изобретение относится к медицине, в частности к онкологии, и может быть использовано для лечения поздних лучевых повреждений органов малого таза. Способ включает введение мезенхимальных стромальных стволовых клеток из расчета 120-140 млн в 200 мл физиологического раствора в 1 и 8 дни госпитализации внутривенно капельно в течение 40 минут на фоне премедикации дексаметазоном 8 мг.
Группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: антитела или антигенсвязывающие фрагменты, которые связываются с CD3 человека и с CD3 яванского макака, и их применение для лечения или профилактики злокачественного новообразования.
Изобретение относится к соединению формулы [I-a] или формулы [II] или его фармацевтически приемлемой соли, где связь в виде пунктирной линии означает ординарную связь или двойную связь, X1 означает атом углерода, атом азота или атом кислорода, X2 означает атом углерода или атом азота, R1a означает C1-4 алкил или C1-4 алкилкарбонил, R2 означает галоген, цианогруппу или C1-4 алкил, m равно 0 или 1, n равно 0, 1 или 2, если n равно 2, все R2 являются одинаковыми или разными, A1, A2, A3, A4, A5, A6 и A7 все независимо выбраны из группы, включающей атом углерода, атом азота и атом кислорода, A8 выбран из группы, включающей атом углерода и атом азота, и полное количество атомов азота и атомов кислорода, содержащихся в структурной формуле фрагмента (а), равно 0, 1, 2 или 3, t равно 0 или 1, r равно 0, 1 или 2 и сумма t и r равна 1 или 2, w равно 0 или 1, R3 и R4 все независимо означают водород или C1-4 алкил; Cy1 означает (1) (i) C4-6 циклоалкил или (ii) 4-6-членный насыщенный или частично насыщенный гетероциклил, содержащий один атом азота, C4-6 циклоалкил и насыщенный или частично насыщенный гетероциклил необязательно замещен одним заместителем, независимо выбранным из группы, включающей C1-4 алкил и оксогруппу, или (2) (i) фенил или (ii) 5- или 6-членный гетероарил, содержащий 1, 2 или 3 гетеротома, независимо выбранных из группы, включающей атом азота и атом кислорода, фенил и гетероарил необязательно замещены 1 или 2 заместителями, независимо выбранными из группы, включающей галоген, цианогруппу, карбоксигруппу, C1-4 алкил, галоген-C1-4 алкил и C3-6 циклоалкил; Cy2 означает (1) (i) C3-6 циклоалкил или (ii) 4-6-членный насыщенный гетероциклил, содержащий 1 или 2 гетеротома, независимо выбранных из группы, включающей атом азота и атом кислорода, и C3-6 циклоалкил и насыщенный гетероциклил необязательно замещены 1 или 2 заместителями, независимо выбранными из группы, включающей галоген, гидроксигруппу и C1-4 алкил, или (2) (i) фенил или (ii) 5- или 6-членный гетероарил, содержащий 1, 2, 3 или 4 атома азота, и фенил и гетероарил необязательно замещены 1 или 2 заместителями, независимо выбранными из группы, включающей галоген, цианогруппу, C1-4 алкил, C1-4 алкоксигруппу и C1-4 алкилсульфонил, и v равно 0 или 1.
Изобретение относится к медицине, в частности, к анестезиологии и реаниматологии, и может быть использовано для анестезиологического обеспечения открытых операций на плоде по коррекции spina bifida. Способ включает выполнение в асептических условиях эпидуральной анестезии, в премедикацию с целью токолиза внутривенно вводят 25% раствор MgSO4 16 мл в течение 20 минут, в дальнейшем скорость введения MgSO4 25% снижают до 4 мл/ч.
Изобретение относится к медицине, а именно к детской урологии. Через боковые отверстия, расположенные в области закрытого конца катетера, проводят нить и формируют замкнутую петлю диаметром 3 см, завязывая узел, который погружают в просвет катетера.
Изобретение относится к области медицины, а именно к пульмонологии. Способ включает медикаментозную терапию препаратами, содержащими магний, витамины группы В и L-карнитин, при этом проводят в течение 90 мин на протяжении 10 суток ингаляцию водяным паром с атомарным водородом, причем концентрация последнего составляет от 0,1 об.% до 0,3 об.%.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к терапии, и предназначена для лечения риновирусной инфекции или нарушения, вызываемого или усугубляемого риновирусной инфекцией. Представлено соединение (S)-N-(1-гидроксипропан-2-ил)-5-(5-(2-гидроксипропан-2-ил)-2-метил-7-((3-(1-метил-1Н-имидазол-2-ил)бензил)амино)пиразоло[1,5-а]пиримидин-3-ил)-N,2-диметилбензамид.
Изобретение относится к области органической химии, а именно к производному фенилимидазола формулы (1) или его фармацевтически приемлемой соли, где R1 представляет собой (1-1) водород, (1-4) пиридил, имеющий один или два заместителя, каждый из которых независимо выбирают из группы, состоящей из галогена, циано и галогензамещенного C1-C6 алкила, (1-5) оксазолил, имеющий одну C1-C6 алкильную группу, R2 представляет водород или C1-C6 алкокси; R3 представляет собой (3-1) водород, или (3-2) C1-C6 алкокси; R4 представляет собой (4-2) C3-C10 циклоалкил, необязательно имеющий один или два заместителя, каждый из которых независимо выбирают из группы, состоящей из галогена и C1-C6 алкила; R5 представляет собой (5-1) водород или (5-3) C1-C6 алкокси; R6 представляет собой (6-1) водород или (6-3) C1-C6 алкил, необязательно замещенный одной или более C3-C10 циклоалкильными группами, при этом R6 прикреплен к только одному из N в 1-позиции и N в 3-позиции имидазольного скелета, R6 прикреплен к N в 1-позиции, когда связь между N в 3-позиции и C в 2-позиции имидазольного скелета представляет собой двойную связь, и R6 прикреплен к N в 3-позиции, когда связь между N в 3-позиции и C в 2-позиции имидазольного скелета представляет собой одинарную связь; R7 представляет собой (7-1) водород, (7-2) галоген или (7-3) C1-C6 алкил, A представляет собой одинарную связь, когда R1 представляет собой водород, и A представляет собой C1-C6 алкилен, когда R1 представляет собой группу, не являющуюся водородом; в имидазольном скелете связь между C в 2-позиции и N в 1-позиции представляет собой одинарную связь, когда связь между N в 3-позиции и C в 2-позиции представляет собой двойную связь, и связь между C в 2-позиции и N в 1-позиции представляет собой двойную связь, когда связь между N в 3-позиции и C в 2-позиции представляет собой одинарную связь.
Настоящее изобретение относится к способу солюбилизации 5-амино-2,3-дигидро-1,4-фталазиндиона. Способ включает следующие стадии: a) обеспечение 5-амино-2,3-дигидро-1,4-фталазиндиона в общем диапазоне от 0,1% до 25 % масс.
Группа изобретений относится к области органической химии и медицины и направлена на лечение гематопоэтического рака. В частности, представлено соединение, имеющее структурную формулу (Ia): необязательно в форме фармацевтически приемлемой соли, где значения радикалов L1 R1 L2 L3 R3 L4 R4 L5 R5 и R6 такие, как указано в п.
Изобретение относится к ветеринарной медицине, а именно к ветеринарной хирургии. Выполняют медианную лапаротомию с последующим использованием лазерного излучения мощностью 20-35 Вт с длиной волны 1320 нм с прицельным пучком 1,2 мм в контактном режиме для рассечения тканей селезенки.
Изобретение относится к медицине, а именно к восстановительной терапии, физиотерапии, и может быть использовано при лечении больных постковидным синдромом. Способ включает внутривенное лазерное освечивание крови, которое осуществляют в течение 5 минут с использованием аппарата "Лазмик-ВЛОК", лазерной головки с длиной волны 0,525 мкм, выходной мощностью на торце магистрального световода 2 мВт.
Изобретение относится к медицине, а именно к торакальной хирургии. Выполняют прецизионное выделение дивертикула из окружающих тканей.
Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии. Осуществляют определение показаний к лечению габапентином болевого синдрома при синдроме жжения глаз (СЖГ).
Группа изобретений относится к медицине, а именно к терапии, и может быть использована для ингибирования захвата фосфатов в желудочно-кишечном тракте. Способ по изобретению включает энтеральное введение пациенту эффективного количества ингибитора NHE3.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к терапии, и предназначена для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, нарушений метаболизма жирных кислот и использования глюкозы, желудочно-кишечных заболеваний и заболеваний печени.
Изобретение относится к области медицины, а именно к абдоминальной хирургии. В промежуток между первым и последним стежками шва по линии анастомоза вводят дистальный конец двухпортового катетера Фолея, подсоединенного через узел для дополнительных инъекций системы для внутривенного введения растворов к флакону со стерильным подкрашенным физиологическим раствором, подвижно закрепленному на штативе для внутривенных вливаний.
Изобретение относится к медицине, а именно к лучевой диагностике, и может быть использовано для диагностики поражения дыхательной системы методами радионуклидной индикации у пациентов призывного возраста 18-20 лет с дисплазией соединительной ткани.
Изобретение относится к химии и медицине, а именно к моно(адамант-2-иламинопропиловому эфиру) янтарной кислоты формулы Ia. Технический результат - увеличение арсенала средств, обладающих актопротекторной (термопротекторной) активностью.
Изобретение относится к области медицины, в частности к фармакологии, и касается применения тригидрохлорид N1-(2,3,4-триметоксибензил)-N2-{2-[(2,3,4-триметоксибензил)амино]этил}-1,2-этандиамина в качестве средства, восстанавливающего физическую работоспособность после острого утомления.
Изобретение относится к медицине, а именно к токсикологии, и может быть использовано для снижения неблагоприятных эффектов комбинированного действия на организм неорганических соединений меди, цинка, свинца, мышьяка и кадмия в группах риска, охватывающих как рабочих, которые подвергаются такому воздействию в условиях производства черновой меди, так и население территорий, находящихся под воздействием этого производства.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой гуманизированное антитело, которое с помощью рецептора IGF-I увеличивает мышечную массу, но не снижает уровень глюкозы в крови. Это гуманизированное антитело представляет собой гуманизированное антитело против рецептора IGF-I человека, его фрагмент или его производное, имеет специфическую аминокислотную последовательность.
Группа изобретений относится к прогнозированию риска развития нежелательной реакции, связанной с введением антитела к ALK2, прогнозированию ответа на лечение или профилактику путем введения антитела к ALK2, к способу отбора субъекта, подлежащего лечению или профилактике путем введения антитела к ALK2, и способу лечения или профилактики эктопической оссификации или опухоли головного мозга, вызванной передачей сигнала BMP, опосредованной ALK2, содержащим активную мутацию, путем введения антитела к ALK2.
Изобретение относится к применению производного гуанина формулы (I) и его фармацевтически приемлемых солей в качестве ингибиторов поли(ADP-рибозо)полимеразы человека. Технический результат – эффективное ингибирование активности ПАРП, способное оказывать цитопротекторное действие и подавлять пролиферацию опухолевых клеток.
Изобретение относится к применению соединения общей формулы (1), или его стереоизомера или фармацевтически приемлемой соли, для приготовления фармацевтической композиции, предназначенной для предупреждения дисбаланса биомаркера и/или восстановления баланса биомаркера и снижения вредных воздействий бессимптомного прогрессирующего диссеминированного перфузионного дефицита (дефицита кровотока) органов или их частей, который может свидетельствовать о системных заболеваниях, на что указывает повышенная концентрация биомаркера эндотелина-1 или предшественников преэндотелина-1 ЕТ-1 и проэндотелина (большого эндотелина-1 Big ET-1) и/или повышенная активность эндотелин-1-превращающего фермента (ECE-1, ЭПФ-1) или нейтральной эндопептидазы (NEP, НЭП).
Группа изобретений относится к области медицины. Раскрыто применение наночастицы или агрегата наночастиц и композиции на их основе для улучшения обучения, запоминания и внимания у субъекта, где материал наночастицы или агрегата наночастиц выбран из проводникового материала, выбранного из Tl, Po, Ag, Pd, Ir, Pt и/или Au, и органического материала, имеющего смежные sp2-гибридизированные углеродные центры в своей структуре, и изоляционного материала, выбранного из La2O3, SiO2, SnO2, Ta2O5, ReO2, ZrO2, HfO2, Y2O3 и алмазоподобного углерода, где i) медианный размер ядра наночастицы или агрегата наночастиц популяции составляет по меньшей мере 30 нм, когда материал представляет собой проводниковый материал, где ii) ядро наночастицы или агрегата наночастиц покрыто биосовместимым покрытием, обеспечивающим отрицательный поверхностный заряд, где iii) наночастицы или агрегаты наночастиц не используются в качестве носителя терапевтического соединения или лекарственного средства и где iv) биосовместимое покрытие, обеспечивающее отрицательный поверхностный заряд, выбирают из фосфата, дикарбоновой кислоты, янтарной кислоты или сульфата.
Изобретение относится к области органической химии, а именно к бифункциональному соединению, имеющему химическую структуру ULM-L-PTM, где (a) PTM представляет собой фрагмент, направленно воздействующий на белок, который является малой молекулой, которая связывается с внутриклеточным белком-мишенью; (b) L представляет собой химическую линкерную группу, соединяющую ULM и указанный PTM, где химическая линкерная группа представлена химической структурой -A1-…-Aq-, где q представляет собой целое число от 1 до 20; каждый A независимо выбран из CRL1RL2, O, NRL3, CO, C3-11циклоалкила, необязательно замещенного 1-6 RL1 группами, C3-11гетероциклилом, необязательно замещенным 1-6 RL1 группами, 6-членным арилом, необязательно замещенным 1-6 RL1 группами, и 5- или 6-членным гетероарилом, необязательно замещенным 1-6 RL1 группами; и RL1, RL2, RL3 каждый независимо, представляет собой H, галоген, C1-8алкил, OC1-8алкил, NHC1-8алкил, N(C1-8алкил)2, OH, NH2, CN или CF3; (с) ULM является связывающим фрагментом E3 убиквитинлигазы (ULM) фон Гиппеля-Линдау (VHL), имеющим химическую структуру где E является C=O; G является С=О; M является каждый R9 и R10 независимо является H, необязательно замещенным С1-6 алкилом, необязательно замещенным С1-6 гидроксиалкилом или С1-6 галогеналкилом; R11 является необязательно замещенным 5- или 6-членным гетероарилом, необязательно замещенным 6-членным арилом или или каждый R18 независимо является галогеном, C1-6 алкокси, циано или необязательно замещенным C1-6 алкилом; и p из ULM означает 0, 1, 2, 3 или 4; R12 является H или необязательно замещенным С1-6 алкилом; R13 является Н, необязательно замещенным С1-6 алкилом, необязательно замещенным ацетилом или необязательно замещенным С1-6 алкилкарбонилом, каждый R14 независимо является H, С1-6 галогеналкилом или необязательно замещенным С1-6 алкилом, где один R14 является С1-6 галогеналкилом или необязательно замещенным С1-6 алкилом; R15 является необязательно замещенным 5- или 6-членным гетероарилом, необязательно замещенным 6-членным арилом или каждый R16 независимо является галогеном, необязательно замещенным C1-6 алкилом, необязательно замещенным C1-6 галогеналкилом, CN или необязательно замещенным С1-6галогеналкокси; o из ULM равно 0, 1, 2, 3 или 4; каждый гетероарил и гетероциклил имеет 1-3 гетероатома, независимо выбранных из O, N и S; и необязательно замещенный относится к необязательным замещениям посредством одного или более членов, независимо выбранных из группы, состоящей из C1-6 алкила, C1-6 алкокси, =О, амино, амида, С3-7 гетероцикла, 6-членного арила, CN, галогена, COOH, гидроксила, C1-6 сложного эфира, C1-6 ацила и фенила, или его фармацевтически приемлемая соль, где (i) белок-мишень выбирают из группы, состоящей из Ras, Raf, MEК, ERK пути, рецептора эстрогена и рецептора андрогена; или (ii) PTM представляет собой соединение, которое нацелено на человеческие BET бромодомен-содержащие белки, cоединение, нацеленное на RAF, соединение, нацеленное на рецептор эстрогена, соединение, нацеленное на рецептор андрогена, или соединение, которое нацелено на рецептор эпидермального фактора роста.
Изобретение относится к области медицины, в частности к фармацевтической композиции с адаптогенной активностью для перорального применения, которая содержит спиртовой экстракт надземной части андрографиса метельчатого (Andrographis paniculata), водно-спиртовой экстракт корней солодки голой (Glycyrrhiza glabra L.), спиртовой экстракт коры птерокарпуса мешковидного (Pterocarpus marsupium), натриевую соль о-карбоксибензоилферроцена.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым конъюгатам цитотоксических средств, и может быть применимо в медицине. Изобретение позволяет получить конъюгат антитела, специфически связывающегося с CKIT человека, или его антигенсвязывающего фрагмента с цитотоксическим средством, выбранным из ауристатина, аманитина, майтанзиноида или сапорина.
Группа изобретений относится к фармацевтической химии и включает конкретные соединения, указанные в формуле изобретения, фармацевтическую композицию на их основе, способ лечения заболевания или расстройства, опосредованного трансглутаминазой 2, и применение соединений в производстве лекарственного средства.
Изобретение относится к медицине, а именно к хирургии, эндоскопии, токсикологии. На 2 сутки после получения химического ожога проводят эзофагогастродуоденоскопию и эндосонографию стенки пищевода с визуализацией некротизированной слизистой оболочки пищевода.
Изобретение относится к медицине, в частности к гнойной хирургии. Вскрывают абсцесс, аспирируют содержимое из полости через катетер и санируют полость раствором фурацилина.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии и фармакологии, и предназначена для приготовления раствора глазных капель для защиты глаза от УФ-лучей группы A/B. Раствор глазных капель для защиты глаза от УФ-лучей группы A/B (УФ группы А — 315-400 нм; УФ группы В — 315-280 нм) содержит липосомы, построенные с помощью негидрогенизированных фосфолипидов, содержащих льняное масло; витамин А в форме пальмитата; витамин E в форме TPGS; а также витамин B12 и пикногенолы в водной фазе.
Изобретение относится к новому соединению формулы I, или к его фармацевтически приемлемой соли, или его энантиомеру или таутомеру, где X1 и X2 независимо выбраны из связи или CRaRb; X3 представляет собой S; X4 выбран из N или CRc и Ra, Rb и Rc независимо выбраны из H, незамещенного C1-6 алкила или незамещенного C1-6 алкоксила; R1, R2, R3, R4 и R7 независимо выбраны из H, незамещенного C1-6 алкила или незамещенного C1-6 алкоксила; кольцо A выбрано из замещенного или незамещенного C5-6 арила или замещенного или незамещенного 5-6-членного гетероарила, где гетероарил содержит 1 или 2 гетероатома, выбранных из следующих атомов: N или S; кольцо C выбрано из замещенного или незамещенного 9-членного бициклического гетероциклила, замещенного или незамещенного C5-6 моноциклического арила, замещенного или незамещенного 5-6-членного моноциклического гетероарила или замещенного или незамещенного 9-членного бициклического гетероарила, где гетероциклил или гетероарил содержит 1-4 гетероатома, выбранных из следующих атомов: N, O или S; R5 и R6 независимо выбраны из H, -OH, галогена, циано, замещенного или незамещенного амино, замещенного или незамещенного C1-6 алкила или незамещенного C1-6 алкоксила; n представляет собой любое целое число от 0 до 3; и где термин "замещенный" относится к одному или нескольким атомам водорода в группе, замещенным заместителем, выбранным из: галогена, -OH, -NH2, -NH(незамещенный C1-6 алкил), -CN, галогенированного C1-8 алкила, незамещенного C1-8 алкоксила.
Группа изобретений относится к области органической химии и фармацевтики и предназначена для использования в лечении нейродегенеративных заболеваний. Представлено новое соединение формулы (I), где A представляет собой C3-10 циклоалкильную группу, замещенную 1-3 заместителями, выбранными из (a) феноксигруппы, необязательно замещенной 1-4 заместителями, выбранными из (i) атома галогена и (ii) необязательно галогенированной C1-6 алкильной группы, (b) фенокси-C1-6 алкильной группы, необязательно замещенной 1-4 заместителями, выбранными из (i) атома галогена и (ii) необязательно галогенированной C1-6 алкильной группы, (c) бензилоксигруппы, необязательно замещенной 1-4 заместителями, выбранными из (i) атома галогена и (ii) необязательно галогенированной C1-6 алкильной группы, и (d) бензилокси-C1-6 алкильной группы, необязательно замещенной 1-4 заместителями, выбранными из (i) атома галогена и (ii) необязательно галогенированной C1-6 алкильной группы и необязательно дополнительно замещенной 1-3 С1-6 алкильными группами; L представляет собой связь или C1-3 алкиленовую группу; кольцо D представляет собой 4- или 5-членный азотсодержащий гетероцикл; n равно 1 или 2; X представляет собой -O- или -CH2-; и оба Ra и Rb представляют собой атомы водорода; или его фармацевтически приемлемая соль.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим векторам экспрессии, и может быть использовано в медицине для лечения болезни Помпе (GSDII) и болезни Кори (GSDIII). Предложен рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для экспрессии усеченного полипептида альфа-глюкозидазы (GAA).
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к вариантам кислой α-глюкозидазы (GAA), и может быть использовано в медицине для лечения болезни Помпе (GSDII) и болезни Кори (GSDIII).
Изобретение относится к области органической химии, а именно к сокристаллу 3-[(3S,4R)-3-метил-6-(7H-пирроло[2,3-d]пиримидин-4-ил)-1,6-диазаспиро[3,4]октан-1-ил]-3-оксопропаннитрила с 3,5-диметилпиразолом формулы [3а], где m представляет собой любое число от 0,4 до 0,5.
Изобретение относится к соединениям, которые представляют собой ингибиторы киназ ERK1/2 и подходят для лечения ERK1/2-опосредуемых патологических состояний. Соответственно, описанные соединения можно применять в терапии, в частности для лечения рака.
Группа изобретений относится к полипептидным модуляторам активности комплемента, включающим в себя циклические полипептидные модуляторы. Способ лечения расстройства, связанного с комплементом, у субъекта, который прежде не получал лечение экулизумабом, включает: введение полипептида, ингибирующего C5, имеющего сердцевинную последовательность SEQ ID NO: 1, субъекту в начальной нагрузочной дозе, которая составляет от 0,1 до 0,6 мг/кг; и введение полипептида, ингибирующего C5, имеющего сердцевинную последовательность SEQ ID NO: 1, субъекту в начальной терапевтической дозе, которая составляет от 0,1 до 0,3 мг/кг, причем начальную терапевтическую дозу вводят по меньшей мере дважды через равные промежутки времени после начальной нагрузочной дозы, при этом уровни лактатдегидрогеназы (LDH) у субъекта контролируют в процессе терапии, и при этом начальную терапевтическую дозу заменяют модифицированной терапевтической дозой от 0,3 до 0,6 мг/кг через по меньшей мере две недели введения начальной терапевтической дозы или когда уровни LDH у субъекта не превышают 1,5-кратного нормального верхнего предела.
Изобретение относится к производным конденсированной циклической мочевины, которые обладают антагонистической активностью в отношении CRHR1 и/или CRHR2 и которые полезны при лечении или профилактике нарушений и заболеваний, при которых CRHR1 и/или CRHR2 участвуют.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к неврологии, стоматологии и терапии, и предназначено для лечения заболевания или состояния, ассоциированного с сиалореей или повышенной выработкой слюны.
Изобретение относится к медицине, а именно к способу лечения тяжелых форм системного мастоцитоза. Способ лечения тяжелых форм системного мастоцитоза у пациентов-людей, включающий пероральное введение маситиниба или его фармацевтически приемлемой соли либо сольвата маситиниба, где указанная тяжелая форма системного мастоцитоза ассоциирована по меньшей мере с двумя нарушениями, обусловленными высвобождением медиаторов из тучных клеток, выбранных из группы, включающей: зуд, приливы в течение недели, депрессию с оценкой по Шкале депрессии Гамильтона (HAMD-17), количество актов дефекации за сутки, количество актов мочеиспускания, патологическую усталость (астению) с оценкой, измеренной по Шкале оценки; причём по крайней мере одно из указанных по крайней мере двух нарушений, ассоциированных с высвобождением медиаторов из тучных клеток, выбирают из группы, включающей: зуд, приливы в течение недели, при этом нарушения имеют определенное значение в баллах, указанный системный мастоцитоз является вялотекущим системным мастоцитозом или индолентным системным мастоцитозом, где маситиниб или его фармацевтически приемлемую соль либо сольват маситиниба вводят в начальной дозе 3,0 мг/кг/сут в течение по меньшей мере 4 недель, затем в дозе 4,5 мг/кг/сут в течение по меньшей мере 4 недель и после этого в дозе 6 мг/кг/сут в течение не менее 4 недель, осуществляя контроль токсичности при каждом повышении дозы, при этом разделив суточную дозу на два приема.