Нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды, содержащие модифицированную межнуклеозидную связь, т.е. другие, чем 3' -5' фосфодиэфиры (A61K31/7125)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61K Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N)
(51170)
A61K31/7125 Нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды, содержащие модифицированную межнуклеозидную связь, т.е. другие, чем 3' -5' фосфодиэфиры(15)
Способы лечения синдрома альпорта // 2791694
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к терапии и нефрологии, и предназначено для лечения синдрома Альпорта. Способ лечения синдрома Альпорта включает введение пациенту с синдромом Альпорта двух или более доз модифицированного олигонуклеотида.
Группа изобретений относится к области фармакологии и медицины и направлена на лечение транстиретинового амилоидоза. Раскрывается олигомерное соединение, при этом анионная форма олигомерного соединения представлена следующей химической структурой (SEQ ID NO: 12).
Способы лечения инфекции гепатита в // 2780021
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к олигонуклеотидам для снижения уровней мРНК tau, и может быть использовано в медицине для лечения tau-ассоциированных заболеваний. Предложены олигонуклеотиды с последовательностью G*T*mC*T*G*mCmCTGTGGmCTmCmC*A*mC*G*A* (SEQ ID NO: 329) или A*G*T*mC*A*mCTmCTGGTGAAT*mC*mC*A*A* (SEQ ID NO: 405), где нуклеотиды с * имеют 2’-О-МОЕ-модификацию, нуклеотиды без * представляют собой 2’-дезоксинуклеозиды и mС означает 5-метилцитозин.
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен антисмысловой олигонуклеотид для ингибирования экспрессии PAPD5 и PAPD7.
Модуляция экспрессии гентингтина // 2751847
Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены соединения и композиции для ослабления экспрессии мРНК и белка гентингтина у животного.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым соединениям, и может быть использовано в медицине. Изобретение позволяет получить антисмысловой олигонуклеотид, который может специфично ингибировать экспрессию аполипопротеина (apo(a)).
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид для снижения экспрессии лиганда-1 запрограммированной смерти (PD-L1), конъюгат вышеуказанного антисмыслового олигонуклеотида, содержащий конъюгатную группировку, нацеленную на рецептор асиалогликопротеина, фармацевтическую композицию для лечения или предупреждения вирусных инфекций печени, таких как инфекции HBV, HCV и HDV, паразитарных инфекций, таких как малярия, токсоплазмоз, лейшманиоз и трипаносомоз, или рака печени или метастазов в печени, способ in vivo или in vitro снижения экспрессии PD-L1 в клетке-мишени, применение антисмыслового олигонуклеотида, конъюгата антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции для получения лекарственного средства для лечения инфекции HBV, способ лечения или предупреждения заболевания, где указанное заболевание представляет собой вирусную инфекцию печени, такую как HBV, HCV и HDV, паразитарную инфекцию, такую как малярия, токсоплазмоз, лейшманиоз и трипаносомоз, или рак печени или метастазы в печени, способ лечения или предупреждения инфекции HBV.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума (варианты), композицию для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума, содержащую вышеуказанный олигонуклеотид, и применение вышеуказанного олигонуклеотида для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума, нуждающегося в этом.
Изобретение относится к биологически устойчивым производным олигонуклеотидов с модифицированными фосфатными группами, которые могут использоваться в фармацевтической промышленности. Предложен новый модифицированный олигонуклеотид длиной в 5-21 нуклеотид для связывания с РНК и активации РНКазы Н, содержащий хотя бы одну группу, отвечающую формуле (III) (III),где В представляет собой природное азотистое основание, R представляет собой атом водорода, остаток нуклеотида или олигонуклеотида, R1 представляет собой атом водорода, остаток нуклеотида или олигонуклеотида, R2 независимо выбирается из группы, включающей C1-6алкил, п-метилфенил, о-нитрофенил, эффективный для in vitro связывания с РНК и активации РНКазы Н, для получения терапевтического средства, направленного на избирательное подавление экспрессии нежелательных генов путем связывания с РНК и ее гидролитического расщепления через активацию клеточного фермента РНКазы H.
Изобретение относится к области медицины и предназначено для предупреждения, замедления или облегчения частичной липодистрофии у животного. Для этого применяют антисмысловое соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид.
Группа изобретений относится к соединениям и способам снижения экспрессии мРНК и/или белка гена C9ORF72, содержащих экспансию гексануклеотидного повтора, у животных с помощью специфических ингибиторов C9ORF72.
Изобретение относится к области медицины и фармацевтики и представляет собой рекомбинантную противотуберкулезную вакцину, содержащую эффективное количество рекомбинантного белка ESAT6-CFP10-Ag85a-Rv2660c, который представляет собой слитые микобактериальные белки ESAT-6, CFP10, Ag85a, Rv2660c с гистидиновым тагом длиной 8 остатков, и адъювант, представленный CPG-олигонуклеотидом и мурамилдипептидом, причем рекомбинантный белок и адъювант иммобилизованы на частицах носителя из сополимера молочной и гликолевой кислот PLGA.
Комплекс, содержащий олигонуклеотид, обладающий иммуностимулирующей активностью, и его применение // 2723943
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к иммуностимулирующему комплексу, и может быть использовано при лечении вызванных вирусами или бактериями инфекционных заболеваний, а также применяться при лечении злокачественных новообразований.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, способному специфично ингибировать экспрессию ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3), и может быть использовано в медицине.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), содержащее модифицированный олигонуклеотид, содержащий по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь, модифицированный сахар или модифицированное основание, и группу конъюгата, соль вышеуказанного соединения, фармацевтическую композицию для лечения, предупреждения или облегчения протекания заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП, пролекарство для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), применение соединения, соли, фармацевтической композиции или пролекарства для предупреждения, лечения или облегчения заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП.
Модуляторы рецептора гормона роста // 2700244
Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине, а именно к соединениям и композиции для ингибирования экспрессии рецептора гормона роста (GHR). Соединение содержит модифицированный олигонуклеотид длиной 18-30 связанных нуклеозидов, который имеет последовательность нуклеотидных оснований, содержащую часть из по меньшей мере 18 непрерывных нуклеотидных оснований, на 100% комплементарную относительно равной по длине части нуклеотидных оснований 153921-153940 нуклеиновой кислоты рецептора гормона роста SEQ ID NO: 2.
Композиции и способы // 2686080
Изобретение относится к соединениям для лечения метаболических заболеваний и может быть использовано в медицине. Предложено соединение, содержащее одноцепочечный модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, или его фармацевтически приемлемая соль, при этом конъюгирующая группа содержит,где расщепляемый фрагмент (СМ) представляет собой связь или группу, которая может быть расщеплена при физиологических условиях; модифицированный олигонуклеотид имеет формулу: Ges Ges Tes Tds mCds mCds mCds Gds Ads Gds Gds Tds Gds mCes mCes mCes Ae, где A = аденин, mC = 5'-метилцитозин, G = гуанин, T = тимин, e = 2'-O-метоксиэтиловый модифицированный нуклеозид, d = 2'-дезоксинуклеозид и s = тиофосфатная межнуклеозидная связь; и конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце модифицированного олигонуклеотида.
Способы лечения колоректального рака // 2674147
Группа изобретений относится к медицине и предназначена для лечения колоректального рака. Для этого используется антисмысловой олигонуклеотид против SMAD7.
Изобретение относится к применимому в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 12-30 связанных нуклеозидов и содержит последовательность азотистых оснований, включающую часть из по меньшей мере 8 смежных азотистых оснований, комплементарную равной по длине части SEQ ID NO: 1, при этом последовательность азотистых оснований модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна SEQ ID NO: 1, где конъюгирующая группа содержитгде конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце или 3'-конце модифицированного олигонуклеотида.
Конъюгаты олигонуклеотидов // 2653438
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к конъюгату антисмыслового олигомера, и может быть использовано в медицине. Изобретение направлено на получение конструкции, позволяющей улучшить терапевтический индекс представляющего интерес антисмыслового олигонуклеотида и его высвобождение в клетках вследствие конъюгации олигонуклеотида с расщепляемой фосфодиэфирной областью и направляющей группой, способствующей доставке полученного конструкта в нужное место в клетке и обеспечивающей направленный захват действующего антисмыслового олигомера целевыми клетками.
Изобретение относится к пригодному для применения в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группупри этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных азотистых оснований, комплементарных равной по длине части азотистых оснований 3533-3552 в SEQ ID NO: 3, при этом модифицированный олигонуклеотид содержит сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; при этом сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3', и при этом каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит модифицированный сахар, и где по меньшей мере один нуклеозид содержит модифицированное азотистое основание; и модифицированный олигонуклеотид содержит по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь.
Изобретение относится к области биохимии. Предложен антисмысловой олигонуклеотид, содержащий по меньшей мере одну модифицированную межнуклеотидную связь, который гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом аполипопротеина A1 (ApoA1) и повышает экспрессию молекул ApoA1 по сравнению с нормальным контролем.
Модуляция экспрессии транстиретина // 2592669
Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин.
Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2567664
Группа изобретений относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым олигомерам, используемым в качестве активного ингредиента в фармацевтических композициях для лечения мышечной дистрофии.
Способ лечения рака легкого // 2554750
Изобретение относится к медицине и предназначено для индукционной (неоадъювантной) противоопухолевой лекарственной терапии больных с местно-распространенным немелкоклеточным раком легкого. Осуществляют дополнительные внутривенные введения иммунного препарата рекомбинантного гибридного белка альфа-фактора некроза опухолей - тимозин-альфа-1(ФНО-Т) - Рефнота перед началом химиотерапии и после завершения химиотерапии.
Изобретение относится к иммуностимулирующим олигонуклеотидам. .
Изобретение относится к области ветеринарии и может быть использовано для профилактики и фармакокоррекции гепатопатии животных, а также для повышения продуктивности и резистентности организма. .
Рнки-ингибирование репликации вируса гриппа // 2448974
Дозирование олигонуклеотидов // 2427377
Изобретение относится к области медицины и касается дозирования олигонуклеотида. .
Изобретение относится к ветеринарии. .
Полимерные олигонуклеотидные пролекарства // 2394041
Изобретение относится к новым аналогам 2',5'-олигоаденилата, представленными общей формулой (1), или их фармакологически приемлемым солям, обладающим противовирусной и противоопухолевой активностью, к фармацевтической композиции на их основе и к их применению в качестве лекарственного средства и при получении лекарственного средства.
Изобретение относится к области биохимии и касается антисмыслового олигонуклеотида или одного из его производных, которые могут ингибировать экспрессию человеческого eg5 белка, который является родственным кинезину моторных белков.
Новые бициклонуклеозидные аналоги // 2227143
Изобретение относится к бициклонуклеозидным аналогам общей формулы (1) и олигонуклеотидам на их основе, содержащим одну или несколько структурных единиц общей формулы (1а), где R1 представляет собой атом водорода, защитную группу, группу фосфорной кислоты и др., R2 представляет собой азидогруппу или аминогруппу, которая может быть замещена, В представляет собой пурин-9-ильную или 2-оксо-1,2-дигидропиримидин-1-ильную группу, которые могут быть замещены одним или нескольким заместителями.
Изобретение относится к очищенным и выделенным не встречающимся в природе РНК-лигандам к сосудистому эндотелиальному фактору роста (VEGF) (указаны олигонуклеотидные последовательности). .
