Вирусные векторы (C12N15/86)
C Химия; металлургия(326262)
C12N Микроорганизмы или ферменты; их композиции (биоциды, репелленты или аттрактанты или регуляторы роста растений, содержащие микроорганизмы, вирусы, микробные грибки, ферменты, агенты брожения или вещества, получаемые или экстрагируемые из микроорганизмов или из материала животного происхождения A01N63; пищевые составы A21,A23; лекарственные препараты A61K; химические аспекты или использование материалов для бандажей, перевязочных средств, впитывающих подкладок или хирургических приспособлений A61L; удобрения C05); размножение, консервирование или сохранение микроорганизмов (консервирование живых тканей или органов людей или животных A01N1/02); мутации или генная инженерия; питательные среды (среды для микробиологических испытаний C12Q)
(11911)
C12N15 Получение мутаций или генная инженерия; днк или рнк, связанные с генной инженерией, векторы, например плазмиды или их выделение, получение или очистка; использование их хозяев (мутанты или микроорганизмы, полученные генной инженерией C12N1,C12N5,C12N7; новые виды растений A01H; разведение растений из тканевых культур A01H4; новые виды животных A01K67; использование лекарственных препаратов, содержащих генетический материал, который включен в клетки живого организма, для лечения генетических заболеваний, для генной терапии A61K48 пептиды вообще C07K)
(3433)
C12N15/86 Вирусные векторы(94)
Векторы aav // 2793112
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая аденоассоциированный вирус (AAV) для трансдукции клеток сетчатки, фармацевтическую композицию для переноса генов в клетки сетчатки, применение AAV для лечения поражения фоторецепторных клеток, применение in vitro AAV для трансдукции ядра клеток сетчатки и набор для переноса генов в клетки сетчатки.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантному получению сфингозин-1-фосфатного рецептора типа 5 (Sphingosine-1-phosphate receptor 5, S1P5), и может быть использовано для экспрессии S1P5 рецептора.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому терапевтическому способу, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает способ лечения злокачественного новообразования, экспрессирующего рецептор NK-1, с применением композиции, содержащей CAR-T-клетки и конъюгат NK-1 рецептор-связывающего лиганда (NK1RL) с изотиоцианат флуоресцеином (FITC) в качестве активных терапевтических агентов.
Стабильная экспрессия векторов на основе аденоассоциированного вируса у несовершеннолетних пациентов // 2792432
Изобретение относится к применению векторов на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для достижения долговременной экспрессии трансгена в печени несовершеннолетнего пациента. Вирусная частица AAV содержит капсидный белок AAV серотипа 5 и вектор AAV.
Антигенсвязывающие домены против trbc1 // 2791327
Группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: антигенсвязывающий домен против TRBC1, который охарактеризован последовательностями вариабельных цепей, химерный антигенный рецептор (CAR), способный связывать TRBC1, антитело, способное связывать TRBC1, которое содержит антигенсвязывающий домен против TRBC1, биспецифичный рекрутер T-клеток (BiTE), который способен распознавать TRBC1 и активировать Т-клетку, и конъюгат антитело-лекарственное средство.
Изобретение относится к биотехнологии. Представлена нуклеиновая кислота, содержащая последовательность, кодирующую TREM2 человека, отличающаяся тем, что TREM2 человека содержит мутантный стеблевой участок, содержащий аминокислотную последовательность, выбранную из любой из SEQ ID NO: 33-40, который придает устойчивость к расщеплению шеддазой.
Вариант средства для rnai // 2789647
Изобретение относится к области биохимии, в частности к средству для RNAi, содержащему первую нить и вторую нить, где первая нить и вторая нить образуют дуплекс, первая нить содержит направляющую область и вторая нить содержит область, не являющуюся направляющей, а также к содержащей его экспрессионной конструкции, вектору, клетке и частице.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая репрессор транскрипции гена ассоциированного с микротрубочками белка тау (MAPT), полинуклеотид, кодирующий репрессор транскрипции, средство доставки генов, фармацевтическую композицию для подавления экспрессии MAPT, применение репрессора транскрипции, полинуклеотида, средства доставки генов и/или фармацевтической композиции для подавления экспрессии MAPT у субъекта и набор для подавления экспрессии MAPT.
Модифицированные онколитические аденовирусы // 2788638
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложен модифицированный реплицирующийся аденовирус серотипа 5, обладающий литической активностью в раковых клетках-мишенях, содержащий: а) делецию гена E1A, при этом указанная делеция представляет собой делецию пар оснований 923-946; b) химерную замену 5/3 выступа белка фибры аденовируса, при этом указанный выступ серотипа 5 Ad заменен выступом серотипа 3 Ad; c) делецию гена 14.7k, при этом указанная делеция представляет собой делецию пар оснований 30448-30834 по сравнению с аденовирусом дикого типа, и при этом последовательность С-конца гена RID бета GGA GGA GAT GAC TGA заменена на GGA GGA GAC GAC TGA; и d) делецию гена gp19k и делецию гена 7.1k, при этом указанные делеции представляют собой делеции пар оснований 28541-29211 по сравнению с аденовирусом дикого типа.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Представлены: микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, вектор, способный подавлять экспрессию гена PLP1, фармацевтическая композиция для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, и ингибитор экспрессии гена PLP1.
Способы лечения фенилкетонурии // 2788484
Изобретение относится к биотехнологии. Описан векторный геном на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для лечения фенилкетонурии (ФКУ), содержащий: промотор; и кодон-оптимизированную последовательность, кодирующую фенилаланингидроксилазу человека (hPAH); причем кодон-оптимизированная последовательность содержит SEQ ID NO: 7; или ее вариант, имеющий по меньшей мере 95% идентичности последовательности с SEQ ID NO: 7.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ экспрессии по меньшей мере одного белка α галактозидазы A (α-Gal A) у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту экспрессирующей аденоассоциированный вирус (AVV) конструкции, содержащей энхансер аполипротеина Е (APOE), связанный с промотором альфа-1-антитрипсина (hAAT), интрон гемоглобина бета человека (HBB)-IGG, сигнальный пептид, трансген кДНК, кодирующий по меньшей мере один белок альфа-галактозидазу (α-Gal A), и poly A сигнальную последовательность гормона роста крупного рогатого скота.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии и фармацевтической промышленности. Представлена генетическая конструкция, содержащая полинуклеотид, кодирующий белок SERCA2a, и полинуклеотид, кодирующий белок CCN5; рекомбинантный вектор экспрессии, способ профилактики или лечения сердечной недостаточности, фармацевтическая композиция, применение генной конструкции для профилактики или лечения сердечной недостаточности, применение рекомбинантного вектора экспрессии.
Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для восстановления или улучшения зрительной функции у индивидуума, имеющего дегенерацию сетчатки. Способ включает введение индивидууму по меньшей мере одного рекомбинантного вектора экспрессии, содержащего одно или несколько из: i) нуклеотидной последовательности, кодирующей MW-опсин; ii) нуклеотидной последовательности, кодирующей LW-опсин; и iii) нуклеотидной последовательности, кодирующей SW-опсин, где указанная нуклеотидная последовательность функционально связана с промотором, отличным от промотора опсина, и экспрессируется в клетке сетчатки у индивидуума, представляющей собой ганглиозную клетку сетчатки, амакриновую клетку, горизонтальную клетку или биполярную клетку.
Способы очистки аденоассоциированных вирусов // 2785661
Изобретение относится к способу очистки аденоассоциированного вируса (AAV). Способ очистки аденоассоциированного вируса (AAV) включает загрузку раствора, содержащего AAV, на аффинную смолу; проведение по меньшей мере двух стадий промывки; и элюирование AAV из аффинной смолы.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая рекомбинантный онколитический аденовирус (Ad) на основе Ad штамма Ad6 человека, способ лечения млекопитающего, имеющего злокачественное новообразование, применение рекомбинантного онколитического аденовируса для лечения злокачественных новообразований и применение рекомбинантного онколитического аденовируса в качестве лекарственного средства для лечения злокачественных новообразований.
Вакцинная композиция для лечения рака // 2782261
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому полипептиду для терапии различных опухолевых заболеваний, и может быть применимо в медицине. Изобретение позволяет получить полипептид, содержащий по меньшей мере четыре разных опухолеспецифических неоантигена, слитых по меньшей мере с одной аминокислотной последовательностью Т-клеточного усилителя.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан конъюгат белка рецепторсвязывающего домена (RBD) поверхностного гликопротеина S вируса SARS-CoV-2, 308V-542N для получения вакцинного комплекса против коронавирусной инфекции COVID-19, наработанного в клетках CHO, имеющего длину 244 а.о., молекулярный вес 35 кДа, аминокислотную последовательность SEQ ID N 2, связанного с полимером полиглюкин-спермидин (PGS) при расчетном соотношении молекул белка RBD и молекул PGS - 1:1.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к полипептиду, содержащему вариант I-OnuI хоминг-эндонуклеазы (НЕ), а также к полинуклеотиду его кодирующему. Также раскрыт вектор, содержащий вышеуказанный полинуклеотид.
Изобретение относится к молекулярной биологии, микробиологии и медицине. В настоящем изобретении разработан способ, основанный на мультиплексной ПЦР, для видового определения шести основных возбудителей бактериальной пневмонии человека.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим векторам экспрессии, и может быть использовано в медицине для лечения болезни Помпе (GSDII) и болезни Кори (GSDIII). Предложен рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для экспрессии усеченного полипептида альфа-глюкозидазы (GAA).
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к вариантам кислой α-глюкозидазы (GAA), и может быть использовано в медицине для лечения болезни Помпе (GSDII) и болезни Кори (GSDIII).
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая рекомбинантный непатогенный вирус болезни Марека (rMDVnp) для способствования защите кур от вируса, выбранного из группы, состоящей из вируса ньюкаслской болезни (NDV), вируса инфекционного ларинготрахеита (ILTV), вируса инфекционного бурсита (IBDV), вируса болезни Марека (MDV) и любой их комбинации, иммуногенную композицию, содержащую rMDVnp, вакцину, содержащую иммуногенную композицию, и способ помощи в защите кур от вируса, включающий введение вакцины.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии и клеточной биологии, в частности к способам трансдукции Т-клеток и способам адоптивной клеточной терапии. Для осуществления способов трансдукции Т-клеток сначала инкубируют частицу ретровирусного вектора, например лентивирусного вектора, содержащую рекомбинантную нуклеиновую кислоту, кодирующую гетерологичную молекулу, с композицией, содержащей Т-клетки.
Группа изобретений относится к биотехнологии, иммунологии и вирусологии и касается профилактики заболеваний, вызванных различными вариантами вируса тяжелого острого респираторного синдрома SARS-CoV-2. Предложено средство, содержащее в качестве активного компонента по меньшей мере один экспрессионный вектор на основе генома рекомбинантного штамма human adenovirus 26-го серотипа, в котором делетированы Е1 и Е3 области, а область ORF6-Ad26 заменена на ORF6-Ad5, со встроенной экспрессионной кассетой SEQ ID NO: 1 или SEQ ID NO: 2.
Изобретение относится к области биотехнологии и ветеринарии, в частности к клетке насекомого, обеспечивающей оптимизированную экспрессию мутантного белка ORF2 PCV2b; к вирусоподобной частице (VLP) мутантного белка ORF2 PCV2b; к способу экспрессии и получения мутантного белка ORF2 PCV2b в клетках насекомых; к вакцине для свиней для подавления PCV2 инфекции или связанных с ней признаков заболевания, содержащей мутантный белок ORF2 PCV2b, и способу ее получения; к способу подавления PCV2 инфекции или связанных с ней признаков заболевания у свиньи с помощью вышеупомянутой вакцины, а также к мутантному белку ORF2 PCV2b и его применению.
Данное изобретение относится к биотехнологии. Представлен адено-ассоциированный вирус (AAV), содержащий капсидный белок, композиция для лечения связанного с мышцами заболевания или нарушения, способ доставки трансгена в мышечную клетку, способ лечения субъекта, страдающего связанным с мышцами нарушением или заболеванием, экспрессионный вектор, клетка для экспрессии капсидного белка AAV, применение AAV в изготовлении лекарственного средства для лечения связанного с мышцами нарушения или заболевания; кДНК, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую капсидный белок, способ нацеливания трансгена на мышечную клетку и способ продуцирования адено-ассоциированного вируса (AAV).
Изобретение относится к области белковой инженерии, биотехнологии и медицины. Описан рекомбинантный белок, имеющий последовательность SEQ ID NO: 2 или SEQ ID NO: 9, связывающийся с рецептор-связывающим доменом S-белка SARS-CoV-2, а также его применение в качестве средства, обладающего способностью связываться с рецептор-связывающим доменом S-белка SARS-CoV-2.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая липидную наночастицу для доставки бескапсидного невирусного ДНК-вектора в целевой сайт и фармацевтическую композицию для доставки гетерологичной нуклеиновой кислоты (варианты).
Изобретение относится к биотехнологии, в частности к новым композициям молекул нуклеиновых кислот, которые кодируют модифицированный консенсусный антиген MUC16, и может быть использовано в медицине. Раскрыт новый модифицированный консенсусный антиген MUC16, и показана возможность его применения в качестве маркера опухолей.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к вектору на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, содержащему экспрессирующую кассету, содержащую полинуклеотид, кодирующий ассоциированный с лизосомами мембранный белок 2B (LAMP-2B), функционально связанный с гибридным промотором, содержащим промотор β-актина курицы и энхансер CMV (промотор CAG).
Группа изобретений относится к биотехнологии, иммунологии и микробиологии. Создан экспрессионный вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса, со встроенной генетической конструкцией, экспрессирующий рекомбинантное антитело, имеющее CDR1, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:1, CDR2, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:2, CDR3, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:3, либо имеющее CDR1, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:4, CDR2, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:5, CDR3, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:6, либо имеющее CDR1, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:7, CDR2, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:8, CDR3, представленный аминокислотной последовательностью SEQ ID NO:9, а также предложено применение данного вектора для экстренной профилактики и профилактики заболевания, вызванного вирусом SARS-CoV-2.
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыт рекомбинантный герпесвирус индюков (rHVT) для способствования защите домашней птицы от заболевания, вызванного ILTV, IBDV и MDV1.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ).
Эукариотическая клеточная линия // 2776531
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к клеточной линии, содержащей стабильно интегрированный в ее геном ген, кодирующий тетрациклиновый репрессор (Tet-R), под контролем промотора CAG.
Изобретение относится к области иммунологии, микробиологии и молекулярной генетики и может быть использовано в медицинской промышленности при производстве вакцин против вируса SARS-COV-2 и диагностикумов для его идентификации.
Интратекальное введение векторов на основе аденоассоциированных вирусов для генной терапии // 2775138
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены композиции для лечения болезни Альцгеймера, содержащие по меньшей мере один AAV вектор.
Векторы для лечения атаксии фридрейха // 2774892
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, а именно к аденоассоциированному вирусному вектору (AAV), используемому в генотерапии для лечения атаксии Фридрейха. Аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) экспрессии содержит нуклеиновую кислоту, которая включает (i) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую фратаксин; (ii) промотор фосфоглицерат-киназы (PGK), состоящий из SEQ ID NО:1; и (iii) посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурка (WPRE).
Печень-специфичные конструкции, экспрессионные кассеты фактора viii и способы их применения // 2774874
Группа изобретений относится к генной терапии, в частности к целенаправленной доставке трансген-кодирующих конструкций в печень для экспрессии терапевтических белков. Предложены полинуклеотидные экспрессионные конструкции, вектор AAV, содержащий полинуклеотидную экспрессионную конструкцию.
Изобретение относится к биотехнологии. Описано применение аденоассоциированного вируса 5 (AAV5) вектора, содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую Cas9, первую гидовую RNA (гРНК) и вторую гРНК.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к полинуклеотиду, кодирующему белок фактора IX, и может быть использовано в медицине. Полинуклеотид, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, которая по меньшей мере на 99% идентична последовательности нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 17, может быть использован в составе вектора для эффективной генной терапии гемофилии B млекопитающих.
Группа изобретений относится к биотехнологии, в частности к применению выделенной молекулы нуклеиновой кислоты для экспрессии экзогенного гена в клетке пигментного эпителия сетчатки примата и для лечения заболевания, ассоциированного с пигментным эпителием сетчатки.
Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и их применение для ингибирования ангиогенеза // 2773756
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, а именно к вириону рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для ингибирования активности фактора роста эндотелия сосудов (VEGF) в клетке глаза млекопитающего.
Изобретение относится к лечению заболевания или состояния у субъекта, сопровождающегося накоплением внеклеточной ДНК (вкДНК) в порто-синусоидальном кровотоке печени. Предложен способ лечения вышеуказанного заболевания или состояния у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного вектора экспрессии аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего (i) белок капсида и (ii) нуклеиновую кислоту, содержащую печень-специфичный промотор, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей фермент, имеющий дезоксирибонуклеазную (ДНКазную) активность.
Способы очистки аденоассоциированных вирусов // 2773406
Изобретение относится к области биотехнологии. Способ очистки полных капсидов аденоассоциированного вируса (AAV) от концентрированной фракции AAV, содержащей пустые капсиды AAV и полные капсиды AAV, предусматривающий: (i) загрузку в зональный ротор а) концентрированной фракции AAV и b) по меньшей мере двух растворов сахара, каждый из которых характеризуется различной концентрацией сахара и каждый из которых содержит сахар в концентрации, эквивалентной концентрации сахарозы в диапазоне от приблизительно 45% (в массовом отношении) до приблизительно 65% (в массовом отношении) сахарозы, (ii) работу ультрацентрифуги, содержащей зональный ротор, в периодическом режиме, после чего образуется градиент сахара, (iii) получение фракции градиента сахара для получения фракции AAV, причем по меньшей мере или приблизительно 60% частиц AAV во фракции AAV представляют собой полные капсиды AAV, причем общий объем растворов сахара и концентрированной фракции AAV меньше или равен объему зонального ротора и отношение объема растворов сахара к объему концентрированной фракции AAV меньше или равно единице.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантным белкам на основе RdCVF-подобного тиоредоксину белка, специфически экспрессируемого палочковыми фоторецепторными клетками в сетчатке, и может быть использовано в медицине для защиты фоторецепторных клеток глаза от гибели.
Индуцибельные гены rep aav // 2772989
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к клеткам-хозяевам, предназначенным для получения белков Rep аденоассоциированного вируса (AAV) Rep78 и Rep68; к нуклеиновой кислоте, кодирующей белки Rep аденоассоциированного вируса (AAV) Rep78 и Rep68, и экспрессионному вектору, содержащему вышеупомянутую нуклеиновую кислоту, а также к способу продуцирования аденоассоциированного вируса (AAV).
В настоящем документе описаны способы очистки векторных частиц на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). Способы включают сбор клеток, их лизис, обработку лизата нуклеазой, по меньшей мере, 2 стадии колоночной хроматографии и фильтрацию полученного элюата.
Способы выявления aav // 2771622
Изобретение относится к области биотехнологии и вирусологии. Описаны способы серотипирования и/или определения гетерогенности вирусной частицы с помощью определения массы, в частности, с помощью применения жидкостной хроматографии/масс-спектрометрии (LC/MS) или жидкостной хроматографии/масс-спектрометрии-масс-спектрометрии (LC/MS/MS).
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Заявлен вектор экспрессии, содержащий по меньшей мере одну гетерологичную последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую первый белок цирковируса свиней типа 3 (PCV3), выбранный из группы, состоящей из ORF1, ORF2, ORF3 и любой их комбинации, и причем белок PCV3 имеет по меньшей мере 90% гомологии последовательности с последовательностью, выбранной из группы, состоящей из SEQ ID NO.
