Нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды, содержащие модифицированные сахара, т.е. иные, чем рибоза или 2' -дезоксирибоза (A61K31/712)
A61K31/712 Нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды, содержащие модифицированные сахара, т.е. иные, чем рибоза или 2' -дезоксирибоза(25)

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к терапии и нефрологии, и предназначено для лечения синдрома Альпорта. Способ лечения синдрома Альпорта включает введение пациенту с синдромом Альпорта двух или более доз модифицированного олигонуклеотида.

Группа изобретений относится к области фармакологии и медицины и направлена на лечение транстиретинового амилоидоза. Раскрывается олигомерное соединение, при этом анионная форма олигомерного соединения представлена следующей химической структурой (SEQ ID NO: 12).

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к олигонуклеотидам для снижения уровней мРНК tau, и может быть использовано в медицине для лечения tau-ассоциированных заболеваний. Предложены олигонуклеотиды с последовательностью G*T*mC*T*G*mCmCTGTGGmCTmCmC*A*mC*G*A* (SEQ ID NO: 329) или A*G*T*mC*A*mCTmCTGGTGAAT*mC*mC*A*A* (SEQ ID NO: 405), где нуклеотиды с * имеют 2’-О-МОЕ-модификацию, нуклеотиды без * представляют собой 2’-дезоксинуклеозиды и mС означает 5-метилцитозин.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид, производящий переключение сплайсинга, композицию для лечения или предупреждения мышечной дистрофии Дюшенна или мышечной дистрофии Беккера, содержащую терапевтически эффективное количество вышеуказанного олигонуклеотида, применение олигонуклеотида, или композиции для изготовления лекарственного средства для лечения или предупреждения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) или мышечной дистрофии Беккера и способ предупреждения или лечения отсрочки мышечной дистрофии Дюшенна или мышечной дистрофии Беккера, предусматривающий введение субъекту эффективного количества олигонуклеотида или композиции.

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен антисмысловой олигонуклеотид для ингибирования экспрессии PAPD5 и PAPD7.

Группа изобретений относится к области биотехнологии, в частности к производным пептидной нуклеиновой кислоты, нацеленным на 3'–участок сплайсинга экзона 4 в пре–мРНК SCN9A человека, и может быть использовано в медицине.

Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены соединения и композиции для ослабления экспрессии мРНК и белка гентингтина у животного.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид, содержащий модифицированную нуклеиновую кислоту, для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови с образованием структуры G-квадруплекса, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, содержащую эффективное количество вышеуказанного олигонуклеотида, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, резистентного по меньшей мере к одному из цитарабина, децитабина и азацитидина, в качестве ингибиторов ДНК-синтетазы или ДНК-метилтрансферазы, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения острого миелоидного лейкоза, имеющую эффекты индукции апоптоза на мононуклеарных клетках костного мозга, полученных от пациентов с рецидивирующим/трудно поддающимся лечению острым миелоидным лейкозом, и композицию для облегчения течения или лечения рака крови, имеющую более высокие эффекты индукции апоптоза в раковых клетках, чем в нормальных клетках.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым соединениям, и может быть использовано в медицине. Изобретение позволяет получить антисмысловой олигонуклеотид, который может специфично ингибировать экспрессию аполипопротеина (apo(a)).

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид для снижения экспрессии лиганда-1 запрограммированной смерти (PD-L1), конъюгат вышеуказанного антисмыслового олигонуклеотида, содержащий конъюгатную группировку, нацеленную на рецептор асиалогликопротеина, фармацевтическую композицию для лечения или предупреждения вирусных инфекций печени, таких как инфекции HBV, HCV и HDV, паразитарных инфекций, таких как малярия, токсоплазмоз, лейшманиоз и трипаносомоз, или рака печени или метастазов в печени, способ in vivo или in vitro снижения экспрессии PD-L1 в клетке-мишени, применение антисмыслового олигонуклеотида, конъюгата антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции для получения лекарственного средства для лечения инфекции HBV, способ лечения или предупреждения заболевания, где указанное заболевание представляет собой вирусную инфекцию печени, такую как HBV, HCV и HDV, паразитарную инфекцию, такую как малярия, токсоплазмоз, лейшманиоз и трипаносомоз, или рак печени или метастазы в печени, способ лечения или предупреждения инфекции HBV.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума (варианты), композицию для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума, содержащую вышеуказанный олигонуклеотид, и применение вышеуказанного олигонуклеотида для лечения tau-ассоциированного заболевания у индивидуума, нуждающегося в этом.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая способ повышения экспрессии полинуклеотида гена-супрессора опухолей в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro, где полинуклеотид гена-супрессора опухолей кодирует Р53 или Р73, синтетический модифицированный олигонуклеотид для повышения экспрессии полинуклеотида гена-супрессора опухолей in vivo, композицию для повышения экспрессии полинуклеотида гена-супрессора опухолей в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro и способ профилактики или лечения заболевания, связанного с по меньшей мере одним полинуклеотидом гена-супрессора опухолей и/или по меньшей мере одним кодируемым им продуктом, где указанный полинуклеотид гена-супрессора опухолей кодирует Р53 или Р73.

Изобретение относится к биологически устойчивым производным олигонуклеотидов с модифицированными фосфатными группами, которые могут использоваться в фармацевтической промышленности. Предложен новый модифицированный олигонуклеотид длиной в 5-21 нуклеотид для связывания с РНК и активации РНКазы Н, содержащий хотя бы одну группу, отвечающую формуле (III) (III),где В представляет собой природное азотистое основание, R представляет собой атом водорода, остаток нуклеотида или олигонуклеотида, R1 представляет собой атом водорода, остаток нуклеотида или олигонуклеотида, R2 независимо выбирается из группы, включающей C1-6алкил, п-метилфенил, о-нитрофенил, эффективный для in vitro связывания с РНК и активации РНКазы Н, для получения терапевтического средства, направленного на избирательное подавление экспрессии нежелательных генов путем связывания с РНК и ее гидролитического расщепления через активацию клеточного фермента РНКазы H.

Изобретение относится к пригодному в медицине конъюгату, выбранному из: Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFD(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG, Ac-(dGlu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKG(PMO), Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-(d-Glu)(PMO)E(PMO)(RXRRBR)2XFK(d-Glu)(PMO)E(PMO)G(PMO) и Ac-(RXRRBR)2XE(PMO)G(PMO), Ac-(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), Ac-E(PMO)(RXRRBR)2XFKE(PMO)G(PMO), где Ac - ацетил, R - D-аргинин, X - 6-аминогексановая кислота, B - β-аланин, E - глутаминовая кислота, G - глицин, d-Glu - D-глутаминовая кислота, D - аспарагиновая кислота, K - лизин, F - фенилаланин, PMO - олигонуклеотид из 15-30 субъединиц формулы:,где B выбран из C, G, A или T, последовательность PMO выбрана из SEQ ID NO: 85.

Изобретение относится к области медицины и предназначено для предупреждения, замедления или облегчения частичной липодистрофии у животного. Для этого применяют антисмысловое соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид.

Группа изобретений относится к соединениям и способам снижения экспрессии мРНК и/или белка гена C9ORF72, содержащих экспансию гексануклеотидного повтора, у животных с помощью специфических ингибиторов C9ORF72.

Изобретение относится к области медицины и фармацевтики и представляет собой рекомбинантную противотуберкулезную вакцину, содержащую эффективное количество рекомбинантного белка ESAT6-CFP10-Ag85a-Rv2660c, который представляет собой слитые микобактериальные белки ESAT-6, CFP10, Ag85a, Rv2660c с гистидиновым тагом длиной 8 остатков, и адъювант, представленный CPG-олигонуклеотидом и мурамилдипептидом, причем рекомбинантный белок и адъювант иммобилизованы на частицах носителя из сополимера молочной и гликолевой кислот PLGA.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к иммуностимулирующему комплексу, и может быть использовано при лечении вызванных вирусами или бактериями инфекционных заболеваний, а также применяться при лечении злокачественных новообразований.

Изобретение относится к нуклеотидам и олигонуклеотидам, которые могут быть использованы для исследований in vitro и in vivo. Предложено соединение формулы (I)где Z выбран из -О- и -S-; R1 выбран из -NR1AR1B, -OR3, -Н; R2 выбран из -NR2AR2B; R3 выбран из -C1-10алкила; где R1A, R1B, R2A и R2B выбраны из -Н, -С1-10алкила; или необязательно R1A и R2A образуют алкиленовую цепь длиной 2-4 атома; необязательно R1A и R1B или R2A и R2B вместе с атомом, с которым они связаны, образуют 5-членный гетероцикл; X выбран из 5'-конца нуклеозида, олигонуклеотида; Y выбран из 3'-конца нуклеозида, олигонуклеотида, -ОН или -O-PG; или Y выбран из 5'-конца нуклеозида, олигонуклеотида, и X выбран из 3'-конца нуклеозида, олигонуклеотида, -ОН или -O-PG; олигонуклеотид содержит 2-500 нуклеотидов, PG представляет собой флуоресцентную метку или остаток гасителя флуоресценции.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, способному специфично ингибировать экспрессию ангиопоэтин-подобного белка 3 (ANGPTL3), и может быть использовано в медицине.

Группа изобретений относится к медицине и касается антисмыслового соединения для снижения экспрессии супероксиддисмутазы 1 (SOD-1), где антисмысловое соединение имеет следующую формулу: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Те (последовательность азотистых оснований SEQ ID NO: 725) или его фармацевтически приемлемой соли.

Изобретение относится к области биохимии. Описан ДНК-аптамер, обладающий способностью связываться с протромбином, характеризующийся следующей нуклеотидной последовательностью: где X в восьмой позиции представляет собой нуклеотид G, или С, или Т; а в 24 и 25 позиции – А, или С, или Т.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), содержащее модифицированный олигонуклеотид, содержащий по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь, модифицированный сахар или модифицированное основание, и группу конъюгата, соль вышеуказанного соединения, фармацевтическую композицию для лечения, предупреждения или облегчения протекания заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП, пролекарство для снижения количества РНК прекалликреина (ПКП), применение соединения, соли, фармацевтической композиции или пролекарства для предупреждения, лечения или облегчения заболевания, расстройства или состояния, связанного с ПКП.

Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине, а именно к соединениям и композиции для ингибирования экспрессии рецептора гормона роста (GHR). Соединение содержит модифицированный олигонуклеотид длиной 18-30 связанных нуклеозидов, который имеет последовательность нуклеотидных оснований, содержащую часть из по меньшей мере 18 непрерывных нуклеотидных оснований, на 100% комплементарную относительно равной по длине части нуклеотидных оснований 153921-153940 нуклеиновой кислоты рецептора гормона роста SEQ ID NO: 2.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан антисмысловой олигомер длиной от 15 до 30 оснований для пропуска 44 экзона в гене дистрофина человека, содержащий нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 7, 55, 8, 9, 106 и 6.

Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая в себя аптамер, связывающийся с FGF2; комплекс для связывания аптамера с FGF2; лекарственные средства для лечения или профилактики заболевания, сопровождаемого ангиогенезом; заболевания костей и суставов; боли; способ лечения или профилактики вышеперечисленных заболеваний, применение вышеуказанного аптамера или комплекса в получении лекарственного средства для лечения или профилактики вышеперечисленных заболеваний.

Изобретение относится к соединениям для лечения метаболических заболеваний и может быть использовано в медицине. Предложено соединение, содержащее одноцепочечный модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, или его фармацевтически приемлемая соль, при этом конъюгирующая группа содержит,где расщепляемый фрагмент (СМ) представляет собой связь или группу, которая может быть расщеплена при физиологических условиях; модифицированный олигонуклеотид имеет формулу: Ges Ges Tes Tds mCds mCds mCds Gds Ads Gds Gds Tds Gds mCes mCes mCes Ae, где A = аденин, mC = 5'-метилцитозин, G = гуанин, T = тимин, e = 2'-O-метоксиэтиловый модифицированный нуклеозид, d = 2'-дезоксинуклеозид и s = тиофосфатная межнуклеозидная связь; и конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце модифицированного олигонуклеотида.

Группа изобретений относится к медицине и предназначена для лечения колоректального рака. Для этого используется антисмысловой олигонуклеотид против SMAD7.

Изобретение относится к применимому в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, при этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 12-30 связанных нуклеозидов и содержит последовательность азотистых оснований, включающую часть из по меньшей мере 8 смежных азотистых оснований, комплементарную равной по длине части SEQ ID NO: 1, при этом последовательность азотистых оснований модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна SEQ ID NO: 1, где конъюгирующая группа содержитгде конъюгирующая группа связана с модифицированным олигонуклеотидом на 5'-конце или 3'-конце модифицированного олигонуклеотида.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к модифицированному олигонуклеотиду, направленно воздействующему на рецептор андрогенов (AR) человека для ингибирования уровней рецептора андрогенов в клетке, и может быть использовано в медицине.

Изобретение может применяться в медицине и относится к одноцепочечному модифицированному олигонуклеотиду, состоящему из 16-30 связанных нуклеозидов и имеющему последовательность нуклеооснований, состоящую из последовательностей SEQ ID NO: 226, 17, 50, 224, 722, 807, 1327, 1340 и 1379, причем указанный олигонуклеотид содержит: сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; и сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3'; каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит 2'-O-метоксиэтиловый сахар или затрудненный этиловый сахар; каждая межнуклеозидная связь представляет собой фосфотиоатную связь или фосфодиэфирную связь; каждый цитозин представляет собой 5-метилцитозин.

Изобретение относится к области биохимии, в частности к одноцепочечному олигонуклеотиду, где все нуклеозиды олигонуклеотида представляют собой 2'-O-алкилрибонуклеозиды, а также к применению вышеуказанного олигонуклеотида в лечении муковисцидоза человеческого организма или организма животного.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к конъюгату антисмыслового олигомера, и может быть использовано в медицине. Изобретение направлено на получение конструкции, позволяющей улучшить терапевтический индекс представляющего интерес антисмыслового олигонуклеотида и его высвобождение в клетках вследствие конъюгации олигонуклеотида с расщепляемой фосфодиэфирной областью и направляющей группой, способствующей доставке полученного конструкта в нужное место в клетке и обеспечивающей направленный захват действующего антисмыслового олигомера целевыми клетками.

Изобретение относится к биотехнологии. Описана молекула нуклеиновой кислоты, содержащая двухцепочечную структуру,где двухцепочечная структура образована первой цепью и второй цепью, где первая цепь состоит из следующей нуклеотидной последовательности:5'-acGaGcUgGaCcAcUgGuCdTSdT-3' и вторая цепь состоит из следующей нуклеотидной последовательности:5'-GAcCaGuGgUcCaGcUcGudTSdT-3', где то, что нуклеотид указан строчной буквой, указывает на то, что нуклеотид является 2'-F-модифицированным, и подчеркивание нуклеотида указывает на то, что нуклеотид является 2'-O-метил-модифицированным и где dTSdT указывает на то, что на 3'-конце присоединен динуклеотид, состоящий из двух нуклеотидов dT, где указанные два dT ковалентно связаны посредством фосфотиоатной связи.

Изобретение относится к пригодному для применения в медицине соединению, содержащему модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группупри этом модифицированный олигонуклеотид состоит из 20 связанных азотистых оснований, комплементарных равной по длине части азотистых оснований 3533-3552 в SEQ ID NO: 3, при этом модифицированный олигонуклеотид содержит сегмент гэп, состоящий из связанных дезоксинуклеозидов; сегмент крыла 5', состоящий из связанных нуклеозидов; сегмент крыла 3', состоящий из связанных нуклеозидов; при этом сегмент гэп расположен между сегментом крыла 5' и сегментом крыла 3', и при этом каждый нуклеозид каждого сегмента крыла содержит модифицированный сахар, и где по меньшей мере один нуклеозид содержит модифицированное азотистое основание; и модифицированный олигонуклеотид содержит по меньшей мере одну модифицированную межнуклеозидную связь.
Изобретение относится к области медицины, конкретно к кардиологии. Проводят экстренную коронарную ангиографию и при выявлении острой окклюзии коронарной артерии и наличия длины тромба более 3 диаметров артерии осуществляют антитромбоцитарную терапию, включающую итегрилин с гепарином или бивалирудин.

Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат, снижающий уровень экспрессированной в печени РНК, содержащий антисмысловой LNA-олигомер и ковалентно связанную с ним конъюгатную группировку, содержащую группу, направленную на асиалогликопротеиновый рецептор и фармацевтическую композицию, содержащую вышеуказанный конъюгат в эффективном количестве.

Изобретение относится к области биохимии и биотехнологии, в частности к РНК-аптамеру, представляющему 26-звенный олигонуклеотид смешанного типа. Настоящий РНК-аптамер содержит пуриновые рибонуклеотиды и 2’-дезокси-2’-фторпиримидиновые рибонуклеотиды.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к аптамеру, специфически связывающемуся с фактором роста нервов (NGF), и может быть использовано в медицине как противовоспалительное или обезболивающее средство.

Изобретение относится к биохимии. Заявлен способ повышения экспрессии полинуклеотида PTEN в клетках или тканях пациента in vivo или in vitro, включающий контактирование указанных клеток или тканей с по меньшей мере одним антисмысловым олигонуклеотидом длиной от 10-30 нуклеотида, мишенью которого является природный антисмысловой полинуклеотид PTEN, выбранный из SEQ ID NOs: 14 и 15; посредством чего осуществляется повышение экспрессии полинуклеотида PTEN в клетках или тканях пациента in vivo.

Изобретение относится к области биохимии. Предложен антисмысловой олигонуклеотид, содержащий по меньшей мере одну модифицированную межнуклеотидную связь, который гибридизуется с природным антисмысловым полинуклеотидом аполипопротеина A1 (ApoA1) и повышает экспрессию молекул ApoA1 по сравнению с нормальным контролем.

Настоящее изобретение относится к биохимии, в частности к одноцепочечным модифицированным олигонуклеотидам, способным ингибировать экспрессию транстиретина в клетке. Указанные олигонуклеотиды имеют в длину от 15 до 30 связанных нуклеозидов и могут иметь модифицированную фосфоротиоатную связь, модифицированный сахар и модифицированное нуклеооснование, например, 5-метилцитозин.

Группа изобретений относится к области биотехнологии, в частности к антисмысловым олигомерам, используемым в качестве активного ингредиента в фармацевтических композициях для лечения мышечной дистрофии.
Изобретение относится к медицине и предназначено для индукционной (неоадъювантной) противоопухолевой лекарственной терапии больных с местно-распространенным немелкоклеточным раком легкого. Осуществляют дополнительные внутривенные введения иммунного препарата рекомбинантного гибридного белка альфа-фактора некроза опухолей - тимозин-альфа-1(ФНО-Т) - Рефнота перед началом химиотерапии и после завершения химиотерапии.

Группа изобретений относится к области биотехнологии. Способ модульного конструирования ДНК аптамеров, способных специфически и высокоаффинно связывать тромбин, имеющих стабилизированную основную субструктуру, предусматривает сборку их структуры моделированием из комбинации трех структурных модулей, содержащих квадруплексный модуль нуклеиновой кислоты, дуплексный модуль нуклеиновой кислоты и соединяющий их модуль нуклеиновой кислоты, имеющий неканоническую структуру, путем определения третичной структуры его спектральным методом кругового дихроизма с подтверждением факта образования более стабильного G-квадруплекса, отличного от квадруплексной структуры исходного структурного квадруплексного модуля.

Изобретение относится к иммуностимулирующим олигонуклеотидам. .
Изобретение относится к области ветеринарии и может быть использовано для профилактики и фармакокоррекции гепатопатии животных, а также для повышения продуктивности и резистентности организма. .