Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний и для генной терапии (A61K48)

Отслеживание патентов класса A61K48
A61K     Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N) (51170)
A61K48                 Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии(266)
Средство для подавления экспрессии генов, связанных с накоплением холестерина макрофагами человека // 2698199
Изобретение относится к области медицины, кардиологии и генной терапии. Предложено средство для лечения атеросклероза, представляющее собой композицию для подавления экспрессии генов IL7R, IL7, TIGIT, CXCL8, F2RL1, EIF2AK3, TSPYL2, ANXA1, DUSP1 и IL15, тесно связанных с накоплением холестерина макрофагами человека.

Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани // 2697444
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к векторам на основе серотипа AAV-Rh74 аденоассоциированного вируса (AAV), содержащим полинуклеотидную последовательность, кодирующую фактор IX человека, и может быть использовано в медицине.

Искусственная мкрнк с соответствием для контроля экспрессии генов и ее применение // 2697094
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая искусственную мкРНК для подавления экспрессии гена-мишени, композицию и фармацевтическую композицию для подавления экспрессии гена-мишени, содержащие эффективное количество вышеуказанной искусственной мкРНК, способ подавления экспрессии гена-мишени, включающий применение искусственной мкРНК, способ лечения заболевания, включающий стадию введения искусственной мкРНК, применение искусственной мкРНК в лечении заболевания, где заболевание представляет собой злокачественную опухоль, фиброз легких или фиброз печени.

Применение акампросата для модулирования активации erk1/2 в животных моделях fxs и asd и людей с диагностированными fxs и asd // 2696481
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы лечения больного с диагностированным расстройством аутистического спектра (ASD) или синдромом ломкой X-хромосомы (FXS), включающие стадии приведения в контакт образца крови больного с антителом, которое селективно связывается с ERK 1 или ERK 2, введения акампросата или фармацевтически приемлемой соли акампросата больному, определения, имеется ли изменение уровней ERK 1 или ERK 2 в крови больного и увеличения количества акампросата или фармацевтически приемлемой соли акампросата таким образом, чтобы снизился уровень по меньшей мере одного из ERK 1 и ERK 2 в периферической крови больного.

Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2695430
Изобретение относится к биотехнологии. Описан антисмысловой олигомер длиной от 15 до 30 оснований для пропуска 44 экзона в гене дистрофина человека, содержащий нуклеотидную последовательность, выбранную из группы, состоящей из SEQ ID NO: 7, 55, 8, 9, 106 и 6.

Применение альфавируса в получении противоопухолевых лекарственных средств // 2693938
Группа изобретений относится к медицине, а именно к онкологии, и может быть использована для лечения субъекта-человека, имеющего опухоль.

Лечение заболеваний, связанных с сиртуином (sirt), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к сиртуину (sirt) // 2693462
Группа изобретений относится к медицине и касается способа повышения экспрессии гена сиртуина SIRT 7 в клетках млекопитающего, включающего приведение указанных клеток в контакт с по меньшей мере одним олигонуклеотидом, составляющим в длину от 10 до 30 нуклеотидов, который специфически гибридизуется с природной антисмысловой последовательностью SEQ ID NO: 23, с повышением, таким образом, экспрессии указанного полинуклеотида гена сиртуина SIRT7 в клетках млекопитающего.

Микровезикула и способ ее получения // 2693088
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ получения микровезикул, содержащих трансгенный продукт и/или лентивирусную РНК, содержащую трансген.

Слитые белки, содержащие связывающие pdgf и vegf части, и способы их применения // 2692652
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению слитых белков, связывающихся с PDGF и VEGF, и рекомбинантных вирусных частиц, кодирующих слитые белки, и может быть использовано в медицине.

Способ определения пролиферативной активности опухолевых клеток трипл-негативного рака молочной железы // 2692561
Изобретение относится к медицине и биотехнологии, в частности к определению показателя пролиферативной активности опухолевых клеток трипл-негативного рака молочной железы.

Опосредованный аденоассоциированным вирусом перенос генов в центральную нервную систему // 2692251
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ предотвращения, ингибирования или лечения одного или нескольких симптомов мукополисахаридоза типа I (MPS I) у человека, включающий интратекальное введение нуждающемуся в этом человеку композиции, содержащей эффективное количество вектора на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего открытую рамку считывания, кодирующую альфа-L-идуронидазу, причем rAAV представляет собой rAAV9 или rAAVrh10.

Способ определения наличия рецепторов к эстрогену и прогестерону в ткани her2-негативного рака молочной железы // 2691606
Изобретение относится к медицине и биотехнологии, в частности к определению экспрессии рецепторов к эстрогену и прогестерону клетками HER-негативного рака молочной железы.

Способы и композиции для лечения болезни хантингтона // 2691102
Изобретение относится к медицине, а именно к неврологии, и может быть использовано для уменьшения экспрессии мутантного гена хантингтина (mHTT) для уменьшения или предотвращения образования агрегатов Htt у субъекта с болезнью Хантингтона (БХ).

Направляемая рнк регуляция транскрипции // 2690935
Изобретение относится к биотехнологии. Представлены способы модулирования экспрессии целевой нуклеиновой кислоты в клетках, включающие введение в клетки первой чужеродной нуклеиновой кислоты, кодирующей одну или несколько РНК, комплементарных к ДНК, причем ДНК включает целевую нуклеиновую кислоту, введение в клетки второй чужеродной нуклеиновой кислоты, кодирующей безнуклеазный белок Cas9, который связывается с ДНК и направляется одной или несколькими РНК, введение в клетки третьей чужеродной нуклеиновой кислоты, кодирующей регулирующий транскрипцию белок или домен, причем одна или несколько РНК, безнуклеазный белок Cas9 и регулирующий транскрипцию белок или домен экспрессируются, при этом одна или несколько РНК, безнуклеазный белок Cas9 и регулирующий транскрипцию белок или домен совместно локализуются на ДНК, а регулирующий транскрипцию белок или домен регулирует экспрессию целевой нуклеиновой кислоты.

Соединения и способы модуляции экспрессии дистрофической миотонин-протеинкиназы (dmpk) // 2690333
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны соединения для снижения экспрессии мРНК DMPK, содержащие модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 10-30 связанных нуклеозидов и имеющий по меньшей мере один модифицированный сахарный компонент, модифицированную межнуклеозидную связь и/или модифицированное нуклеотидное основание, при этом указанная нуклеотидная последовательность модифицированного олигонуклеотида по меньшей мере на 90% комплементарна SEQ ID NO: 1 и/или SEQ ID NO: 2 на протяжении всей длины модифицированного олигонуклеотида.

Фармацевтическая композиция, обладающая противоопухолевым эффектом, и способ снижения ингибирующего эффекта pd-l1 на т-клетки человека // 2688692
Группа изобретений относится к медицине и касается фармацевтической композиции, обладающей противоопухолевым эффектом, содержащей эффективное количество популяций Т-клеток человека, где Т-клетки человека включают изолированную нуклеотидную последовательность, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую модифицированный белок запрограммированной смерти клетки 1 (PD-1) и нуклеотидную последовательность, кодирующую химерный антигенный рецептор (CAR), где модифицированный PD-1 и CAR экспрессируются в виде генных продуктов, которые являются отдельными полипептидами, и где модифицированный PD-1 является доминантно-негативным PD-1.

Фармацевтическая композиция для лечения рака, содержащая микрорнк в качестве активного ингредиента // 2686313
Изобретение относится к области медицины. Предложена фармацевтическая композиция для лечения рака, включающая одну или несколько миРНК, выбранных из группы, состоящей из miR-3670 и miR-8078, где miR-3670 включает двухцепочечную РНК, представленную нуклеотидными последовательностями SEQ ID NO: 35 и SEQ ID NO: 36, и miR-8078 включает двухцепочечную РНК, представленную нуклеотидными последовательностями SEQ ID NO: 65 и SEQ ID NO: 66.

Рекомбинантный вектор для создания плазмидных генетических конструкций, обладающих повышенной длительностью экспрессии целевых генов // 2686102
Изобретение относится к области молекулярной генетики, биотехнологии и медицины. Предложен рекомбинантный вектор для создания плазмидных генетических конструкций, обладающих повышенной длительностью экспрессии целевых генов, содержащий гексамер модифицированного S/MAR элемента из человеческого гена IFNβ и сниженное до 13 число CpG динуклеотидов, нуклеотидная последовательность которого представлена в SEQ ID NO 1.

Способы и композиции для направленной модификации генома // 2685914
Настоящее изобретение относится к генной инженерии. Предложен способ in vitro модификации генома в представляющем интерес геномном локусе в нечеловеческой плюрипотентной клетке млекопитающего, включающий внесение в клетку компонентов системы CRISPR/Cas9 в комбинации с крупным направляющим вектором (LTVEC), который составляет по меньшей мере 10 т.п.о.

Химерный антигенный рецептор // 2684713
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к химерным антигенным рецепторам (CAR), и может быть использовано в медицине для лечения заболевания плазматических клеток, которые характеризуются экспрессией антигена созревания B-клеток (BCMA) и рецептора трансмембранного активатора, модулятора кальция и активатора лиганда циклофилина (TACI).

Композиции и способы модуляции smn2 сплайсинга у субъекта // 2683772
Изобретение относится к области медицины и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Способ включает введение посредством болюсной инъекции в интратекальное пространство субъекта, являющегося человеком, антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, состоящий из 18 связанных нуклеозидов, где каждая межнуклеозидная связь олигонуклеотида представляет собой фосфоротиоатную связь, где каждый нуклеозид олигонуклеотида представляет собой 2'-МОЭ нуклеозид и где введение антисмыслового соединения усиливает включение экзона 7 в SMN2 мРНК транскриптах у субъекта, являющегося человеком.

Композиция и способы высокоэффективного переноса генов с помощью вариантов капсида aav // 2683497
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки субъекту гетерологичной последовательности нуклеиновой кислоты, содержащей капсидный белок VP1, который содержит одну или несколько замен лизина, где одна замена лизина представляет K137R.

Комбинация ингибитора egfr и ингибитора mek для применения в лечении рака, вызванного мутировавшим nras // 2683276
Изобретение относится к области медицины. Предложено применение ингибитора EGFR в лечении немелкоклеточного рака легкого, вызванного мутировавшим NRAS, где ингибитор EGFR вводят в комбинации с ингибитором МЕК и мутация NRAS выбрана из Е63К, G12V и G12R или роста копийности гена NRAS.

Полипептид и иммунное модулирование // 2682651
Группа изобретений относится к медицине, в частности к применению флагеллина Roseburia, и/или полинуклеотидной последовательности, кодирующей указанный флагеллин Roseburia, и/или вектора, содержащего указанную полинуклеотидную последовательность, и/или клетки-хозяина, включающей бактерии, содержащей указанный вектор, и/или клетки-хозяина, включающей бактерии, содержащей указанную полинуклеотидную последовательность, для снижения воспаления у индивидуума.
Способ регенерации нервных волокон кровеносных сосудов // 2682160
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ регенерации нервных волокон кровеносных сосудов генным стимулированием ангиогенеза.

Терапевтический агент, применяемый при пневмофиброзе // 2678968
Изобретение относится к фармацевтической промышленности, а именно к способу уменьшения продуцирующих внеклеточный матрикс клеток в легких или подавления увеличения продуцирующих внеклеточный матрикс клеток в легких (варианты) и к композиции для уменьшения продуцирующих внеклеточный матрикс клеток в легких или подавления увеличения продуцирующих внеклеточный матрикс клеток в легких.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена prok 2 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 2, на основе генно-терапевтических субстанций с геном prok 2, способ получения и использования // 2677695
Группа изобретений относится к медицине и касается средства для лечения состояний клеток различных органов и тканей, а также собственно органов и тканей человека, связанных с уменьшением экспрессии гена PROK 2 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 2, на основе генно-терапевтических субстанций с геном PROK 2, представляющего собой, по крайней мере, одну генно-терапевтическую субстанцию, выбранную из группы генно-терапевтических субстанций, каждая из которых представляет генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена PROK2, с кодирующей последовательностью белка прокинетицина 2.

Олигонуклеотид для лечения пациентов с мышечной дистрофией // 2674600
Данное изобретение относится к биотехнологии. Предложен олигонуклеотид для обеспечения пропуска двух или более экзонов пре-мРНК дистрофина.

Способы и композиции для лечения амилоидных отложений // 2673484
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы доставки защитной изоформы ApoE и кодирующей ее нуклеиновой кислоты в центральную нервную систему млекопитающего.

Способ диагностики молекулярного фенотипа пациента, страдающего заболеванием, сопровождающимся хроническими воспалениями // 2672595
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способ и набор для диагностики молекулярного фенотипа больных, страдающих заболеванием, сопровождающимся хроническими воспалениями, с отнесением их к подгруппам «Th2-высокая», «Th2-низкая», «Th1-высокая» или «Th1-низкая».

Доставка генов, опосредованная наночастицами, геномная коррекция и лиганд-направленная модификация в различных клеточных популяциях // 2670512
Группа изобретений относится к области биохимии. Предложена наночастица для трансфекции клеток, а также способ модификации внутриклеточных полинуклеотидов.

Улучшенная олигонуклеотидная конструкция типа наночастицы, обладающая высокой эффективностью, и способ ее получения // 2670164
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к самособирающейся в наночастицу олигонуклеотидной конструкции, и может быть использовано в медицине.

Способ генетической регистрации и коррекции нейрогенеза на основе генетических конструкций для трансфекции нейронов // 2670128
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен способ генетической регистрации и коррекции нейрогенеза на основе генетических конструкций для трансфекции нейронов, при котором осуществляют трансфекцию катехоламинергических нейронов генетической конструкцией SEQ ID NO: 4, обладающей способностью к стимуляции нейрогенеза и (или) ингибированию нейрональной дегенерации.

Композиции для доставки активных ингредиентов // 2668136
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены фармацевтические композиции, рецептированные для введения в спинномозговую жидкость и полезные для лечения боли или модуляции ноцицептивного сигнала, включающие олигонуклеотидную ловушку, имеющую один или более сайтов связывания факторов транскрипции EGR1 и in vivo стабилизирующее количество иона кальция.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена ang и/или уменьшением количества и/или активности белка ангиогенина на основе генно-терапевтических субстанций с геном ang, способ получения и использования // 2665771
Изобретение относится к области биохимии, в частности к средству для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена ANG и/или уменьшением количества и/или активности белка ангиогенина на основе генно-терапевтической субстанции с геном ANG, представляющей собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена ANG, с кодирующей последовательностью белка ангиогенина, с делециями 5' и 3'-нетранслируемых областей, и регуляторными элементами, обеспечивающими повышение экспрессии гена ANG в эукариотических клетках и в клетках органов и тканей человека, выбранных из фибробластов, эпителиальных клеток роговицы глаза, кожи, слизистой оболочки полости рта или мышечной ткани, в сочетании с транспортной молекулой или без нее при введении этого средства в органы и ткани человека.

Векторы, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, полученный из палочек // 2664673
Группа изобретений относится к области медицины. Предложена нуклеиновая кислота, способствующая выживаемости фоторецепторов, содержащая последовательность нуклеотидов, которая кодирует белок RdCVF человека, и вторую последовательность нуклеотидов, которая кодирует сигнальную последовательность Igk, функционально связанную с последовательностью нуклеотидов, кодирующей белок RdCVF человека, где последовательность, кодирующая RdCVF человека, содержит перекодированную последовательность нуклеотидов.

Способы и композиции для лечения болезней мозга // 2664471
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему.

Композиция для лечения рака, ассоциированного с инфекцией hpv // 2664466
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии. Предложены композиции для предотвращения или лечения заболеваний, ассоциированных с вирусом папилломы человека (HPV).

Способ стимулирования ангиогенеза с использованием генетически модифицированных клеток крови пуповины // 2663470
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ стимулирования ангиогенеза, в котором в область ишемии вводят трансдуцированные комбинацией Ad VEGF + Ad Ang мононуклеарные клетки крови пуповины.

Композиции и способы для модификации заданной последовательности нуклеиновой кислоты-мишени // 2663354
Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ модифицирования заданного сайта-мишени в последовательности нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-хозяине с помощью программируемого нуклеопротеинового молекулярного комплекса.

Олигонуклеотиды для введения изменения в последовательность молекулы целевой рнк в живой клетке // 2663110
Изобретение относится к области биохимии, в частности к одноцепочечному олигонуклеотиду, где все нуклеозиды олигонуклеотида представляют собой 2'-O-алкилрибонуклеозиды, а также к применению вышеуказанного олигонуклеотида в лечении муковисцидоза человеческого организма или организма животного.

Генетическая конструкция pmitoascpf1, кодирующая нуклеазу ascpf1 с детерминантной импорта в митохондрии клеток человека // 2662994
Изобретение относится к биотехнологии, медицине и терапии наследственных заболеваний. Предложена генетическая конструкция pMitoAsCpfl, обеспечивающая экспрессию нуклеазы AsCpfl, специфически импортируемую в митохондрии клеток человека.

Средство для лечения состояний человеческого организма, связанных с уменьшением уровня экспрессии гена prok 1 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 1 на основе генно-терапевтических субстанций с геном prok 1, способ получения и использования // 2662944
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим генно-инженерным средствам, и может быть использовано для коррекции патологических состояний человека, связанных с уменьшением экспрессии гена PROK 1 и/или уменьшением количества белка прокинетицина 1.

Способ лечения онкологических заболеваний // 2662354
Изобретение относится к области медицины. Предложен способ лечения онкологических заболеваний.

Модулирование экспрессии аполипопротеина с-iii (аросiii) у людей с дефицитом липопротеинлипазы (lpld) // 2661781
Предложенная группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложены применение специфического ингибитора ApoCIII, включающего антисмысловое соединение, нацеленное на ApoCIII, подавляющее экспрессию ApoCIII, для i) лечения, замедления или облегчения FCS у животного или ii) замедления или облегчения панкреатита или его симптома у животного с FCS, также применения соединения, включающего модифицированный олигонуклеотид с последовательностью SEQ ID NO: 3, для лечения, замедления или облечения FCS у животного и для замедления или облегчения панкреатита или его симптома у животного с FCS.

Молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, содержащие 5'utr гена top // 2660565
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Изобретение дополнительно относится к применению такой молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, кодирующей терапевтические пептиды или белки в медицине при генной терапии и/или генетической вакцинации.

Гистидил-трнк-синтетазы для лечения аутоиммунных и воспалительных заболеваний // 2659423
Группа изобретений относится к медицине и касается терапевтической композиции для уменьшения воспаления ткани, содержащей полипептид гистидил-тРНК-синтетазы (HRS) длиной 500-506 аминокислот, который состоит из SEQ ID NO:70 (HRS(1-506)) или отличается от SEQ ID NO: 70 делецией и/или консервативной заменой 1-6 аминокислот и не содержит остатков 507-509 SEQ ID NO:1, где: a) полипептид HRS является по меньшей мере на 95% чистым, b) полипептид HRS является менее чем на 5% агрегированным и c) композиция имеет уровни эндотоксинов менее чем 10 ЕЭ/мг белка.

Искусственные молекулы нуклеиновых кислот для улучшенной экспрессии белков или пептидов // 2658490
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты. Изобретение дополнительно относится к применению такой молекулы искусственной нуклеиновой кислоты, кодирующей терапевтические пептиды или белки в медицине при генной терапии и/или генетической вакцинации.

Связанная с респираторным заболеванием ген-специфическая мирнк, двуспиральная конструкция олиго-рнк, содержащая мирнк, и содержащая ее композиция для предупреждения или лечения респираторного заболевания // 2656154
Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложены конструкция и наночастица, содержащая указанную конструкцию, предназначенные для эффективной доставки в клетки CTGF-специфической миРНК, а также фармацевтическая композиция и состав, содержащий лиофилизированную указанную фармацевтическую композицию, для предупреждения или лечения респираторных заболеваний, и способ предупреждения или лечения респираторных заболеваний.
 
.
Наверх