Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний и для генной терапии (A61K48)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61K Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N)
(51170)
A61K48 Лекарственные препараты, содержащие генетический материал, который включен в клетки живого организма для лечения генетических заболеваний; для генной терапии(266)
Векторы aav // 2793112
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая аденоассоциированный вирус (AAV) для трансдукции клеток сетчатки, фармацевтическую композицию для переноса генов в клетки сетчатки, применение AAV для лечения поражения фоторецепторных клеток, применение in vitro AAV для трансдукции ядра клеток сетчатки и набор для переноса генов в клетки сетчатки.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, медицины, в частности, онкологии и фармацевтики. Описаны две фармацевтические комбинации для приготовления раствора для инъекций для лечения солидных злокачественных новообразований методом ген-иммунной терапии.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому терапевтическому способу, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает способ лечения злокачественного новообразования, экспрессирующего рецептор NK-1, с применением композиции, содержащей CAR-T-клетки и конъюгат NK-1 рецептор-связывающего лиганда (NK1RL) с изотиоцианат флуоресцеином (FITC) в качестве активных терапевтических агентов.
Рнк-частицы, включающие полисаркозин // 2792644
Группа изобретений относится к области фармацевтики, а именно к композициям для доставки РНК в ткани-мишени после введения. Предложена композиция для доставки РНК к клеткам-мишеням или тканям-мишеням, включающая множество РНК-частиц, причем каждая частица включает РНК и один или несколько компонентов, которые соединяются с РНК с образованием РНК-частиц, причем по меньшей мере с одним из одного или нескольких компонентов конъюгирован полисаркозин, причем один или несколько компонентов, которые соединяются с РНК с образованием частиц, содержат один или более липидов или липидоподобных материалов.
Стабильная экспрессия векторов на основе аденоассоциированного вируса у несовершеннолетних пациентов // 2792432
Изобретение относится к применению векторов на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для достижения долговременной экспрессии трансгена в печени несовершеннолетнего пациента. Вирусная частица AAV содержит капсидный белок AAV серотипа 5 и вектор AAV.
Рнк для лечения аутоиммунных заболеваний // 2790447
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к фармацевтической композиции для лечения или предотвращения рассеянного склероза. Фармацевтическая композиция включает неиммуногенную РНК, кодирующую пептид или полипептид, содержащий аутоантиген.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способ лечения субъекта-человека, страдающего от гематопоэтической злокачественной опухоли, и способ прогнозирования эффективности агониста RARA у субъекта-человека, страдающего от гематопоэтической злокачественной опухоли, где способ включает стадию определения гематопоэтической злокачественной клетки от субъекта.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому олигонуклеотиду, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает олигонуклеотид, обеспечивающий пропуск двух или более экзонов в пре-мРНК дистрофина за счет свой способности связываться с областью указанных экзонов в одной и той же пре-мРНК.
Группа изобретений относится к области фармацевтики и медицины. 1 объект представляет собой комбинированное лекарственное средство для применения в лечении рака, содержащее фармацевтическую композицию, содержащую в качестве активного ингредиента вирус осповакцины, где вирус осповакцины представляет собой (1) вирус осповакцины, включающий полинуклеотид, кодирующий интерлейкин-7 (IL-7), и вирус осповакцины, включающий полинуклеотид, кодирующий интерлейкин-12 (IL-12), или (2) вирус осповакцины, включающий полинуклеотид, кодирующий интерлейкин-7 (IL-7), и полинуклеотид, кодирующий интерлейкин-12 (IL-12), и фармацевтическую композицию, содержащую ингибитор иммунной контрольной точки.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Представлены: микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, вектор, способный подавлять экспрессию гена PLP1, фармацевтическая композиция для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, и ингибитор экспрессии гена PLP1.
Способы лечения фенилкетонурии // 2788484
Изобретение относится к биотехнологии. Описан векторный геном на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для лечения фенилкетонурии (ФКУ), содержащий: промотор; и кодон-оптимизированную последовательность, кодирующую фенилаланингидроксилазу человека (hPAH); причем кодон-оптимизированная последовательность содержит SEQ ID NO: 7; или ее вариант, имеющий по меньшей мере 95% идентичности последовательности с SEQ ID NO: 7.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ экспрессии по меньшей мере одного белка α галактозидазы A (α-Gal A) у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту экспрессирующей аденоассоциированный вирус (AVV) конструкции, содержащей энхансер аполипротеина Е (APOE), связанный с промотором альфа-1-антитрипсина (hAAT), интрон гемоглобина бета человека (HBB)-IGG, сигнальный пептид, трансген кДНК, кодирующий по меньшей мере один белок альфа-галактозидазу (α-Gal A), и poly A сигнальную последовательность гормона роста крупного рогатого скота.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии и фармацевтической промышленности. Представлена генетическая конструкция, содержащая полинуклеотид, кодирующий белок SERCA2a, и полинуклеотид, кодирующий белок CCN5; рекомбинантный вектор экспрессии, способ профилактики или лечения сердечной недостаточности, фармацевтическая композиция, применение генной конструкции для профилактики или лечения сердечной недостаточности, применение рекомбинантного вектора экспрессии.
Анти-pd-1 антитела // 2788095
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антитело или его антигенсвязывающий фрагмент, которое связывается с PD-1 человека (варианты), выделенную нуклеиновую кислоту, кодирующую вышеуказанное антитело или антигенсвязывающий фрагмент, вектор экспрессии, содержащий выделенную нуклеиновую кислоту, клетку-хозяина, продуцирующую антитело или антигенсвязывающий фрагмент, композицию для усиления активации иммунных клеток и способ получения антитела или антигенсвязывающего фрагмента.
Изобретение относится к биотехнологии. Представлен аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) для экспрессии метил-CpG-связывающего белка 2 (MECP2) для лечения синдрома Ретта.
Предложенная группа изобретений относится к медицине, а именно к фармацевтике. Предложена молекула RNAi для понижения экспрессии целевой мРНК, состоящая из полинуклеотидной смысловой цепи и полинуклеотидной антисмысловой цепи.
Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для восстановления или улучшения зрительной функции у индивидуума, имеющего дегенерацию сетчатки. Способ включает введение индивидууму по меньшей мере одного рекомбинантного вектора экспрессии, содержащего одно или несколько из: i) нуклеотидной последовательности, кодирующей MW-опсин; ii) нуклеотидной последовательности, кодирующей LW-опсин; и iii) нуклеотидной последовательности, кодирующей SW-опсин, где указанная нуклеотидная последовательность функционально связана с промотором, отличным от промотора опсина, и экспрессируется в клетке сетчатки у индивидуума, представляющей собой ганглиозную клетку сетчатки, амакриновую клетку, горизонтальную клетку или биполярную клетку.
Изобретение относится к области медицины, а именно к терапии, и предназначено для лечения или облегчения рака с BRCA-дефицитом. Представлен способ лечения или облегчения рака с BRCA-дефицитом у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества соединения формулы (III).
Отличные от человека животные, включающие в себя гуманизированный ttr локус, и способы применения // 2784927
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к отличному от человека животному для экспрессии человеческого белка транстиретина (TTR) или химерного TTR белка, включающему генетически модифицированный эндогенный Ttr локус, включающий в себя человеческую TTR последовательность, включающую в себя как кодирующую TTR последовательность, так и некодирующую последовательность, его клетке, а также к способу его получения.
Конструкции полиспецифических антител // 2784673
Изобретение относится к области биохимии, в частности к молекуле триспецифического антитела. Также раскрыты полинуклеотид, кодирующий указанное антитело; экспрессионный вектор, клетка-хозяин.
Группа изобретений относится к области медицины, к уходу за кожей, лечению травм и поражений тканей. Способ применения композиции на основе рекомбинантного ангиогенина для ухода за кожей, в котором в качестве композиции использован состав, содержащий дерматологически приемлимый носитель, консерванты, масла, эмоленты, эмульгаторы, структурообразователи и поверхностно-активные вещества и, непосредственно, рекомбинантный ангиогенин, при этом содержание рекомбинантного ангиогенина в составе композиции составляет от 0,1 до 20 мкг/мл, включает в себя следующие этапы: механическое нанесение на объект эффективного количества композиции, оставление композиции на объекте в течение от 20 минут до 10 часов, с периодичностью повторений 2 раза в сутки на протяжении не менее 15 суток.
Группа изобретений относится к области медицины и фармацевтики и может быть использована для нейрореабилитации пациентов после ишемического инсульта, нейротравмы и с нейродегенеративными заболеваниями. Предложена фармацевтическая композиция для терапии при повреждениях головного и спинного мозга, содержащая аденовирусный вектор на основе аденовируса человека 5 серотипа с фибером 35 серотипа, содержащий кодирующую последовательность гена VEGF165 человека, представленную SEQ ID NO: 1, аденовирусный вектор на основе аденовируса человека 5 серотипа с фибером 35 серотипа, содержащий кодирующую последовательность гена GDNF человека, представленную SEQ ID NO: 2, аденовирусный вектор на основе аденовируса человека 5 серотипа с фибером 35 серотипа, содержащий кодирующую последовательность гена NCAM человека, представленную SEQ ID NO: 3, а также фармацевтически приемлемый буферный раствор.
Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой гуманизированное антитело, которое с помощью рецептора IGF-I увеличивает мышечную массу, но не снижает уровень глюкозы в крови. Это гуманизированное антитело представляет собой гуманизированное антитело против рецептора IGF-I человека, его фрагмент или его производное, имеет специфическую аминокислотную последовательность.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая рекомбинантный онколитический аденовирус (Ad) на основе Ad штамма Ad6 человека, способ лечения млекопитающего, имеющего злокачественное новообразование, применение рекомбинантного онколитического аденовируса для лечения злокачественных новообразований и применение рекомбинантного онколитического аденовируса в качестве лекарственного средства для лечения злокачественных новообразований.
Катионные липиды // 2782218
Настоящее изобретение относится способу, который позволяет введение активных ингредиентов, в частности нуклеиновых кислот, в клетки с лучшей эффективностью; и к катионным липидам и т.д. для применения в этом способе.
Нуклеиновая кислота, композиция и конъюгат, содержащие ее, а также способ их получения и применения // 2782211
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым конъюгатам, и может быть использовано в медицине. Изобретение позволяет получить конъюгат для ингибирования экспрессии гена вируса гепатита В, содержащий малую интерферирующую РНК (миРНК), представляющую собой направленный на ген-мишень модифицированный нуклеотид, и нацеливающий лиганд, который способен связываться с рецепторами асиалогликопротеина (ASGP-R) на поверхности гепатоцитов млекопитающих.
Лечение нейропатии днк-конструкциями, кодирующими igf-1, и днк- конструкциями, кодирующими hgf // 2781980
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим ДНК-конструкциям, и может быть использовано в медицине для лечения нейропатии. Предложены фармацевтические композиции, включающие экспрессионные ДНК-конструкции, кодирующие человеческую изоформу инсулиноподобного фактора роста-1 (IGF-1) и человеческую изоформу фактора роста гепатоцитов (HGF).
Способы лечения инфекции гепатита в // 2780021
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).
Данное изобретение относится к биотехнологии. Представлен адено-ассоциированный вирус (AAV), содержащий капсидный белок, композиция для лечения связанного с мышцами заболевания или нарушения, способ доставки трансгена в мышечную клетку, способ лечения субъекта, страдающего связанным с мышцами нарушением или заболеванием, экспрессионный вектор, клетка для экспрессии капсидного белка AAV, применение AAV в изготовлении лекарственного средства для лечения связанного с мышцами нарушения или заболевания; кДНК, содержащая нуклеотидную последовательность, кодирующую капсидный белок, способ нацеливания трансгена на мышечную клетку и способ продуцирования адено-ассоциированного вируса (AAV).
Изобретение относится к области биохимии, в частности к донорной ДНК для доставки защитного пептида из gp41 МТ-С34. Также раскрыты способы доставки защитного пептида из gp41 МТ-С34.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Предложено применение фармацевтической композиции, включающей в качестве активного ингредиента генетическую конструкцию, которая содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок CCN5, и фармацевтически приемлемый носитель, для профилактики или лечения аритмии сердца.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая липидную наночастицу для доставки бескапсидного невирусного ДНК-вектора в целевой сайт и фармацевтическую композицию для доставки гетерологичной нуклеиновой кислоты (варианты).
Группа изобретений относится к кассете экспрессии для лечения дефицита пируваткиназы (PKD) и ее применению. Предложена кассета экспрессии для лечения дефицита PKD, содержащая полинуклеотидную последовательность, содержащую, в следующем порядке от 5’- к 3’-концу: а) промоторную последовательность; и b) оптимизированную по кодонам последовательность, кодирующую продукт гена PKLR человека.
Изобретение относится к биотехнологии, в частности к новым композициям молекул нуклеиновых кислот, которые кодируют модифицированный консенсусный антиген MUC16, и может быть использовано в медицине. Раскрыт новый модифицированный консенсусный антиген MUC16, и показана возможность его применения в качестве маркера опухолей.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к вектору на основе аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, содержащему экспрессирующую кассету, содержащую полинуклеотид, кодирующий ассоциированный с лизосомами мембранный белок 2B (LAMP-2B), функционально связанный с гибридным промотором, содержащим промотор β-актина курицы и энхансер CMV (промотор CAG).
Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ).
Изобретение относится к биотехнологии. Представлены молекула нуклеиновой кислоты, которая кодирует синтетический консенсусный антиген Сурвивина (варианты), синтетический консенсусный антиген Сурвивина (варианты), экспрессионный вектор, иммуногенная композиция (варианты), вакцина для лечения или предотвращения Сурвивин-экспрессирующего рака, способ лечения субъекта с Сурвивин-экспрессирующей раковой клеткой, способ вакцинации субъекта против Сурвивин-экспрессирующей раковой клетки.
Изобретение относится к векторам для изменения относительного соотношения субпопуляций первых и вторых бактерий в смешанной популяции бактерий, а также к применению векторов. Вектор содержит сконструированный модифицирующий хозяина (HM) массив CRISPR.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым опухолевым маркерам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает новый реагент для выявления метилирования промоторного участка гена COL4A2 в образце, полученном от пациента.
Интратекальное введение векторов на основе аденоассоциированных вирусов для генной терапии // 2775138
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены композиции для лечения болезни Альцгеймера, содержащие по меньшей мере один AAV вектор.
Векторы для лечения атаксии фридрейха // 2774892
Настоящее изобретение относится к биотехнологии, а именно к аденоассоциированному вирусному вектору (AAV), используемому в генотерапии для лечения атаксии Фридрейха. Аденоассоциированный вирусный вектор (AAV) экспрессии содержит нуклеиновую кислоту, которая включает (i) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую фратаксин; (ii) промотор фосфоглицерат-киназы (PGK), состоящий из SEQ ID NО:1; и (iii) посттранскрипционный регуляторный элемент вируса гепатита сурка (WPRE).
Печень-специфичные конструкции, экспрессионные кассеты фактора viii и способы их применения // 2774874
Группа изобретений относится к генной терапии, в частности к целенаправленной доставке трансген-кодирующих конструкций в печень для экспрессии терапевтических белков. Предложены полинуклеотидные экспрессионные конструкции, вектор AAV, содержащий полинуклеотидную экспрессионную конструкцию.
Изобретение относится к биотехнологии. Описано применение аденоассоциированного вируса 5 (AAV5) вектора, содержащего нуклеиновую кислоту, кодирующую Cas9, первую гидовую RNA (гРНК) и вторую гРНК.
Искусственные молекулы нуклеиновой кислоты // 2774415
Изобретение относится к биотехнологии. Описана искусственная молекула нуклеиновой кислоты для повышения выхода белка, содержащая: a.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению генно-инженерных терапевтических препаратов, и может быть использовано в медицине для повышения уровня экспрессии целевого гена ANG в организме человека и животных.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к полинуклеотиду, кодирующему белок фактора IX, и может быть использовано в медицине. Полинуклеотид, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, которая по меньшей мере на 99% идентична последовательности нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 17, может быть использован в составе вектора для эффективной генной терапии гемофилии B млекопитающих.
Группа изобретений относится к биотехнологии, в частности к применению выделенной молекулы нуклеиновой кислоты для экспрессии экзогенного гена в клетке пигментного эпителия сетчатки примата и для лечения заболевания, ассоциированного с пигментным эпителием сетчатки.
Изобретение относится к лечению заболевания или состояния у субъекта, сопровождающегося накоплением внеклеточной ДНК (вкДНК) в порто-синусоидальном кровотоке печени. Предложен способ лечения вышеуказанного заболевания или состояния у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного вектора экспрессии аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего (i) белок капсида и (ii) нуклеиновую кислоту, содержащую печень-специфичный промотор, функционально связанный с нуклеотидной последовательностью, кодирующей фермент, имеющий дезоксирибонуклеазную (ДНКазную) активность.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к рекомбинантным белкам на основе RdCVF-подобного тиоредоксину белка, специфически экспрессируемого палочковыми фоторецепторными клетками в сетчатке, и может быть использовано в медицине для защиты фоторецепторных клеток глаза от гибели.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к лентивирусному вектору доставки гена, содержащему кассету экспрессии, содержащую промоторную последовательность, последовательность, кодирующую полипептид пируваткиназы печени и эритроцитов (PKLR) человека и сигнал экспорта рибонуклеиновой кислоты (РНК), а также к содержащей его композиции.
