Соединения, содержащие три или более нуклеозида или нуклеотида (A61K31/7088)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61K Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N)
(51170)
A61K31/7088 Соединения, содержащие три или более нуклеозида или нуклеотида(91)
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому олигонуклеотиду, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает олигонуклеотид, обеспечивающий пропуск двух или более экзонов в пре-мРНК дистрофина за счет свой способности связываться с областью указанных экзонов в одной и той же пре-мРНК.
Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Представлены: микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, вектор, способный подавлять экспрессию гена PLP1, фармацевтическая композиция для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, и ингибитор экспрессии гена PLP1.
Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для восстановления или улучшения зрительной функции у индивидуума, имеющего дегенерацию сетчатки. Способ включает введение индивидууму по меньшей мере одного рекомбинантного вектора экспрессии, содержащего одно или несколько из: i) нуклеотидной последовательности, кодирующей MW-опсин; ii) нуклеотидной последовательности, кодирующей LW-опсин; и iii) нуклеотидной последовательности, кодирующей SW-опсин, где указанная нуклеотидная последовательность функционально связана с промотором, отличным от промотора опсина, и экспрессируется в клетке сетчатки у индивидуума, представляющей собой ганглиозную клетку сетчатки, амакриновую клетку, горизонтальную клетку или биполярную клетку.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для профилактики или лечении патологического состояния эндотелия роговицы. Применяют композицию, включающую рапамицин в качестве единственного активного ингредиента, в профилактике или лечении эндотелиальной дистрофии роговицы Фукса.
Катионные липиды // 2782218
Настоящее изобретение относится способу, который позволяет введение активных ингредиентов, в частности нуклеиновых кислот, в клетки с лучшей эффективностью; и к катионным липидам и т.д. для применения в этом способе.
Способы лечения инфекции гепатита в // 2780021
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).
Антисмысловые олигонуклеотиды тирозиназы // 2778786
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая производное пептидной нуклеиновой кислоты, фармацевтическую композицию для лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, включающую эффективное количество производного пептидной нуклеиновой кислоты, фармацевтическую композицию лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека, включающую эффективное количество производного пептидной, способ лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, включающий введение производного пептидной нуклеиновой кислоты, способ лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека, включающий введение производного пептидной нуклеиновой кислоты, применение производного пептидной нуклеиновой кислоты при получении медикамента для лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, и применение производного пептидной нуклеиновой кислоты при получении медикамента для лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека.
Вирусные вакцины // 2778312
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к инфектологии и иммунологии, и предназначена для индуцирования у пациента защитного иммунного ответа на инфицирование чикунгуньей, натуральной оспой и вирусом Зика.
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты, содержащей кодирующую область, которая кодирует CRISPR-ассоциированный белок, элемент 5’UTR и 3’UTR, а также к содержащей ее композиции и набору.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на транскрипт альфа-синуклеина (SNCA), фармацевтическую композицию для лечения синуклеинопатии и применение антисмыслового олигонуклеотида или композиции для изготовления лекарственного средства для лечения синуклеинопатии у субъекта, нуждающегося в этом.
Hmgb1 мутанты // 2772733
Группа изобретений относится к биотехнологии. Предложен полипептид белка В1 группы высокой подвижности (HMGB1), при этом в указанном полипептиде HMGB1 по меньшей мере один, предпочтительно два, более предпочтительно три, наиболее предпочтительно все четыре остатка тирозина заменены на аминокислотный остаток.
Композиции и способы для иммуноонкологии // 2771624
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к технологиям редактирования генома, и может быть использовано в медицине при лечении заболевания, связанного с экспрессией антигена опухоли, и при трансплантации.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к липофильным наночастицам, несущим матричную РНК с открытой рамкой считывания связанных нуклеозидов, кодирующих человеческий интерлейкин-12 (IL12), его функциональные фрагменты и слитые белки, включающие IL12.
Противораковые рнк-вакцины // 2768829
Группа изобретений относится к противораковым вакцинам. Противораковая мРНК-вакцина содержит липидную наночастицу, содержащую одну или более мРНК с открытыми рамками считывания, кодирующих 1–500 пептидных эпитопов – персонализированных раковых антигенов, и универсальный Т-клеточный эпитоп II типа; одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептид активирующей мутации онкогена; одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептидный эпитоп ракового антигена, причем мРНК-вакцина кодирует 5–100 пептидных эпитопов и по меньшей мере два из пептидных эпитопов – персонализированные раковые антигены; и/или одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептидный эпитоп ракового антигена, причем мРНК-вакцина кодирует 5–100 пептидных эпитопов, и по меньшей мере три из пептидных эпитопов – комплексные варианты, и по меньшей мере два из пептидных эпитопов – точечные мутации; причем липидная наночастица содержит 20–60% ионизируемого аминолипида, 5–25% нейтрального липида, 25–55% стерина и 0,5–15% ПЭГ-модифицированного липида.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описан способ лечения или предупреждения инфекции вируса гепатита В (HBV) у субъекта.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к антисмысловому олигонуклеотиду, и может быть применимо в медицине. Изобретение раскрывает антисмысловой олигонуклеотид с модифицированными нуклеозидами в составе, который способен снижать экспрессию тау-белка в клетке-мишени и, как следствие, регулировать функционирование нейронов, в частности влиять на аксонный транспорт в указанных клетках.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая линейную некодирующую молекулу дезоксирибонуклеиновой кислоты с незамкнутой цепью, обладающую иммуностимулирующими свойствами, фармацевтическую композицию для лечения инфекционного заболевания, содержащую вышеуказанную линейную некодирующую молекулу ДНК, способ лечения инфекционного заболевания и применение линейной некодирующей молекулы дезоксирибонуклеиновой кислоты с незамкнутой цепью или фармацевтической композиции при изготовлении лекарственного средства для лечения инфекционного заболевания.
Изобретение относится к биотехнологии. Описывают способы и композиции для трансфекции клеток с использованием плазмид.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к новым липидным наночастицам, несущим терапевтические агенты, и может быть применимо в медицине. Изобретение позволяет получить липосому, несущую терапевтически эффективное количество мРНК, кодирующую полипептид, способный усиливать иммунный ответ на представляющий интерес антиген у субъекта.
Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: полинуклеотид, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую полипептид PPT1 или его фрагмент, экспрессионная кассета, экспрессионный вектор, трансформированная клетка, фармацевтическая композиция, способы их применения для доставки ORF CLN1 в клетку или субъекту и способу лечения расстройства, связанного с аберрантной экспрессией гена CLN1 или аберрантной активностью продукта гена CLN1 у субъекта.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конструкт ДНК–направленной РНК–интерференции (днРНКи) для ингибирования экспрессии белка PABPN1, являющегося причиной окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), конструкт ДНК для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), вектор экспрессии, содержащий конструкт днРНКи, композицию для ингибирования экспрессии белка PABPN1 (варианты), способ ингибирования экспрессии белка PABPN1, способ лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД) у субъекта, страдающего от нее, и набор для ингибирования экспрессии белка PABPN1.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан химерный поксвирус для лечения рака, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, имеющую идентичность последовательности, составляющую по меньшей мере 70% с SEQ ID NO:1 или SEQ ID NO:2, при этом указанная последовательность нуклеиновой кислоты включает: (i) фрагменты нуклеиновой кислоты по меньшей мере из двух штаммов поксвируса, выбранных из группы, состоящей из штамма Brighton вируса коровьей оспы, штамма Herman поксвируса енотов, штамма Utrecht поксвируса кроликов, штамма WR вируса осповакцины, штамма IHD вируса осповакцины, штамма Elstree вируса осповакцины, штамма CL вируса осповакцины, штамма Lederle-Chorioallantoic вируса осповакцины, штамма AS вируса осповакцины, штамма NZ2 орф-вируса и штамма TJS псевдопоксвируса коров; (ii) одну или более противораковых последовательностей нуклеиновой кислоты; или (iii) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую определяемый фрагмент.
Модифицированная рнк, кодирующая полипептиды vegf-a, составы, содержащие ее, и пути их применения // 2756313
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к фармацевтическим композициям модифицированных молекул РНК, кодирующих VEGF-A, и может быть использовано в медицине для VEGF-A терапии. Предложена композиция для доставки модифицированной мРНК, кодирующей полипептид VEGF-A, in vivo при терапии с помощью VEGF-A, содержащая эффективное количество мРНК, кодирующей полипептид VEGF-A, и цитратно-солевой буфер, где цитратно-солевой буфер практически не содержит двухвалентных катионов.
Группа изобретений относится к области медицины и фармацевтики, а именно к применению полипептида ELA или кодирующей его нуклеиновой кислоты, где полипептид ELA содержит аминокислотную последовательность, имеющую по меньшей мере 90% идентичности с SEQ ID NO: 1 (QRPVNLTMRRKLRKHNCLQRRCMPLHSRVPFP), где остаток аргинина (R) в положениях 9, 10, 20 или 21 при необходимости замещен остатком аланина (A) и/или остатком серина (S) для лечения рака почки; и к применению полипептида ELA или кодирующей его нуклеиновой кислоты, где полипептид ELA содержит SEQ ID NO: 1 (QRPVNLTMRRKLRKHNCLQRRCMPLHSRVPFP), где остаток аргинина (R) в положениях 9, 10, 20 или 21 при необходимости замещен остатком аланина (A) и/или остатком серина (S) для лечения рака почки.
Терапевтический агент для лечения рака крови // 2751233
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид, содержащий модифицированную нуклеиновую кислоту, для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови с образованием структуры G-квадруплекса, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, содержащую эффективное количество вышеуказанного олигонуклеотида, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, резистентного по меньшей мере к одному из цитарабина, децитабина и азацитидина, в качестве ингибиторов ДНК-синтетазы или ДНК-метилтрансферазы, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения острого миелоидного лейкоза, имеющую эффекты индукции апоптоза на мононуклеарных клетках костного мозга, полученных от пациентов с рецидивирующим/трудно поддающимся лечению острым миелоидным лейкозом, и композицию для облегчения течения или лечения рака крови, имеющую более высокие эффекты индукции апоптоза в раковых клетках, чем в нормальных клетках.
Изобретение относится к области химико-фармацевтической промышленности, а именно к способу получения препарата натриевой соли дезоксирибонуклеиновой кислоты в форме стерильного водного раствора, отличающемуся тем, что предварительно готовят раствор вспомогательного вещества, представляющего собой натрия хлорид или натрия цитрат, с концентрацией до 0,01-0,1 г/л, затем в полученном растворе растворяют навеску натриевой соли дезоксирибонуклеиновой кислоты до получения концентрации 0,1-25,0 г/л, добавляют натрия хлорид до концентрации вспомогательных веществ 5,0-12,0 г/л, нагревают полученный раствор до температуры 30-35°С с последующей стерилизующей фильтрацией и фасовкой.
Изобретение относится к области медицины и предназначено для превентивной генной терапии ишемического инсульта. Терапевтическую эффективную дозу средства сдерживания гибели нейронов, представляющего собой генетический материал, состоящий из трех рекомбинантных генов человека, а именно гена сосудистого эндотелиального фактора роста VEGF, гена глиального нейротрофического фактора GDNF и гена нейрональной молекулы клеточной адгезии NCAM, непосредственно вводят путем интратекальной инъекции до наступления инсульта в составе аденовирусных векторов из расчета 2х107 вирусных частиц в 20 мкл физиологического раствора или на клеточных носителях из расчета 2х106 клеток в 20 мкл физиологического раствора, где множественность инфицирования клеток средством сдерживания гибели нейронов равна 10.
Состав для введения рнк // 2746118
Настоящее изобретение касается применения композиций, содержащих полиплексные составы для доставки РНК в органы мишени или клетки мишени после парентерального введения, в частности после внутримышечного введения.
Комбинация // 2744841
Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен способ лечения рака, включающий введение пациенту эффективного количества дурвалумаба (MEDI4736) и антисмыслового соединения, нацеленного на STAT3.
Средство для замедления старения кожи и регулятор экспрессии гена, связанного с замедлением старения // 2744251
Группа изобретений относится к средству для замедления старения кожи. Средство для активации функции дермальных фибробластов содержит: целевую низкомолекулярную ДНК и экстракт сои в качестве активных ингредиентов, причем целевая низкомолекулярная ДНК представляет собой продукт гидролиза ДНК, полученной из семенников (молок) рыб, и содержит от 10 до 80% фракций, имеющих молекулярную массу от 330 до 12 000, экстракт сои представляет собой экстракт по меньшей мере одного вида, выбранного из группы, состоящей из семян, зародышей и ростков сои, содержание целевой низкомолекулярной ДНК составляет от 0,001% до 0,5% по массе, а содержание экстракта сои составляет от 0,01 до 0,5% по массе, соотношение содержания целевой низкомолекулярной ДНК и экстракта сои составляет от 1 : 50 до 50 : 1; а упомянутая активация функции представляет собой по меньшей мере одно действие, выбранное из группы, состоящей из стимулирования пролиферации, стимулирования производства коллагена типа I и стимулирования производства гиалуроновой кислоты в дермальных фибробластах.
Генная терапия нейродегенеративных нарушений // 2743398
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор для модулирования двигательной функции у субъекта, рекомбинантный AAV вирион, композицию, содержащую вышеуказанный AAV вирион, способ модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов, способ обеспечения белком SMN субъекта, применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов и применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для обеспечения белком SMN клеток субъекта, страдающего спинальной мышечной атрофией (SMA).
Способы лечения поликистозной болезни почек // 2742300
В данном документе представлены способы лечения поликистозной болезни почек, в том числе аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек, с использованием модифицированных олигонуклеотидов, нацеленных на miR-17.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид, индуцирующий экспрессию UBE3A в клетке-мишени, где подавляется экспрессия отцовского UBE3A, фармацевтическую композицию, содержащую вышеуказанный антисмысловой олигонуклеотид, способ индуцирования экспрессии UBE3A в клетке-мишени, где подавляется экспрессия отцовского UBE3A, применение антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции в лечении или предупреждении синдрома Ангельмана и применение антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции для приготовления лекарственного средства для применения в лечении или предупреждении синдрома Ангельмана.
Группа изобретений относится к медицине и касается способа профилактики или уменьшения предраковых изменений в предстательной железе пациента, включающего в себя введение пациенту вектора, включающего в себя первую и вторую нуклеиновые кислоты, где первая нуклеиновая кислота кодирует TLR5, а вторая нуклеиновая кислота кодирует секретируемую форму флагеллина.
Модуляция экспрессии фактора 11 // 2739594
Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены антисмысловые модифицированные олигонуклеотиды, композиции и способы для ингибирования экспрессии мРНК и белка фактора 11.
Стабильные составы липидов и липосом // 2738060
Группа изобретений относится к медицине и касается водной липосомной дисперсии, содержащей липосомы, содержащие DOPE и по меньшей мере один катионный липид, выбранный из группы, состоящей из DOTMA и DOTAP, и по меньшей мере один регулятор рН, причем водный состав характеризуется значением рН между 2 и 5,5, где указанные липосомы являются катионными при физиологическом рН.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к способу лечения индивидуума, нуждающегося в удлинении теломер, посредством увеличения уровня экспрессии Zscan4, и может быть использовано в медицине.
Лекарственная форма днк-аптамера // 2730000
Группа изобретений относится к области биотехнологии и медицины, а именно к получению лекарственной форма аптамера RA-361. Аптамер RA-361 включает 5'-GG-TT-GG-TGT-GG-TT-GG-T-GG-TT-GG-TGT-GG-TT-GG-3', ковалентно модифицированный 20 кДА ПЭГ в 16 положении в концентрации 30 мг/мл с допустимым пределом до 35,7 мг/мл, воду, хлорид калия с концентрацией 10 мМ, где концентрация хлорида калия не превышает 20 мМ, и физиологический раствор, где лекарственная форма имеет значение рН в пределах между 7 и 7,5 и представляет собой прозрачный водный раствор.
Изобретение относится к химерным капсидам AAV, нацеленным на центральную нервную систему, к содержащим их вирусным векторам и к способам применения векторов для нацеливания на центральную нервную систему.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, состоящее из группы конъюгата и модифицированного олигонуклеотида, композицию, для лечения заболевания, связанного с избытком гормона роста у человека, содержащую вышеуказанное соединение, применение соединения или композиции в способе лечения заболевания, связанного с избытком гормона роста у человека, и применение соединения или композиции в способе снижения уровней рецептора гормона роста у человека.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая ингибитор экспрессии TSC22D4, рекомбинантный вектор экспрессии, рекомбинантную клетку, фармацевтическую композицию, применение вышеуказанного ингибитора, вектора, клетки или композиции для профилактики, регуляции и/или лечения заболевания, выбранного из резистентности к инсулину, гипертонии, дислипидемии, заболевания коронарной артерии, метаболического синдрома и/или сахарного диабета 1 или 2 типа и/или для улучшения чувствительности к инсулину и терапевтический набор для профилактики, регуляции и/или лечения вышеуказанных заболеваний.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к стабильной композиции нуклеиновой кислоты. Изобретение позволяет стабильно сохранять нуклеиновую кислоту в качестве активного ингредиента в форме раствора в интервале pH от 4 до 11 при температуре окружающей среды в течение длительного срока.
Изобретение относится к биотехнологии. Предложены способы лечения больного, имеющего рак, который демонстрирует: (i) гемизиготную потерю гена TP53; (ii) гемизиготную потерю гена POLR2A; и/или (iii) пониженный уровень экспрессии продукта гена POLR2A относительно референсного (т.е.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая способ снижения вирусной нагрузки у клеща Varroa destructor, способ супрессии вирусной репликации у клеща Varroa destructor и способ снижения восприимчивости пчелы к заболеванию, которое вызывается вирусом пчел.
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к пептидным агонистам рецептора ангиотензина II 2-го типа (AT2R), и может быть использовано для лечения диабета, сердечно-сосудистых заболеваний, метаболического синдрома и гипертензии.
Настоящее изобретение относится к медицине. Предложено применение инактиватора GATA-3 на основе нуклеиновой кислоты для лечения пациента, страдающего Th2-индуцированной астмой, при этом у пациента (i) количество эозинофилов в крови составляет 3% или более, и/или (ii) количество эозинофилов в крови составляет 350⋅106/л или более, и/или (iii) фракционный выдыхаемый оксид азота составляет 40 млрд-1 или более.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая одноцепочечную молекулу нуклеиновой кислоты, ингибирующую экспрессию гена проренина или гена рецептора проренина, ингибитор экспрессии гена проренина или гена рецептора проренина, терапевтическое средство для заболевания глаз, содержащее вышеуказанную молекулу нуклеиновой кислоты, способ ингибирования экспрессии гена проренина или гена рецептора проренина, включающий применение вышеуказанной молекулы нуклеиновой кислоты, применение вышеуказанной молекулы нуклеиновой кислоты для выработки ингибитора экспрессии гена проренина или гена рецептора проренина.
Способы лечения фиброзного рака // 2718056
Группа изобретений относится к медицине, а именно к онкологии, и может быть использована при лечении миелофиброза. Способы по изобретению включают введение пациенту терапевтически эффективного количества агониста сывороточного амилоида Р (SAP)- гликозилированного человеческого полипептида SAP, содержащего N-связанную олигосахаридную цепь, где по меньшей мере одна ветвь олигосахаридной цепи заканчивается группой α2,3-связанной сиаловой кислоты, один или несколько раз в первой ударной дозе в течение первой недели введения, а затем один раз каждые 1-4 недели.
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны антисмысловые олигонуклеотиды, состоящие из 10-28 нуклеотидов, и, по меньшей мере, два из 10-28 нуклеотидов представляют LNA, и антисмысловой олигонуклеотид комплементарен участку гена, кодирующего TGF-RII, или участку мРНК, кодирующей TGF-RII.
