Содержащие оксогруппы, непосредственно присоединенные к пуриновой циклической системе, например гуанозин, гуаниловая кислота (A61K31/708)
A61K31/708 Содержащие оксогруппы, непосредственно присоединенные к пуриновой циклической системе, например гуанозин, гуаниловая кислота(142)

Группа изобретений относится к области органической химии и фармацевтики и направлена на получение новых соединений, которые полезны в лечении рака. Раскрываются соединения формулы (III) или его фармацевтически приемлемая соль, где R1a выбран из группы, состоящей из Н, -ОН и -F; R1b выбран из группы, состоящей из Н, -ОН и F, где по меньшей мере один из R1a и R1b представляет собой -Н; R4a выбран из группы, состоящей из -Н, -ОН и -F; R4b выбран из группы, состоящей из -Н, -OH и -F, где по меньшей мере один из R4a и R4b представляет собой -Н; P1 и Р2 каждый независимо обладает S или R стереохимической конфигурацией; Z представляет собой -О- или -NH-; X1a и Х2а такие же или разные и независимо выбраны из =O или =S; X1b и X2b такие же или разные и независимо выбраны из -OR5 и -SR5; где R5 выбран из Н и -CH2OC(O)ОС1-6алкила; L1 в формуле (III) представляет собой четыре, пять или шесть атомов углерода длиной; где Х10, Х11, Х12, Х13, Х14 и Х15 независимо выбраны из связи, -CH2- или -СН-, где -СН2- или -СН- является незамещенным или замещен (i) -ОН, (iv) -NH2 или (v) -D и, если Х10 или Х15 представляет собой связь, такая связь не представляет собой двойную связь или тройную связь; и где любые два смежных члена группы, включая Х10, Х11, Х12, Х13, Х14 и Х15, могут необязательно образовывать с дополнительными атомами С3 циклоалкил или С3 гетероциклоалкил, указанный С3 гетероциклоалкил включает в себя N атом; где B1 и В2 независимо выбраны из представленных структур в п.1.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новому олигонуклеотиду, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает олигонуклеотид, обеспечивающий пропуск двух или более экзонов в пре-мРНК дистрофина за счет свой способности связываться с областью указанных экзонов в одной и той же пре-мРНК.

Настоящее изобретение относится к биотехнологии. Представлены: микроРНК, специфичная для гена PLP1, содержащая пару нуклеотидных последовательностей, состоящую из антисмысловой последовательности и смысловой последовательности, вектор, способный подавлять экспрессию гена PLP1, фармацевтическая композиция для лечения заболевания, связанного с аномалией гена PLP1, и ингибитор экспрессии гена PLP1.

Изобретение относится к медицине, а именно к офтальмологии, и может быть использовано для восстановления или улучшения зрительной функции у индивидуума, имеющего дегенерацию сетчатки. Способ включает введение индивидууму по меньшей мере одного рекомбинантного вектора экспрессии, содержащего одно или несколько из: i) нуклеотидной последовательности, кодирующей MW-опсин; ii) нуклеотидной последовательности, кодирующей LW-опсин; и iii) нуклеотидной последовательности, кодирующей SW-опсин, где указанная нуклеотидная последовательность функционально связана с промотором, отличным от промотора опсина, и экспрессируется в клетке сетчатки у индивидуума, представляющей собой ганглиозную клетку сетчатки, амакриновую клетку, горизонтальную клетку или биполярную клетку.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для профилактики или лечении патологического состояния эндотелия роговицы. Применяют композицию, включающую рапамицин в качестве единственного активного ингредиента, в профилактике или лечении эндотелиальной дистрофии роговицы Фукса.

Настоящее изобретение относится способу, который позволяет введение активных ингредиентов, в частности нуклеиновых кислот, в клетки с лучшей эффективностью; и к катионным липидам и т.д. для применения в этом способе.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая производное пептидной нуклеиновой кислоты, фармацевтическую композицию для лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, включающую эффективное количество производного пептидной нуклеиновой кислоты, фармацевтическую композицию лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека, включающую эффективное количество производного пептидной, способ лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, включающий введение производного пептидной нуклеиновой кислоты, способ лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека, включающий введение производного пептидной нуклеиновой кислоты, применение производного пептидной нуклеиновой кислоты при получении медикамента для лечения заболеваний или состояний, связанных с экспрессией гена тирозиназы человека, и применение производного пептидной нуклеиновой кислоты при получении медикамента для лечения гиперпигментации, связанной с экспрессией гена тирозиназы человека.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к инфектологии и иммунологии, и предназначена для индуцирования у пациента защитного иммунного ответа на инфицирование чикунгуньей, натуральной оспой и вирусом Зика.

Группа изобретений относится к области органической химии и фармацевтики и направлена на лечение заболеваний, синдромов или расстройств, на которые влияет модулирование STING. Описано соединение формулы (I), в котором B1 и B2 независимо выбраны из группы, состоящей из b2, b5, b6, b7, b16, b17, b18, b21, b26, b27 и b28, значения R1a, R1b, R1c, R2a, R2c, R2b, X1, X2, Y и Y1, Z и Z1, М и M1, R4, R5 такие, как раскрыто в формуле изобретения.

Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты, содержащей кодирующую область, которая кодирует CRISPR-ассоциированный белок, элемент 5’UTR и 3’UTR, а также к содержащей ее композиции и набору.

Изобретение относится к области медицины, а именно к инфектологии, и предназначено для лечения новой коронавирусной инфекции COVID-19. Для лечения новой коронавирусной инфекции COVID-19 применяют способ введения натриевой соли 2-метилтио-6-нитро-1,2-4-триазоло[5,1-с]-1,2,4-триазин-7-она, дигидрата, обладающей противовирусной активностью, заключающийся в приеме по одной капсуле препарата риамиловир с содержанием натриевой соли 2-метилтио-6-нитро-1,2-4-триазоло[5,1-с]-1,2,4-триазин-7-она, дигидрата, в количестве 250 мг три раза в сутки в течение 10 дней.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид, нацеленный на транскрипт альфа-синуклеина (SNCA), фармацевтическую композицию для лечения синуклеинопатии и применение антисмыслового олигонуклеотида или композиции для изготовления лекарственного средства для лечения синуклеинопатии у субъекта, нуждающегося в этом.

Группа изобретений относится к биотехнологии. Предложен полипептид белка В1 группы высокой подвижности (HMGB1), при этом в указанном полипептиде HMGB1 по меньшей мере один, предпочтительно два, более предпочтительно три, наиболее предпочтительно все четыре остатка тирозина заменены на аминокислотный остаток.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к технологиям редактирования генома, и может быть использовано в медицине при лечении заболевания, связанного с экспрессией антигена опухоли, и при трансплантации.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к липофильным наночастицам, несущим матричную РНК с открытой рамкой считывания связанных нуклеозидов, кодирующих человеческий интерлейкин-12 (IL12), его функциональные фрагменты и слитые белки, включающие IL12.

Изобретение относится к композиции для уменьшения воспаления для введения субъекту, содержащей активатор системы репарации, донор метила и активатор антиоксидантной защиты, где активатор системы репарации представляет собой никотинамидмононуклеотид (NMN); донор метила представляет собой бетаин и активатор антиоксидантной защиты выбран из H2O2, NaSH и/или цинка.

Группа изобретений относится к противораковым вакцинам. Противораковая мРНК-вакцина содержит липидную наночастицу, содержащую одну или более мРНК с открытыми рамками считывания, кодирующих 1–500 пептидных эпитопов – персонализированных раковых антигенов, и универсальный Т-клеточный эпитоп II типа; одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептид активирующей мутации онкогена; одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептидный эпитоп ракового антигена, причем мРНК-вакцина кодирует 5–100 пептидных эпитопов и по меньшей мере два из пептидных эпитопов – персонализированные раковые антигены; и/или одну или более мРНК с открытой рамкой считывания, кодирующую пептидный эпитоп ракового антигена, причем мРНК-вакцина кодирует 5–100 пептидных эпитопов, и по меньшей мере три из пептидных эпитопов – комплексные варианты, и по меньшей мере два из пептидных эпитопов – точечные мутации; причем липидная наночастица содержит 20–60% ионизируемого аминолипида, 5–25% нейтрального липида, 25–55% стерина и 0,5–15% ПЭГ-модифицированного липида.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описан способ лечения или предупреждения инфекции вируса гепатита В (HBV) у субъекта.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к антисмысловому олигонуклеотиду, и может быть применимо в медицине. Изобретение раскрывает антисмысловой олигонуклеотид с модифицированными нуклеозидами в составе, который способен снижать экспрессию тау-белка в клетке-мишени и, как следствие, регулировать функционирование нейронов, в частности влиять на аксонный транспорт в указанных клетках.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая линейную некодирующую молекулу дезоксирибонуклеиновой кислоты с незамкнутой цепью, обладающую иммуностимулирующими свойствами, фармацевтическую композицию для лечения инфекционного заболевания, содержащую вышеуказанную линейную некодирующую молекулу ДНК, способ лечения инфекционного заболевания и применение линейной некодирующей молекулы дезоксирибонуклеиновой кислоты с незамкнутой цепью или фармацевтической композиции при изготовлении лекарственного средства для лечения инфекционного заболевания.

Изобретение относится к биотехнологии. Описывают способы и композиции для трансфекции клеток с использованием плазмид.

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к новым липидным наночастицам, несущим терапевтические агенты, и может быть применимо в медицине. Изобретение позволяет получить липосому, несущую терапевтически эффективное количество мРНК, кодирующую полипептид, способный усиливать иммунный ответ на представляющий интерес антиген у субъекта.

Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: полинуклеотид, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую полипептид PPT1 или его фрагмент, экспрессионная кассета, экспрессионный вектор, трансформированная клетка, фармацевтическая композиция, способы их применения для доставки ORF CLN1 в клетку или субъекту и способу лечения расстройства, связанного с аберрантной экспрессией гена CLN1 или аберрантной активностью продукта гена CLN1 у субъекта.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конструкт ДНК–направленной РНК–интерференции (днРНКи) для ингибирования экспрессии белка PABPN1, являющегося причиной окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), конструкт ДНК для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД), вектор экспрессии, содержащий конструкт днРНКи, композицию для ингибирования экспрессии белка PABPN1 (варианты), способ ингибирования экспрессии белка PABPN1, способ лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (ОФМД) у субъекта, страдающего от нее, и набор для ингибирования экспрессии белка PABPN1.

Изобретение относится к биотехнологии. Описан химерный поксвирус для лечения рака, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, имеющую идентичность последовательности, составляющую по меньшей мере 70% с SEQ ID NO:1 или SEQ ID NO:2, при этом указанная последовательность нуклеиновой кислоты включает: (i) фрагменты нуклеиновой кислоты по меньшей мере из двух штаммов поксвируса, выбранных из группы, состоящей из штамма Brighton вируса коровьей оспы, штамма Herman поксвируса енотов, штамма Utrecht поксвируса кроликов, штамма WR вируса осповакцины, штамма IHD вируса осповакцины, штамма Elstree вируса осповакцины, штамма CL вируса осповакцины, штамма Lederle-Chorioallantoic вируса осповакцины, штамма AS вируса осповакцины, штамма NZ2 орф-вируса и штамма TJS псевдопоксвируса коров; (ii) одну или более противораковых последовательностей нуклеиновой кислоты; или (iii) последовательность нуклеиновой кислоты, кодирующую определяемый фрагмент.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к фармацевтическим композициям модифицированных молекул РНК, кодирующих VEGF-A, и может быть использовано в медицине для VEGF-A терапии. Предложена композиция для доставки модифицированной мРНК, кодирующей полипептид VEGF-A, in vivo при терапии с помощью VEGF-A, содержащая эффективное количество мРНК, кодирующей полипептид VEGF-A, и цитратно-солевой буфер, где цитратно-солевой буфер практически не содержит двухвалентных катионов.
Изобретение относится к области медицины, а именно к инфектологии, и предназначено для лечения коронавирусной инфекции COVID-19. При лечении новой коронавирусной инфекции COVID-19 применяют способ введения натриевой соли 2-метилтио-6-нитро-1,2-4-триазоло[5,1-с]-1,2,4-триазин-7-она, дигидрата, обладающей противовирусной активностью.
Изобретение относится к области медицины, а именно к инфектологии, и предназначено для профилактики новой коронавирусной инфекции COVID-19. Для профилактики новой коронавирусной инфекции COVID-19 применяют способ введения натриевой соли 2-метилтио-6-нитро-1,2-4-триазоло[5,1-с]-1,2,4-триазин-7-она, дигидрата, обладающей противовирусной активностью.

Группа изобретений относится к области медицины и фармацевтики, а именно к применению полипептида ELA или кодирующей его нуклеиновой кислоты, где полипептид ELA содержит аминокислотную последовательность, имеющую по меньшей мере 90% идентичности с SEQ ID NO: 1 (QRPVNLTMRRKLRKHNCLQRRCMPLHSRVPFP), где остаток аргинина (R) в положениях 9, 10, 20 или 21 при необходимости замещен остатком аланина (A) и/или остатком серина (S) для лечения рака почки; и к применению полипептида ELA или кодирующей его нуклеиновой кислоты, где полипептид ELA содержит SEQ ID NO: 1 (QRPVNLTMRRKLRKHNCLQRRCMPLHSRVPFP), где остаток аргинина (R) в положениях 9, 10, 20 или 21 при необходимости замещен остатком аланина (A) и/или остатком серина (S) для лечения рака почки.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая олигонуклеотид, содержащий модифицированную нуклеиновую кислоту, для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови с образованием структуры G-квадруплекса, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, содержащую эффективное количество вышеуказанного олигонуклеотида, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения рака крови, резистентного по меньшей мере к одному из цитарабина, децитабина и азацитидина, в качестве ингибиторов ДНК-синтетазы или ДНК-метилтрансферазы, композицию для профилактики, облегчения течения или лечения острого миелоидного лейкоза, имеющую эффекты индукции апоптоза на мононуклеарных клетках костного мозга, полученных от пациентов с рецидивирующим/трудно поддающимся лечению острым миелоидным лейкозом, и композицию для облегчения течения или лечения рака крови, имеющую более высокие эффекты индукции апоптоза в раковых клетках, чем в нормальных клетках.
Изобретение относится к области химико-фармацевтической промышленности, а именно к способу получения препарата натриевой соли дезоксирибонуклеиновой кислоты в форме стерильного водного раствора, отличающемуся тем, что предварительно готовят раствор вспомогательного вещества, представляющего собой натрия хлорид или натрия цитрат, с концентрацией до 0,01-0,1 г/л, затем в полученном растворе растворяют навеску натриевой соли дезоксирибонуклеиновой кислоты до получения концентрации 0,1-25,0 г/л, добавляют натрия хлорид до концентрации вспомогательных веществ 5,0-12,0 г/л, нагревают полученный раствор до температуры 30-35°С с последующей стерилизующей фильтрацией и фасовкой.
Изобретение относится к области медицины и предназначено для превентивной генной терапии ишемического инсульта. Терапевтическую эффективную дозу средства сдерживания гибели нейронов, представляющего собой генетический материал, состоящий из трех рекомбинантных генов человека, а именно гена сосудистого эндотелиального фактора роста VEGF, гена глиального нейротрофического фактора GDNF и гена нейрональной молекулы клеточной адгезии NCAM, непосредственно вводят путем интратекальной инъекции до наступления инсульта в составе аденовирусных векторов из расчета 2х107 вирусных частиц в 20 мкл физиологического раствора или на клеточных носителях из расчета 2х106 клеток в 20 мкл физиологического раствора, где множественность инфицирования клеток средством сдерживания гибели нейронов равна 10.

Настоящее изобретение касается применения композиций, содержащих полиплексные составы для доставки РНК в органы мишени или клетки мишени после парентерального введения, в частности после внутримышечного введения.

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен способ лечения рака, включающий введение пациенту эффективного количества дурвалумаба (MEDI4736) и антисмыслового соединения, нацеленного на STAT3.

Группа изобретений относится к средству для замедления старения кожи. Средство для активации функции дермальных фибробластов содержит: целевую низкомолекулярную ДНК и экстракт сои в качестве активных ингредиентов, причем целевая низкомолекулярная ДНК представляет собой продукт гидролиза ДНК, полученной из семенников (молок) рыб, и содержит от 10 до 80% фракций, имеющих молекулярную массу от 330 до 12 000, экстракт сои представляет собой экстракт по меньшей мере одного вида, выбранного из группы, состоящей из семян, зародышей и ростков сои, содержание целевой низкомолекулярной ДНК составляет от 0,001% до 0,5% по массе, а содержание экстракта сои составляет от 0,01 до 0,5% по массе, соотношение содержания целевой низкомолекулярной ДНК и экстракта сои составляет от 1 : 50 до 50 : 1; а упомянутая активация функции представляет собой по меньшей мере одно действие, выбранное из группы, состоящей из стимулирования пролиферации, стимулирования производства коллагена типа I и стимулирования производства гиалуроновой кислоты в дермальных фибробластах.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая самокомплементарный аденоассоциированный вирусный(scAAV) вектор для модулирования двигательной функции у субъекта, рекомбинантный AAV вирион, композицию, содержащую вышеуказанный AAV вирион, способ модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов, способ обеспечения белком SMN субъекта, применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для модулирования двигательной функции у субъекта с нарушением двигательных нейронов и применение рекомбинантного AAV вириона при изготовлении лекарственного средства для обеспечения белком SMN клеток субъекта, страдающего спинальной мышечной атрофией (SMA).

В данном документе представлены способы лечения поликистозной болезни почек, в том числе аутосомно-доминантной поликистозной болезни почек, с использованием модифицированных олигонуклеотидов, нацеленных на miR-17.

Группа изобретений относится к области медицины, а именно к офтальмологии, и предназначена для лечения сухости глаз, вызванной ношением гибких контактных линз. Терапевтическое средство против сухости глаз, характеризуемое нанесением на глаза пациента с сухостью глаз, носящего гибкие контактные линзы, содержит диквафосол или его соль в качестве активного ингредиента и не содержит бензалкония хлорида.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигонуклеотид, индуцирующий экспрессию UBE3A в клетке-мишени, где подавляется экспрессия отцовского UBE3A, фармацевтическую композицию, содержащую вышеуказанный антисмысловой олигонуклеотид, способ индуцирования экспрессии UBE3A в клетке-мишени, где подавляется экспрессия отцовского UBE3A, применение антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции в лечении или предупреждении синдрома Ангельмана и применение антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтической композиции для приготовления лекарственного средства для применения в лечении или предупреждении синдрома Ангельмана.

Изобретение относится к области медицины, а именно к способу коррекции антиоксидантного статуса при лечении больных эритематозно-телеангиэктатической и папуло-пустулезной формами розацеа легкой и средней степени тяжести, включающему ежедневное пероральное введение лекарственного средства антиоксидантного действия на фоне наружного применения Азелаиновой кислоты, крем 20% или гель 15%, 2 раза в сутки утром и вечером, отличающемуся тем, что в качестве лекарственного средства антиоксидантного действия пациенты принимают Цитофлавин по 2 таблетки 2 раза в день утром и вечером за 30 минут до еды, в течение 21 дня.

Группа изобретений относится к медицине и касается способа профилактики или уменьшения предраковых изменений в предстательной железе пациента, включающего в себя введение пациенту вектора, включающего в себя первую и вторую нуклеиновые кислоты, где первая нуклеиновая кислота кодирует TLR5, а вторая нуклеиновая кислота кодирует секретируемую форму флагеллина.

Группа изобретений относится к биотехнологии и медицине. Предложены антисмысловые модифицированные олигонуклеотиды, композиции и способы для ингибирования экспрессии мРНК и белка фактора 11.

Группа изобретений относится к медицине и касается водной липосомной дисперсии, содержащей липосомы, содержащие DOPE и по меньшей мере один катионный липид, выбранный из группы, состоящей из DOTMA и DOTAP, и по меньшей мере один регулятор рН, причем водный состав характеризуется значением рН между 2 и 5,5, где указанные липосомы являются катионными при физиологическом рН.

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к способу лечения индивидуума, нуждающегося в удлинении теломер, посредством увеличения уровня экспрессии Zscan4, и может быть использовано в медицине.

Группа изобретений относится к области биотехнологии и медицины, а именно к получению лекарственной форма аптамера RA-361. Аптамер RA-361 включает 5'-GG-TT-GG-TGT-GG-TT-GG-T-GG-TT-GG-TGT-GG-TT-GG-3', ковалентно модифицированный 20 кДА ПЭГ в 16 положении в концентрации 30 мг/мл с допустимым пределом до 35,7 мг/мл, воду, хлорид калия с концентрацией 10 мМ, где концентрация хлорида калия не превышает 20 мМ, и физиологический раствор, где лекарственная форма имеет значение рН в пределах между 7 и 7,5 и представляет собой прозрачный водный раствор.

Настоящая группа изобретений относится к медицине, а именно к терапии различных заболеваний, обусловленных снижением уровня АТФ. Для этого вводят комбинацию фебукостата и инозина.

Изобретение относится к химерным капсидам AAV, нацеленным на центральную нервную систему, к содержащим их вирусным векторам и к способам применения векторов для нацеливания на центральную нервную систему.

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, состоящее из группы конъюгата и модифицированного олигонуклеотида, композицию, для лечения заболевания, связанного с избытком гормона роста у человека, содержащую вышеуказанное соединение, применение соединения или композиции в способе лечения заболевания, связанного с избытком гормона роста у человека, и применение соединения или композиции в способе снижения уровней рецептора гормона роста у человека.