Двунитевые нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды (A61K31/713)
A61 Медицина и ветеринария; гигиена(132510)
A61K Лекарства и медикаменты для терапевтических, стоматологических или гигиенических целей (изготовление специальных лекарственных форм A61J; химические аспекты или использование материалов для дезодорации воздуха, для дезинфекции или стерилизации или для бандажей, перевязочных средств, впитывающих прокладок или хирургических приспособлений A61L; соединения как таковые C01, C07,C08,C12N; мыла C11D; микроорганизмы как таковые C12N)
(51170)
A61K31/713 Двунитевые нуклеиновые кислоты или олигонуклеотиды(52)
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к аптамерам, и может быть использовано в медицине для применения в терапии субъекта для ингибирования или подавления активации TLR9. Применяемый аптамер состоит из последовательности нуклеиновой кислоты SEQ ID No.
Предложенная группа изобретений относится к медицине, а именно к фармацевтике. Предложена молекула RNAi для понижения экспрессии целевой мРНК, состоящая из полинуклеотидной смысловой цепи и полинуклеотидной антисмысловой цепи.
Изобретение относится к области медицины, а именно к терапии, и предназначено для лечения или облегчения рака с BRCA-дефицитом. Представлен способ лечения или облегчения рака с BRCA-дефицитом у нуждающегося в этом субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества соединения формулы (III).
Настоящее раскрытие относится к медицине, в частности к способу получения РНК-липоплексных частиц для доставки РНК в ткани-мишени после парентерального введения и композиции, содержащей такие частицы. Для осуществления указанного способа смешивают раствор, содержащий РНК и имеющий ионную силу, соответствующую хлориду натрия в концентрации от около 50 мМ до около 300 мМ, и раствор, содержащий катионные липосомы в контролируемых условиях смешивания.
Нуклеиновая кислота, композиция и конъюгат, содержащие ее, а также способ их получения и применения // 2782211
Изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым конъюгатам, и может быть использовано в медицине. Изобретение позволяет получить конъюгат для ингибирования экспрессии гена вируса гепатита В, содержащий малую интерферирующую РНК (миРНК), представляющую собой направленный на ген-мишень модифицированный нуклеотид, и нацеливающий лиганд, который способен связываться с рецепторами асиалогликопротеина (ASGP-R) на поверхности гепатоцитов млекопитающих.
Двухцепочечная рибонуклеиновая кислота, ингибирующая экспрессию компонента комплемента c5 // 2781954
Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим двухцепочечным рибонуклеиновым кислотам, и может быть использовано в медицине для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии и атипичного гемолитико-уремического синдрома.
Способы лечения инфекции гепатита в // 2780021
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым антисмысловым олигонуклеотидам, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает высокоэффективный модифицированный олигонуклеотид, который способен ингибировать экспрессию мРНК поверхностного антигена вируса гепатита В (HBsAg).
Комплекс для усиления иммунного ответа // 2779622
Группа изобретений относится к фармацевтической промышленности, а именно к продукту для потенцирования иммунного ответа. Комбинированный продукт для потенцирования иммунного ответа, содержащий полиинозиновую-полицитидиловую кислоту (PIC), катионный стабилизатор и растворимую соль кальция в жидкой реакционной системе; при этом катионный стабилизатор представляет собой привитой сополимер олигосахарида хитозана и метоксиполиэтиленгликоля (COS-g-MPEG), где олигосахарид хитозана характеризуется молекулярным весом, составляющим 5 кДа или меньше; полиинозиновая-полицитидиловая кислота предварительно нагрета при температуре от 88 до 90°С в течение от 70 до 120 минут, соотношение PIC к COS-g-MPEG в комбинированном продукте составляет от 1:0,8 до 1:6,4.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, в частности к новым двуцепочечным олигонуклеотидным конструкциям, и может быть использовано в медицине. Изобретение раскрывает генетическую конструкцию, в которой к концам олигонуклеотида, специфичного в отношении андрогеновых рецепторов, присоединили гидрофильный и гидрофобный материал.
Изобретение относится к области биофармацевтических и терапевтических средств. Предложены ионизируемые соединения, а также фармацевтическая композиция на основе ионизируемых соединений.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии и медицины, в частности к конъюгату и фармацевтической композиции для ингибирования экспрессии ANGPTL3, а также способу ингибирования экспрессии ANGPTL 3 и способу лечения нарушений метаболизма липидов.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конъюгат для ингибирования экспрессии гена аполипопротеина C-III (APOC3), содержащий двухцепочечную рибонуклеиновую кислоту (дцРНК) и лиганд, фармацевтическую композицию для ингибирования экспрессии гена APOC3, способ ингибирования экспрессии APOC3 в клетке и способ лечения нарушения, опосредованного экспрессией APOC3.
Изобретение относится к биотехнологии. Описан полинуклеотид для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса, где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных нуклеотидов из последовательности смысловой цепи SEQ ID NO:168 или 171 и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных нуклеотидов из последовательности антисмысловой цепи SEQ ID NO:7.
Изобретение относится к медицине, в частности к оториноларингологии и может быть использовано для лечения больных с гнойными риносинуситами с сопутствующим сахарным диабетом 2 типа. Способ включает дополнительное назначение больным риносинуситом с сахарным диабетом 2 типа терапии дезоксирибонуклеатом натрия (деринат) в дозе 6 мг внутримышечно по схеме: 5 инъекций через день, далее 5 инъекций в режиме 2 раза в неделю.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способ индукции клеточной гибели клетки, имеющей мутацию в гене BRAF, способ подавления клеточного роста клетки, имеющей мутацию в гене BRAF, применение лекарственного средства, подавляющего продукцию GST-π, для лечения рака, вызванного дефектом роста клетки, применение лекарственного средства, подавляющего продукцию GST-π, и ингибитора BRAF для лечения рака, вызванного дефектом роста клетки, имеющей мутацию в гене BRAF.
Изобретение относится к молекуле искусственной нуклеиновой кислоты, для экспрессии белка или пептида in vitro, включающей по меньшей мере одну открытую рамку считывания и по меньшей мере один элемент 3'-нетранслируемой области, причем по меньшей мере один элемент 3'-UTR продлевает и/или увеличивает выработку белка указанной молекулы искусственной нуклеиновой кислоты и происходит от стабильной мРНК, в которой по меньшей мере один элемент 3'-UTR содержит или состоит из последовательности нуклеиновой кислоты, которая происходит от 3'-UTR транскрипта – GNAS.
Изобретение относится к биотехнологии, в частности касается антител к CD11b или антигенсвязывающей части указанных антител, а также эффективных способов и использования антител для модуляции иммунного ответа путем регуляции экспрессии CD11b в клетках.
Изобретение относится к конъюгату общей формулы (I), который применяется для доставки лекарственного вещества через биологическую мембрану. 20 пр., 57 ил..
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложена фармацевтическая композиция для лечения рака, выбранного из группы, состоящей из рака легкого или рака поджелудочной железы, включающая наночастицы, инкапсулирующие молекулы РНКи, где молекулы РНКи направлены против Hsp47.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая конструкцию для ДНК-направленной РНК-интерференции (ddRNAi), вектор экспрессии, содержащий вышеуказанную конструкцию, композицию для ингибирования экспрессии белка PABPN1, который является причиной окулофарингеальной мышечной дистрофии (OPMD), способ подавления экспрессии белка PABPN1, способ лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии (варианты) и набор для лечения окулофарингеальной мышечной дистрофии.
Группа изобретений относится к области медицины, а именно к гематологии и наследственным заболеваниям, и предназначена для лечения субъектов, имеющих заболевания, ассоциированные с Serpinc1. Для предотвращения по меньшей мере одного симптома гемофилии у субъекта, у которого имеется гемофилия A или гемофилия B, подкожно вводят субъекту, нуждающемуся в этом, дозу от 50 мг до 90 мг молекулы двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) один раз в месяц.
Изобретение относится к фармацевтической комбинации для лечения рака, содержащей терапевтически эффективное количество соединения формулы (I) и дополнительный терапевтически активный агент, выбранный из группы, состоящей из антитела против PD-1, антитела против PD-L1 и олапариба; где рак выбран из рака молочной железы, рака толстой кишки, рака кожи, а также к способу лечения или облегчения рака у субъекта, включающему введение субъекту, нуждающемуся в этом, терапевтически эффективного количества фармацевтической комбинации.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая нуклеиновую кислоту, кодирующую короткоцепочечную шпилечную микро-РНК (shmiR), содержащую последовательность ДНК, которая кодирует короткоцепочечную шпилечную микро-РНК (shmiR), конструкт для направленной на ДНК РНК-интерференции (ddRNAi), экспрессирующий вектор, содержащий конструкт ddRNAi, композицию для лечения инфекции вируса гепатита В (HBV) у субъекта, содержащая эффективное количество конструкта для направленной на ДНК РНК-интерференции (ddRNAi) или экспрессирующего вектора, способ лечения инфекции вируса гепатита В (HBV) у субъекта, способ снижения вирусной нагрузки гепатита В у субъекта, инфицированного вирусом гепатита В (HBV), способ снижения тяжести симптомов, связанных с инфекцией вируса гепатита В (HBV) у субъекта, страдающего от нее, способ снижения инфекционности вируса гепатита В (HBV) у субъекта, инфицированного им.
Изобретение относится к биотехнологии. Описаны соединения, композиции и способы исследования, диагностики и лечения симптомов, заболеваний и состояний, реагирующих на модуляцию экспрессии и/или активности генов HBV и/или модуляцию экспрессии пути генов HBV.
Группа изобретений относится к медицине и касается дозированной формы для перорального введения, содержащей антисмысловой олигонуклеотид против SMAD7 или его фармацевтически приемлемую соль и энтеросолюбильное покрытие, содержащее сополимер этилакрилата-метакриловой кислоты.
Кирнк и их использование в способах и композициях для ингибирования экспрессии гена nrarp // 2738971
Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыто применение киРНК для лечения и/или профилактики глазного заболевания или расстройства, ассоциированного с неоваскуляризацией, характеризующейся повышенным уровнем экспрессии и/или активности гена NRARP, где указанное глазное заболевание выбрано из группы, включающей возрастную дегенерацию желтого пятна (ВДЖП), ишемическую ретинопатию, диабетический отек желтого пятна (ДОЖП), пролиферативную диабетическую ретинопатию (ПДР), диабетическую ишемию сетчатки (ДИС), диабетический отек сетчатки (ДОС) и ретинопатию недоношенных (РНД) и их комбинации.
Группа изобретений относится к соединениям и композициям, которые представляют собой специфический ингибитор ANGPTL3, а также к способу для снижения экспрессии мРНК и белка ANGPTL3 у животного. Предложенные антисмысловые соединения, обладают улучшенной активностью в клетках печени in vivo.
Средство для лечения обширных поверхностных повреждений кожи, в том числе всех видов ожогов // 2733512
Изобретение относится к фармацевтической промышленности, а именно к средству для лечения обширных поверхностных повреждений кожи. Средство для лечения обширных поверхностных повреждений кожи, содержащее субстанцию анестетиков, гидроксипропилцеллюлозу, 2-аллилоксиэтанол, которое дополнительно содержит консервант или группу консервантов, таких как: нипагин, нипазол, метилпарабен, этилпарабен, пропилпарабен, метилзотиазолиннон, метилхлороизотиазолинон, и воду очищенную, при определенном соотношении компонентов.
Антисмысловые нуклеиновые кислоты // 2730681
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигомер для лечения мышечной дистрофии, и фармацевтическая композиция, содержащая вышеуказанный антисмысловой олигомер, для лечения пациента с мышечной дистрофией.
Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложена конструкция для связывания последовательностей-мишеней нуклеиновой кислоты, содержащая две комплементарные последовательности олигонуклеотидов длиной до 20 нуклеотидов, отдаленных друг от друга посредством полимерного связующего фрагмента, конечная длина которого составляет от 10 до 100 ангстрем на основе расстояния между нуклеотидами в линейной, полностью удлиненной нуклеиновой кислоте.
Комплекс, содержащий олигонуклеотид, обладающий иммуностимулирующей активностью, и его применение // 2723943
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к иммуностимулирующему комплексу, и может быть использовано при лечении вызванных вирусами или бактериями инфекционных заболеваний, а также применяться при лечении злокачественных новообразований.
Изобретение относится к биотехнологии и медицине, в частности к способу селективной экспрессии целевого полинуклеотида в клетках пигментного эпителия сетчатки глаза человеческого субъекта, нуждающегося в этом, согласно которому вводят субъекту путем субретинальной инъекции rAAV2/5 вектор, содержащий полинуклеотид под контролем CAG промотора, посредством чего осуществляют трансдукцию клеток пигментного эпителия сетчатки.
Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к стабильной композиции нуклеиновой кислоты. Изобретение позволяет стабильно сохранять нуклеиновую кислоту в качестве активного ингредиента в форме раствора в интервале pH от 4 до 11 при температуре окружающей среды в течение длительного срока.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана siRNA для ингибирования экспрессии GST-π, содержащая смысловую цепь и антисмысловую цепь, где цепи образуют дуплексную область, и где антисмысловая цепь представляет собой SEQ ID NO:157, и смысловая цепь представляет собой SEQ ID NO:131, где длина каждой цепи составляет 30 нуклеотидов или менее.
Изобретение относится к липиду, имеющему структурную формулу X-A-Y-Z (I), или его соли, которые могут найти применение для доставки терапевтического агента, такого как нуклеиновая кислота, в клетку. В формуле (I) X является диалкиламиногруппой; A является C1-C6 алкилом; Y выбран из группы, состоящей из карбамата, сложного эфира, необязательно замещенного алкилом карбамата и простого эфира; Z является гидрофобным фрагментом и имеет формулу , где R1, R2 и R3 - каждый независимо выбран из группы, состоящей из C8-C11 алкила, причем каждый из R1, R2 и R3 независимо может быть насыщенным или ненасыщенным.
Миметики mir-29 и пути их применения // 2712511
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, представляющее миметик miR-29, фармацевтическую композицию для модулирования miR-29, содержащую вышеуказанное соединение, способ регуляции гена внеклеточного матрикса в клетке, включающий приведение клетки в контакт с вышеуказанным соединением, способ лечения или предупреждения фиброза ткани у субъекта, нуждающегося в этом, включающий введение субъекту вышеуказанного соединения или фармацевтической композиции, способ оценки эффективности лечения соединением, включающий определение уровня экспрессии одного или более генов в клетках или фиброзной ткани субъекта до лечения соединением.
Группа изобретений относится к ветеринарии. Предложены: способ увеличения концентрации гемоглобина (Hb) в крови у беременного нечеловекообразного млекопитающего, имеющего уровень Hb крови ≤105 г/л, способ снижения частоты мертворождения потомков от беременных нечеловекообразных млекопитающих, имеющих уровень Hb крови ≤105 г/л, способ увеличения концентрации Hb крови потомства в течение 3 дней от рождения и/или при доращивании, причём все указанные способы включают парентеральное введение одной или более доз железо-углеводного комплекса в количестве 1800 мг или более элементарного железа на дозу; предложен также вариант способа увеличения концентрации Hb крови у потомства в течение 3 дней от рождения и/или доращивания, где беременному нечеловекообразному млекопитающему, имеющему уровень Hb крови ≤105 г/л, вводят одну или более доз железо-углеводного комплекса, где количество элементарного железа - 200 мг или более на дозу.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к двухцепочечной рибонуклеиновой кислоте (дцРНК) для ингибирования экспрессии ANGPTL3, а также к ее применению для ингибирования экспрессии ANGPTL3 в клетке и для лечения индивидуума с нарушением, на которое окажет благоприятное действие снижение экспрессии ANGPTL3.
Средство для лечения фиброза почек // 2711531
Настоящее изобретение относится к носителю для доставки вещества в продуцирующие внеклеточный матрикс клетки в почке, причем носитель содержит ретиноид в качестве нацеливающего агента. Настоящее изобретение также относится к средству для лечения фиброза почек вследствие диабетического нефрита и уменьшения фиброза в мезангиальной области и окружающей среде тубулярных клеток, в котором применяется указанный носитель.
Способ относится к медицине, а именно к травматологии, и может быть использовано для уменьшения количества осложнений у пострадавших с тяжелой сочетанной травмой. Для этого пациенту с тяжелой сочетанной травмой в послеоперационном периоде дополнительно к лечению вводят ежесуточно внутримышечно 75 мг дерината в течение 10 суток, начиная со следующих суток после травмы.
Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая соединение, специфически ингибирующее экспрессию нуклеиновой кислоты аро(а) и/или белка аро(а), композиция для лечения, предупреждения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), содержащая терапевтически эффективное количество соединения, cпособ предупреждения, лечения, облегчения или замедления прогрессирования заболевания, связанного с повышенной экспрессией аро(а) и/или повышенной экспрессией Lp(a), включающий введение животному вышеуказанного соединения или композиции.
Иммуноадъювантная композиция для вакцин против инфекционных агентов вирусной и бактериальной природы // 2697527
Изобретение относится к медицине, а именно к иммунологии, и может быть использовано для получения адъювантной композиции, состоящей из хитозана и олигодезоксинуклеотида. Адъювантная композиция, содержит хитозан с молекулярной массой в диапазоне от 200 до 1000 кДа, степенью деацетилирования от 75 до 98%, индексом полидисперсности не более 2,0, уровнем эндотоксинов и постороннего белка менее 100 EU/мл и 0,05%, соответственно, А олигодезоксинуклеотид представляет собой синтетический олигодезоксинуклеотид, который состоит из 5 повторяющихся сегментов нуклеотидов CG с тиофосфорильными связями у межнуклеотидных фосфатов; при соотношении (масс.) компонентов хитозан : синтетический олигодезоксинуклеотид (20-50):1.
Изобретение относится к области биотехнологии и медицине. Предложено соединение, сопряженное с тремя N-ацетилгалактозаминовыми лигандами.
Изобретение относится к области биохимии. Описана группа изобретений, включающая искусственную мкРНК для подавления экспрессии гена-мишени, композицию и фармацевтическую композицию для подавления экспрессии гена-мишени, содержащие эффективное количество вышеуказанной искусственной мкРНК, способ подавления экспрессии гена-мишени, включающий применение искусственной мкРНК, способ лечения заболевания, включающий стадию введения искусственной мкРНК, применение искусственной мкРНК в лечении заболевания, где заболевание представляет собой злокачественную опухоль, фиброз легких или фиброз печени.
Изобретение относится к области биохимии, в частности к композиции против клещей Varroa destructor, содержащей в эффективном количестве молекулу нуклеиновой кислоты, имеющую последовательность, которая по меньшей мере на 96% комплементарна или идентична по меньшей мере 21 смежному нуклеотиду последовательности гена кальмодулина, а также к ее использованию для снижения паразитизма Varroa destructor на медоносной пчеле и для селективной обработки видов членистоногих от Varroa destructor.
Изобретение относится к биотехнологии. Описано средство на основе двухцепочечной рибонуклеиновой кислоты (дцРНК) для ингибирования экспрессии серпина c1, где указанное средство на основе дцРНК содержит смысловую цепь и антисмысловую цепь, где указанная антисмысловая цепь содержит область комплементарности, которая содержит по меньшей мере 19 последовательно расположенных нуклеотидов, отличающихся не более чем на 3 нуклеотида от нуклеотидной последовательности 5’-UUGAAGUAAAUGGUGUUAACCAG-3’(SEQ ID NO: 562), где указанная смысловая цепь независимо имеет длину по меньшей мере 19 нуклеотидов и где лиганд, включающий одно или более производных N-ацетилгалактозамина (GalNAc), конъюгирован с 3’-концом указанной смысловой цепи указанного средства на основе дцРНК.
Изобретение относится к биотехнологии. Описана двунитевая рибонуклеиновая кислота (днРНК) для ингибирования экспрессии ALAS1.
Фармацевтическая композиция для лечения рака, содержащая микрорнк в качестве активного ингредиента // 2686313
Изобретение относится к области медицины. Предложена фармацевтическая композиция для лечения рака, включающая одну или несколько миРНК, выбранных из группы, состоящей из miR-3670 и miR-8078, где miR-3670 включает двухцепочечную РНК, представленную нуклеотидными последовательностями SEQ ID NO: 35 и SEQ ID NO: 36, и miR-8078 включает двухцепочечную РНК, представленную нуклеотидными последовательностями SEQ ID NO: 65 и SEQ ID NO: 66.
Изобретение относится к области медицины и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Способ включает введение посредством болюсной инъекции в интратекальное пространство субъекта, являющегося человеком, антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, состоящий из 18 связанных нуклеозидов, где каждая межнуклеозидная связь олигонуклеотида представляет собой фосфоротиоатную связь, где каждый нуклеозид олигонуклеотида представляет собой 2'-МОЭ нуклеозид и где введение антисмыслового соединения усиливает включение экзона 7 в SMN2 мРНК транскриптах у субъекта, являющегося человеком.
Настоящее изобретение представляет собой композицию вакцины от бешенства, включающую ИОВБ и адъювант PIKA, а также их фармацевтическое применение. Настоящее изобретение также относится к способу профилактики или лечения заражения вирусом бешенства, включающему стадию введения композиции вакцины от бешенства в организм хозяина.
